Генная терапия гемофилии работает не менее трех лет после инфузии

В начале января компания BioMarin обнародовала результаты трехлетних наблюдений за участниками фазы 3 КИ генной терапии гемофилии A. На сегодня это самое большое и продолжительное испытание генотерапевтического препарата от гемофилии: оно охватило 134 пациента. Первые 22 участника сразу получили однократную инфузию препарата ROCTAVIAN — вектора на основе аденоассоциированного вируса типа 5, несущего ген фактора свертываемости крови VIII. Остальные 112 участников на первом этапе не менее шести месяцев принимали препарат фактора крови VIII. В это время оценивались качество их жизни и частота кровотечений. Затем они также получили ROCTAVIAN.

В третий год после инфузии генотерапевтического вектора среднее количество кровотечений было на 80% по сравнению с исходным, а количество приемов экзогенного фактора VIII — на 94% ниже. К концу третьего года 92% участников не нуждались в препаратах фактора VIII. По словам представителя BioMarin, полученные данные укрепили веру в то, что ROCTAVIAN может коренным образом изменить терапию гемофилии А.

Добавить в избранное

Вам будет интересно