Клетки человека отредактировали для устойчивости к болезни Альцгеймера

Исследователи из Канады ввели в геном клеток человека, выращенных in vitro, мутацию, обеспечивающую защиту от болезни Альцгеймера. Статья опубликована в The CRISPR Journal. Некоторые мутации увеличивают риск развития БА, но редкая мутация A673T, обнаруженная в 2012 году у населения Исландии, снижает этот риск. Амилоидные бляшки, вызывающие гибель нейронов при БА, образуются, когда белок-предшественник амилоида расщепляется ферментом бета-секретазой. «Исландская» мутация в гене белка-предшественника затрудняет расщепление. Для редактирования использовали модификацию CRISPR — prime editing. В итоге до 68,9% копий гена содержали защитную мутацию.

Подобная генная терапия, по мнению авторов, могла бы предотвратить развитие БА у людей с наследственной формой заболевания. Правда, «теперь задача состоит в том, чтобы найти способ отредактировать геном миллионов клеток мозга», сказал руководитель работы Жак Трембле.

Добавить в избранное

Вам будет интересно