Терапию CAR T-клетками, промышленно произведенными в России, провели в Морозовской больнице

CAR T-терапия

Первую терапию CAR T-клетками, изготовленными на российском заводе, провели в Морозовской больнице

В Морозовской детской городской клинической больнице ребенок впервые получил промышленно произведенный в России препарат для CAR T-терапии против рака. Он был изготовлен на фармацевтическом заводе и приобретен за счет средств гранта правительства Москвы.

Двенадцатилетний ребенок поступил в больницу с рецидивом острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ), сообщил мэр Москвы Сергей Собянин. «Терапия прошла успешно, пациент чувствует себя хорошо и уже находится дома. Несколько дней назад врачи Морозовской больницы выполнили CAR T-терапию второму ребенку», — заявил Собянин. Других подробностей не приводится.

AbbVie купит разработчика CAR T-терапий против рака Capstan Therapeutics за $2,1 млрд

Американская компания AbbVie сообщила о приобретении стартапа Capstan Therapeutics, разрабатывающего терапии на основе CAR T-клеток для лечения аутоиммунных заболеваний, фиброза и рака. Этот шаг позволит AbbVie дополнить иммунологический портфель и получить права на ключевую разработку Capstan — экспериментальную in vivo CAR T-терапию CPTX2309. Она должна уничтожать патогенные В-клетки при аутоиммунных заболеваниях. Обычно клетки иммунной системы модифицируют ex vivo (вне организма), чтобы получить CAR T-клетки и ввести их пациенту. In vivo CAR T-терапия — новый тренд: клетки модифицируются прямо в организме.

Помимо CPTX2309, AbbVie интересует сама технология Capstan, которая применяется для генерации CAR T-клеток in vivo, — таргетные липидные наночастицы (CellSeeker tLNP). Они содержат белок, нацеленный на определенный тип клеток (например, моноклональное антитело к белку CD8, характерному для цитотоксических Т-клеток.) Таргетные липидные наночастицы in vivo доставляют мРНК, кодирующую химерный антигенный рецептор (CAR) против CD19 — рецептора В-клеток, к цитотоксическим Т-лимфоцитам и превращают их в CAR Т-лимфоциты.

CPTX2309 находится на первой стадии клинических исследований (КИ) – 11 июня препарат ввели первым участникам, здоровым добровольцам. Ожидается, что у них временно уменьшится количество В-клеток.

Известно, что Capstan разрабатывает вторую in vivo CAR-T-терапию— CPTX2506. CAR T-клетки будут нацелены на плазматические клетки, экспрессирующие BCMA, и могут найти применение в терапии онкологический и аутоиммунных заболеваний.

Выплата при закрытии сделки будет осуществляться наличными средствами. Подробностей о финансовых условиях или сроках завершения не сообщалось.

Capstan Therapeutics была основана в 2021 году. Среди ее целей заявлено преодоление ограничений CAR-T-терапии за счет развития in vivo перепрограммирования клеток.

Судебные разбирательства

AstraZeneca отвергает обвинения «Биокад» по иску о подрыве деловой репутации

Арбитражный суд Москвы принял к рассмотрению иск о защите деловой репутации компании АО «Биокад» (подробнее на PCR.NEWS). Поводом для иска стало письменное обращение AstraZeneca к министру здравоохранения Михаилу Мурашко с просьбой приостановить действие разрешения на КИ препарата BCD-267 (российский дженерик онкопрепарата «Энхерту») от «Биокад» из-за «потенциальных рисков для жизни и здоровья участников».

AstraZeneca утверждала, что в России нет нормативной базы для регистрации биоаналогов препаратов класса ADC (антитело, конъюгированное с лекарством), к которым относится «Энхерту» (трастузумаб дерукстекан). Более того, в мировой практике пока нет одобренных биоаналогов препаратов этого класса.

В «Биокаде» назвали действия ответчика «формой давления на партнеров и вмешательством в научный процесс, осуществляемый в полном соответствии с российским законодательством».

Оригинатор, в свою очередь, с обвинениями по иску не согласился, поскольку считает, что не препятствует проведению клинических исследований и разработке российских препаратов.

В комментарии для «Фармацевтического вестника» пресс-служба AstraZeneca повторила свои тезисы: трастузумаб дерукстекан устроен более сложно, чем моноклональное антитело, — он состоит из трех компонентов, моноклонального антитела, токсического вещества (цитостатика) и линкера между ними. Такая архитектура позволяет избирательно доставлять цитостатик в клетки опухоли. В настоящее время мировой опыт разработки и оценки биоаналогов ADC крайне ограничен, не отработаны четкие критерии, позволяющие установить их биоаналогичность и безопасность.

Компания предлагает совместными усилиями выработать единые стандарты и требования, которые ускорят разработку и регистрацию новых ADC во всех странах ЕАЭС и при этом обеспечат безопасность пациентов.

Реформа вакцинации в США

США прекращают финансирование альянса по вакцинации Gavi

Министр здравоохранения США Роберт Ф. Кеннеди-младший обвинил Глобальный альянс по вакцинам и иммунизации (Gavi) в игнорировании вопросов безопасности вакцин. Его финансирование по линии американского правительства прекращено. Чиновник критиковал рекомендации Gavi по COVID-19 и выражал беспокойство по поводу комбинированной вакцины АКДС (DTPw) для профилактики дифтерии, столбняка и коклюша. Она содержит цельные убитые клетки возбудителя коклюша и вызывает больше побочных эффектов, чем бесклеточная вакцина.

«Я призываю Gavi восстановить доверие и оправдать $8 млрд американского финансирования, полученного с 2001 года. До этого момента США прекращают дальнейшие взносы», — заявил Кеннеди. Он порекомендовал Gavi учитывать все доступные научные данные и сослался (не впервые) на статью в eBioMedicine, авторы которой заявили о росте смертности среди вакцинированных DTP младенцев в Гвинее-Бисау по сравнению с невакцинированными. В исследовании рассматриваются данные 1057 детей, среди которых умерли в общей сложности десятки, при этом причины смертей не уточняются. Вдобавок смертность оказалась сниженной в группе, которая получила помимо DTP оральную полиомиелитную вакцину.

В ответном заявлении Gavi подчеркивает, что эффективность вакцины была доказана, и она сыграла ключевую роль в двукратном снижении детской смертности с 2000 года, которое отмечено в странах, поддерживаемых Gavi. В заявлении также отмечено, что вакцины, содержащими цельные клетки возбудителя коклюша, хотя и вызывают менее выраженные побочные эффекты, обеспечивают менее продолжительную защиту и поэтому требуют более частых ревакцинаций.

Gavi добавляет, что согласен с министром по поводу необходимости учитывать все доступные научные данные и «остается приверженным доказательному и научно обоснованному подходу в своей работе и инвестиционных решениях».

Несмотря на сокращение финансирования со стороны США, на последнем саммите в Брюсселе 25 июня Gavi сумел собрать $9 млрд из планируемых 11,5 млрд на свои программы 2026–2030 гг. Один из крупнейших спонсоров, Фонд Билла и Мелинды Гейтс, заявил, что выделит $1,6 млрд в течение следующих пяти лет на поддержку Глобального альянса по вакцинам и иммунизации. Великобритания выделила 1,7 млрд.

«Резкое сокращение помощи в сочетании с дезинформацией о безопасности вакцин грозит свести на нет десятилетия прогресса», – заявил на саммите генеральный директор Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) Тедрос Аданом Гебреисус.

Регуляторика, разработки и фармрынок России

Путин утвердил повышение бюджета на здравоохранение в 2025 году

Президент России Владимир Путин подписал закон, согласно которому общий объем финансирования направления «Здравоохранение» увеличивается с 1,843 до 1,872 трлн рублей по сравнению с прежней редакцией. Надбавка составляет 28,61 млрд рублей.

Большая часть средств будет направлена на дофинансирование лекарственного обеспечения по линии фонда «Круг добра». На эти цели выделено дополнительно 16,2 млрд рублей. Еще 4 млрд — на льготное лекарственное обеспечение граждан, 2,2 млрд на препараты и медицинские изделия для льготников по федеральной линии (1,7 млрд рублей из них пойдут на вакцинопрофилактику, в том числе на закупки вакцины «Пентаксим», которая содержит адсорбированную ацеллюлярную коклюшно-дифтерийно-столбнячную вакцину, инактивированную полиомиелитную вакцину и вакцину для профилактики Haemophilus influenzae типа b).

На санаторно-курортное лечение добавят 863 млн рублей, а на расширение неонатального скрининга – еще 440 млн.

Предусмотрены дополнительно 1,5 млрд рублей для завершения строительства и ремонта медицинских объектов, а также 1 млрд рублей на мероприятия программы «Научно-технологическое развитие РФ».

На одном из прошедших заседаний комитета Госдумы по охране здоровья ранее уточнялось, что корректировки бюджета связаны с уточнением прогноза социально-экономического развития страны и пересмотром инфляционных ожиданий с 4,5 до 7,6%.

ФМБА России разрабатывает вакцину против лихорадки денге

Руководитель Федерального медико-биологического агентства (ФМБА) России Вероника Скворцова сообщила, что Россия имеет стандартизированные технологии для создания вакцин любого типа. «Это касается и векторных, и рекомбинантных, и мРНК-вакцин, и инактивированных расщепленных и субъединичных. То есть все возможные технологии есть в центрах Федерального медико-биологического агентства», — заявила Скворцова в интервью ТАСС.

Сейчас ФМБА России по личной просьбе президента Никарагуа Даниэля Ортеги разрабатывает вакцину против лихорадки денге. Этот вирус имеет четыре основных разновидности (серотипа), что осложняет создание эффективной вакцины. Однако два научных центра ФМБА России разработали два различных прототипа вакцины против всех четырех серотипов.

«Мы сейчас готовим большой эксперимент на обезьянах. Он будет запущен в конце августа или в начале сентября. Это исследование достаточно длительное, мы планируем его провести до конца текущего года. Только после этого мы сможем выйти на I фазу клинических исследований», — отметила Вероника Скворцова.

В России предлагают ввести трехлетнее наставничество для выпускников медвузов

Минздрав РФ предлагает обязать выпускников медицинских и фармацевтических вузов проходить трехлетнее наставничество после первичной аккредитации. Речь идет как о бюджетниках, так и о платном обучении. Мера направлена в том числе на решение кадрового дефицита.

Выпускники, впервые прошедшие первичную или первичную специализированную аккредитацию, должны будут в течение трех лет отработать под руководством наставника в медицинских организациях, участвующих в программе государственных гарантий. Исключение только одно — для студентов, отучившихся по целевому набору. Они будут работать в учреждениях, указанных у них в договорах, минуя процесс наставничества.

«Такая модель не только закрепит кадры в учреждениях системы здравоохранения, но и сократит перекос в сторону платных услуг. Больше врачей – это больше возможностей для пациентов получить помощь по ОМС без очередей и переплат», — заявила член комитета Госдумы по охране здоровья Юлия Дрожжина.

По завершении трех лет молодым врачам необходимо будет пройти периодическую аккредитацию. В случае неполного прохождения наставничества потребуется заново пройти первичную аккредитацию и завершить полный трехлетний цикл.

За нарушение обязательств по договорам целевого обучения на фармацевтических специальностях, причем как со стороны работодателя, так и со стороны выпускника, предусмотрена компенсация стоимости обучения и штраф в двукратном размере от этой суммы.

Выпускники, получившие образование по целевому набору, будут иметь право приостановить действие текущего договора, если заключат новый договор о целевом обучении на более высокий уровень образования с тем же работодателем. Исполнение обязательств по последнему договору освобождает от ответственности по предыдущим.

Доля онлайн-продаж лекарств с доставкой в России впервые достигла 1,1%

Относительно новый сегмент российского фармацевтического рынка — онлайн-ритейл с доставкой до потребителя — продолжает расти. За первые пять месяцев 2025 года его доля достигла 1,1% от всей фармрозницы, что составило 8,8 млрд рублей или 21,5 млн упаковок, пишет аналитическая компания RNC Pharma. Рост относительно аналогичного периода 2024 года составил 57,4% в денежном и 37,5% в натуральном выражениях.

За весь 2024 год через онлайн-сервисы было продано 47,7 млн упаковок лекарств на 15,7 млрд рублей, что на 33,8 и 69,5% соответственно превышает показатели 2023 года. Таким образом, можно отметить медленный рост сегмента онлайн-продаж препаратов с доставкой.

Лидером сегмента является компания Johnson&Johnson с долей 4,84% и ростом на 60% в рублях. Из ассортимента J&J потребители чаще всего заказывают продукцию бренда «Никоретте» от курения, который демонстрирует рост продаж на 94,8%.

Второе место – Bayer HealthCare, которая показала рост на 57%. Ключевым драйвером является «Бепантен», предназначенный для заживления и регенерации тканей. Рост продаж составил 29%.

На третьем месте французская Sanofi с препаратами «Магне B6» и «Фосфалюгель», которые выросли на 52,7 и 57,8% соответственно.

Крупные сделки и новые препараты

Gilead и Kymera разработают инновационный онкопрепарат

Американские биофармацевтические компании Gilead Sciences и Kymera Therapeutics заключили эксклюзивное соглашение на разработку нового метода лечения солидных опухолей, в том числе рака молочной железы. Препарат представляет собой деградатор на основе молекулярного клея, нацеленный на белок CDK2 (циклинзависимую киназу 2), который играет ключевую роль в регуляции клеточного деления и может способствовать неконтролируемому росту опухолевых клеток.

В Kymera Therapeutics отметили, что их молекулярные деградаторы белка CDK2 уже прошли доклинику и имеют высокий потенциал в лечении рака груди, а также других типов опухолей.

Такие препараты необходимы, поскольку имеющиеся на рынке лекарства, например, Кискали (рибоциклиб) от Novartis, воздействуют на CDK4/6, игнорируя CDK2. Поэтому сразу несколько компаний ведут разработку препаратов, таргетирующих CDK2, а также комболекарств, таргетирующих сразу несколько мишеней. Среди этих компаний Pfizer, Blueprint Medicines, Incyte, Incyclix Bio и Avenzo Therapeutics.

Согласно условиям сделки, Kymera Therapeutics может получить до $750 млн совокупных выплат от Gilead, включая $85 млн авансовых и опционных платежей. Компания также имеет право на роялти в размере от высоких однозначных до средних двузначных процентов от чистых продаж. Kymera также возглавит все исследовательские мероприятия по программе CDK2.

Китайская фармкомпания зарегистрировала первый в мире двойной агонист GLP-1 и GCG

Национальное управление по лекарственным средствам Китая одобрило препарат с действующим веществом маздутид фармкомпании Innovent Biologics. Он стал первым в мире зарегистрированным двойным агонистом рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 (GLP-1) и глюкагона (GCG). Клинические исследования продемонстрировали потерю веса до 15% от общей массы тела на 48-й неделе применения, что сопоставимо с результатами блокбастера среди препаратов для похудения Зепбаунд от Eli Lilly.

Маздутид был одобрен для контроля веса у взрослых пациентов с ожирением. Он уменьшает объем висцерального жира и обеспечивает комплексные метаболические преимущества, сообщает Innovent Biologics.

Уже завершены три КИ маздутида, продолжаются еще четыре исследования фазы 3. Компания исследует эффективность препарата у взрослых пациентов с различными стадиями ожирения, синдромом обструктивного апноэ, диабетом 2 типа, а также сравнивает эффективность маздутида с семаглутидом.

Год назад Innovent Biologics представила результаты КИ с участием 610 пациентов, где изучались показатели препарата в дозировках 4 мг и 6 мг по сравнению с плацебо. Потеря веса при приеме маздутида в дозировке 6 мг в течение 48 недель составила почти 15%, а при более высокой дозе, как сообщали в Innovent, удавалось снизить содержание жира в печени на 80%.

В 2026 году конкуренция на рынке препаратов для похудения может возрасти, так как истекут сроки действия патента датской Novo Nordisk на семаглутид, входящий в состав Оземпика и Вегови.