Novartis приостановила испытание Zolgensma, «самого дорогого лекарства в мире»

Немецкая биотехнологическая компания BioNTech закроет свой завод по производству вакцин и терапевтических препаратов в Сингапуре к февралю 2027 года. В заявлении компании от 31 марта причиной названо «приведение производственных мощностей в соответствие с нашим портфелем клинических исследований и долгосрочным стратегическим курсом». На предприятии работают 85 сотрудников, которым компания обязуется оказывать поддержку на протяжении переходного периода.

В 2022 году BioNTech приобрела производственное предприятие в сингапурском биомедицинском парке Туас у швейцарской Novartis. Ожидалось, что завод будет иметь мощность до нескольких сотен миллионов доз мРНК-вакцин. Помимо вакцин против COVID-19, BioNTech планировала производить другие препараты на основе мРНК, включая противоопухолевые вакцины. Однако после пандемии продажи вакцин от COVID-19 резко снизились, а большинство вакцин от рака, разрабатываемых BioNTech, еще не прошли клинические исследования.

Десятого марта акции BioNTech упали после того, как компания объявила, что ее основатели, генеральный директор Угур Шахин и генеральный директор по медицине Озлем Туречи, покинут компанию к концу 2026 года, чтобы основать стартап по производству мРНК-препаратов нового поколения. В тот же день компания BioNTech сообщила о невысоком росте дохода (примерно на 4%) в 2025 году и заявила, что ожидает снижения дохода на 25% в 2026 году. Компания планирует сосредоточиться на подготовке к коммерциализации новых продуктов, в том числе онкопрепаратов.

BioNTech провела первую фазу испытаний мРНК-вакцины против рака молочной железы

Новости о разработке генной терапии AMT-130 для замедления прогрессирования болезни Гентингтона от uniQure попали в наши Итоги 2025 года. Уже тогда было известно, что у компании возникли проблемы с получением лицензии на производство биологических препаратов от FDA, несмотря на впечатляющие результаты клинических испытаний. Действительно, по итогам формальной встречи типа А, прошедшей в январе 2026 года, FDA заявило, что данных фазы I/II КИ недостаточно для обоснования заявки на регистрацию AMT-130. Проблема во внешнем контроле, то есть в отсутствии подгруппы, получавшей плацебо. FDA настоятельно рекомендовало компании uniQure провести проспективное, рандомизированное, двойное слепое исследование с контрольной группой, получающей плацебо-хирургическое вмешательство (препарат вводят через микрокатетер в два участка мозга в течение 12–20 часов).

Это решение FDA вызвало активную полемику и, возможно, сыграло роль в отставке Виная Прасада (подробнее — в бизнес-среде). 

Компания не хочет проводить такое испытание и, по-видимому, была удивлена таким решением. В чем же проблема, кроме дополнительных материальных и временных трат? Пока за получившими плацебо пациентами будут наблюдать, болезнь может прогрессировать настолько, что лечение настоящим препаратом станет невозможным. uniQure планирует организовать с FDA встречу типа B позже в этом году, что является следующим шагом к открытию спора с агентством. 

BridgeBio Pharma сообщает, что ее экспериментальный препарат инфигратиниб ускорил темпы роста у детей с ахондроплазией — редким заболеванием, вызванным мутацией в гене рецептора фактора роста фибробластов FGFR3, которое характеризуется низкорослостью и нарушением пропорций тела. BridgeBio также тестирует этот препарат при гипохондроплазии, более легкой форме ахондроплазии.

За 52 недели инфигратиниб увеличил темпы роста детей в возрасте от 3 до 18 лет в среднем на 1,74 см по сравнению с плацебо. У детей младше 8 лет приблизились к норме пропорции тела. Компания планирует во второй половине 2026 года подать заявку на получение разрешения регулирующих органов США и Европы.

В случае одобрения инфигратиниб станет первым пероральным препаратом для лечения ахондроплазии. Сейчас одобрен только инъекционный Воксого (восотирид) от BioMarin Pharmaceutical. Препарат TransCon CNP компании Ascendis Pharma рассматривается Управлением по контролю пищевых продуктов и лекарств США (FDA). Как сообщает Reuters, результаты препарата BridgeBio превзошли показатели Воксого и TransCon CNP, ускорив рост детей за год в среднем на 1,57 см и 1,49 см по сравнению с плацебо.

Инфигратиниб — ингибитор тирозинкиназы, взаимодействующий с рецепторами FGFR1, FGFR2 и FGFR3. Первоначально он был одобрен в 2021 году для лечения холангиокарциномы, но из-за проблем с коммерциализацией по этому показанию больше не применяется.

Инфигратиниб увеличил скорость роста у детей 3–11 лет с ахондроплазией

На пресс-конференции 22 января представители минздрава Гвинеи-Бисау заявили, что исследование вакцины против гепатита В приостановлено до завершения технической и этической экспертизы, которую проведет национальный институт общественного здравоохранения. Исследование было разработано проектом Bandim Health (Дания) и частично финансировалось за счет гранта в размере $1,6 млн от Центров по контролю и профилактике заболеваний США (CDC). Предполагалось с начала 2026 года рандомизировать 14 тысяч новорожденных для введения первой дозы вакцины или при рождении, или в возрасте шести недель, как это делается в настоящее время. В 2027 году в Гвинее-Бисау должна начаться всеобщая вакцинация против гепатита В сразу после рождения.

Эксперты утверждают, что более поздняя вакцинация лишит участников безопасного и спасающего жизнь вмешательства. В Гвинее-Бисау распространенность гепатита В составляет около 19% населения. Иммунная система новорожденных незрела, и около 90% инфицированных при рождении впоследствии заболевают хроническими инфекциями, которые могут привести к тяжелым заболеваниям печени.

Также есть мнение, что дизайн исследования способствует завышенным оценкам вреда от ранней вакцинации, и что африканских детей пытаются использовать, чтобы доказать необходимость сокращения вакцинации в США. В декабре Консультативный комитет по практике иммунизации США (ACIP) проголосовал за отмену рекомендации о всеобщей вакцинации новорожденных против гепатита B, действовавшей несколько десятилетий, несмотря на то, что эта мера привела к снижению числа инфицированных в США.

К качеству исследований Bandim Health ранее уже возникали вопросы.

Вирусы простого герпеса вызывают высыпания на губах (обычно HSV1) и гениталиях (HSV2). После исчезновения симптомов первичной инфекции вирусы остаются в латентном состоянии в нервной системе и могут периодически активироваться. Некоторые исследования показали связь герпеса с болезнью Альцгеймера. Так, ДНК HSV1 часто ассоциирована с амилоидными бляшками, а у людей, лечившихся от герпеса, вероятность последующего развития болезни Альцгеймера была ниже, чем у людей с положительным результатом теста на вирус, не получавших терапии. Однако клиническое испытание показало, что противовирусный препарат валацикловир не влиял на течение болезни Альцгеймера, по крайней мере на ранних стадиях. Результаты испытания были представлены на международной конференции Ассоциации болезни Альцгеймера.

В исследовании приняли участие 120 людей, средний возраст которых составил 71 год. У всех участников была диагностирована ранняя стадия болезни Альцгеймера или легкие когнитивные нарушения, при этом результаты визуализации или анализы крови указывали на болезнь Альцгеймера. У всех участников были обнаружены антитела к вирусу герпеса (в основном HSV1, в некоторых случаях HSV2). Они принимали валацикловир или плацебо ежедневно. Исследователи тестировали память пациентов и проводили визуализацию мозга для выявления отложений амилоида и тау-белка. Через 18 месяцев они обнаружили, что пациенты, принимавшие плацебо, показали несколько лучшие результаты в когнитивных тестах, чем пациенты из группы, принимавшей валацикловир, однако по другим показателям существенных различий не наблюдалось. По словам авторов, препараты, воздействующие на герпес, не могут быть рекомендованы для лечения пациентов с болезнью Альцгеймера и признаками предшествующей инфекции.