Опубликованы этические правила научных исследований в коммерческих космических полетах

Вакцины и антитела против вируса Эбола, несмотря на эффективность, требуют непрерывной холодовой цепи при транспортировке и хранении, что не всегда возможно в отдаленных регионах со слабо развитой инфраструктурой. Ведется разработка малых молекул, в частности, нацеленных на вирусную репликацию. Авторы статьи в Nature Communications разработали малую молекулу MWAC-3634, которая не дает вирусу даже проникнуть в клетку. Для скрининга они использовали платформу DNA-Encoded Chemistry Technology, в которой соединения маркируют уникальными ДНК-штрихкодами. Авторы работы испытали 4,73 млрд соединений, а затем оптимизировали лучшие попадания.

Вирус Эбола использует для проникновения в клетку гликопротеин. Ранее были предприняты попытки дестабилизировать его. Но MWAC-3634, наоборот, стабилизирует гликопротеин, препятствуя смене конформации, которая требуется для проникновения в клетку. По словам авторов, MWAC-3634 как минимум в 100 раз эффективнее, чем ранее описанные низкомолекулярные ингибиторы проникновения вируса.

Соединение MWAC-3634 подавляло заражение настоящим вирусом Эбола с концентрацией полумаксимального ингибирования 0,65 нМ и не проявляло заметной токсичности в отношении клеток. Оно продемонстрировало благоприятную фармакокинетику у мышей, улучшило выживаемость и снизило тяжесть инфекции после перорального введения (мышей заражали адаптированным к ним эболавирусом).

Скоро: вебинар по вирусам лихорадки Эбола и другим опасным филовирусам

Журнал Nature запросил комментарии экспертов о том, каким может быть дальнейшее развитие генной терапии после двух вопиющих случаев в Китае. В июле 2026 года расследование Science и Retraction Watch раскрыло информацию о смерти шестилетней девочки с cиндромом Снейдерса Блока — Кампо после получения экспериментальной генной терапии; девочка умерла в марте 2025 года, и об этом не сообщалось. Исследование инициировали нейробиолог Цзилун Цю из Шанхайского университета Цзяотун и врач Юнго Ю из больницы Синьхуа в Шанхае. А 5 августа шанхайская компания по генному редактированию HuidaGene Therapeutics объявила о смерти мальчика во время испытаний CRISPR-терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Смерть также произошла в 2025 году.

Генная терапия может вызывать тяжелые иммунные реакции, приводящие к летальному исходу. В ходе клинических испытаний в США, Европе и России регистрируются единичные смерти на тысячи пациентов. (По данным метаанализа исследований генной терапии с помощью AAV-векторов, в который были включены данные о 1972 пациентах, не менее шести случаев смерти достоверно связаны с лечением, и еще три случая упоминаются в заявлениях компаний-производителей.) В этой ситуации важны прозрачность, соблюдение этических норм и адекватные регуляторные правила.

Помимо сокрытия информации о смерти детей, были и другие плохие решения. Исследователи генной терапии синдрома Снейдерса Блока — Кампо допустили «вопиющие нарушения», говорит Федор Урнов из Института инновационной геномики в Беркли, участвовавший в создании персонализированного препарата для Кайла Малдуна. Будучи разработчиком препарата, Цю общался с семьей девочки, что является конфликтом интересов. Были проигнорированы повреждения печени у всех четырех обезьян в доклинических исследованиях. Произошедшее «подорвало доверие ко всей отрасли», говорит Цзяю Ши, юрист из Национального исследовательского центра гражданского и коммерческого права в Китайском народном университете в Пекине.

Частью проблемы являются так называемые испытания, инициированные исследователями (IIT), — в Китае их можно проводить без надзора национального регулятора. В мае правительство усилило надзор за IIT. Вероятно, правила испытаний генной терапии в Китае станут более жесткими, говорит Цзяю Ши. Социолог науки Джой Чжан из Кентского университета в Кентербери (Великобритания) считает, что китайское правительство может даже приостановить исследования в этой области или ввести более строгие требования к финансированию.

Ученые из Массачусетского технологического института предложили альтернативу пересадке печени — «мини-печень». Проводя опыты на мышах, авторы заметили, что если ввести клетки печени в организм, они некоторое время вырабатывали характерные для этого органа белки. Но долго они не живут. Тогда авторы сделали смесь из клеток печени и гидрогелевых микросфер. Микросферы заставляют клетки держаться вместе и способствуют образованию связей с сосудами. Под давлением смесь можно ввести через иглу, контролируя процесс при помощи УЗИ. В организме смесь затвердевает. В нее добавляют еще и фибробласты, которые повышают выживаемость гепатоцитов и способствую росту сосудов.

В опытах на мышах клетки печени вводили в жировую прослойку на брюшке. В будущем их можно будет вводить в селезенку или область рядом с почками. Их не обязательно помещать рядом с печенью. Клетки печени в организме мыши оставались жизнеспособными в течение восьми недель эксперимента. Все это время они вырабатывали специфические для печени белки.

По мнению авторов, такие скопления клеток могут быть альтернативой пересадке новой печени или вспомогательным инструментом, который поможет человеку дождаться своей очереди на трансплантацию. Пока что введение этих клеток требует иммуносупрессии. Чтобы решить эту проблему, авторы разрабатывают гепатоциты, которые могли бы избегать иммунной системы. Также гидрогель мог бы доставлять иммуносупрессивные препараты непосредственно к клеткам.

Компания BioNTech прекращает клинические исследования (КИ) фазы 2 аутогена цевумерана (BNT122/RO7198457) — мРНК-препарата для персонализированной иммунотерапии рака. В рамках исследования он применялся как адъювантная монотерапия (то есть без ингибиторов контрольных точек) у пациентов с колоректальным раком II или III стадии, положительным по циркулирующей опухолевой ДНК, после хирургического удаления опухоли. Аутоген цевумеран разрабатывается совместно компаниями BioNTech и Genentech, входящей в группу Roche.

Колоректальный рак — иммунологически «холодный», слабо реагирующий на иммунотерапию и связанный с высоким риском метастатического рецидива. В ходе КИ оценивалась способность аутогена цевумерана предотвратить рецидив у этой группы пациентов по сравнению с выжидательной тактикой (текущим стандартом лечения).

Как сообщается в пресс-релизе, независимый Совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) выявил «численный дисбаланс» в общей выживаемости между группами лечения в данной популяции пациентов, отметил, что продолжение исследования вряд ли изменит результаты по эффективности, и рекомендовал завершить КИ. В то же время тревожных сигналов, связанных с безопасностью, не выявлено.

Другое КИ аутогена цевумерана — в комбинации с ингибированием контрольных точек и химиотерапией при адъювантной панкреатической протоковой аденокарциноме — продолжается в соответствии с планом.

«Хотя этот результат не соответствует нашим ожиданиям (…), он дает научное представление о проблемах лечения иммунорезистентных типов опухолей с иммуносупрессивной микросредой и поможет в дальнейшем развитии экспериментальных иммунотерапевтических мРНК-препаратов для лечения рака. Мы по-прежнему привержены мРНК как ключевому элементу нашей онкологической стратегии и нашим новым комбинированным подходам», — сказала Озлем Тюреджи, директор по медицине BioNTech.

В марте 2026 года было объявлено, что компанию BioNTech покидают ее соучредители супруги Угур Шахин и Озлем Тюреджи. В настоящее время происходит передача полномочий. Новым гендиректором BioNTech с начала 2027 года станет Гвидо Элкерс из шведской компании Orphan Biovitrum AB.

Несмотря на продолжающиеся исследования, универсальную вакцину от гриппа пока не создали. Большинство современных вакцин нацелены на гемагглютинин вируса гриппа А. Однако он быстро мутирует, поэтому регулярно требуется разрабатывать вакцину к новым штаммам. Один из докладов на конференции Американского химического общества ACS Fall 2026 посвящен альтернативному подходу — созданию вакцины, вызывающей иммунный ответ к белку вируса гриппа М2. 

Авторы поставили перед собой сразу две задачи — упростить производство вакцины и избавиться от необходимости регулярно ее «обновлять». Получать вакцину они предложили в модифицированных пекарских дрожжах (Saccharomyces cerevisiae), которые продуцируют вирусоподобные частицы, покрытые М2. Частицы имитируют размер и форму вируса, но не содержат его генетического материала. 

Другая идея состояла в том, чтобы использовать в качестве антигена высококонсервативный белок. «M2 оставался относительно консервативным со времен пандемии гриппа 1918 года и демонстрирует высокую степень консервативности среди штаммов гриппа А человека, свиней и птиц», — объясняет аспирантка Мичиганского университета Чанг Хоанг (Trang Hoang), выступавшая с докладом. Гемагглютинин вызывает более сильный иммунный ответ, чем M2, но исследователи рассчитывают компенсировать это большим количеством вирусного белка на поверхности частиц. 

Очищенными вирусоподобными частицами иммунизировали 18 мышей, после чего в сыворотке крови животных обнаружились антитела к М2 пяти штаммов гриппа. Вакцинированных мышей подвергли воздействию трех различных штаммов, и во всех случаях вакцина обеспечила 100%-ную защиту. Как долго сохраняется такой иммунитет, еще предстоит выяснить, но авторы рассчитывают, что их подход ляжет в основу универсальной пероральной вакцины от гриппа — права на технологию передали компании, которая занимается такими разработками.