Препарат от диареи может помочь в лечении основных симптомов РАС
Расстройство аутистического спектра (РАС) — нарушение развития нервной системы, которые выражаются в дефиците социальных коммуникаций и стереотипности поведения. Одобренных препаратов для коррекции этих проявлений нет, а неспецифические симптомы (раздражительность, агрессию, нарушение сна, депрессию и т.д.), которые нередко сопутствуют РАС, лечат нейролептиками с серьезными побочными эффектами.
РАС характеризуется высокой наследственностью и клинической гетерогенностью. Исследователи из Дании и Норвегии отобрали 149 генов, ассоциированных с РАС, проанализировав результаты двух крупномасштабных исследований — полногеномного исследования ассоциаций ( GWAS) и секвенирования экзома. Выяснилось, что 147 из 149 выбранных генов присутствуют в интерактоме человека.
Затем среди существующих фармпрепаратов авторы выбрали те, которые влияют на экспрессию ассоциированных с РАС генов. В шорт-лист вошли четыре препарата, которые могут стать кандидатами на перепрофилирование для эффективного лечения основных симптомов РАС. Один из них —лоперамид — противодиарейный препарат, агонист μ-опиоидных рецепторов, которые не только опосредуют действие опиоидов, но и снижают перистальтику ЖКТ. Интересно, что у мышей с дефицитом μ-опиоидных рецепторов наблюдаются поведенческие и социальные дефициты, как у людей с РАС. Введение агонистов μ-опиоидных рецепторов восстанавливают дефицит социального поведения у грызунов.