Терапия болезни Паркинсона собственными стволовыми клетками пациента проходит фазу 1 КИ
Один из возможных подходов к лечению болезни Паркинсона — заменить погибшие дофаминергические нейроны новыми, выращенными из стволовых клеток самого пациента. Клиническое испытание такой терапии недавно начали в центре медицинских исследований Mass General Brigham (Массачусетс, США). К настоящему моменту трансплантацию прошли три пациента.
Институт исследований нейрорегенерации, входящий в структуру Mass General Brigham, разработал и запатентовал метод аутологичной трансплантации стволовых клеток для лечения болезни Паркинсона. Первая работа о применении стволовых клеток для получения дофаминергических нейронов была опубликована в 2002 — опыты проводили на крысах. В 2010 году аналогичный эксперимент провели с нейронами, выращенными из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека (ИПСК), а еще через пять лет безопасность и эффективность лечения паркинсонизма с помощью трансплантации нейронов, полученных из аутологичных стволовых клеток, подтвердили на нечеловекообразных приматах. Наконец, в 2023 году Институт исследований нейрорегенерации получил одобрение FDA на проведение клинического испытания.
Всего в фазу 1 КИ планируется включить шесть участников — эти пациенты с болезнью Паркинсона будут находиться под наблюдением в течение 12 месяцев после трансплантации. Пока что набрана только половина от запланированного числа, первый пациент получил лечение в сентябре 2024 года. Исследователи рассчитывают отследить возможные улучшения и, при благоприятном исходе, продолжить КИ.