Школа «Современные патогенетические препараты в системе эффективной терапии МДД»

28 января онлайн пройдет школа «Современные патогенетические препараты в системе эффективной терапии миодистрофии Дюшенна (МДД)». 

Задача:

Сформировать у родителей и врачей знания о существующих и разрабатываемых препаратах патогенетической терапии МДД (механизм действия, клиническая эффективность, особенности применения, интеграция в существующие стандарты ухода, побочные явления), когортам пациентов и критериям назначения, сформировать понимание места патогенетической терапии в системе эффективной терапии и надлежащего ухода за пациентами.

Даты проведения мероприятий: 23 ноября 2022 года с 12 до 15 часов МСК, 28 января 2023 года.

Формат проведения: онлайн (ZOOM).

Структура мероприятия:

Генетика МДД, ген и белок дистрофина, нарушение рамки считывания, основные направления  и сложности в разработке генотерапии для МДД; виды и локализация мутаций для имеющейся таргетной генотерапии (нонсенс-мутации и прочитывание стоп-мутаций, пропуск экзонов 51, 53 и 45). Генодиагностика как основа назначения генотерапии. Современные препараты таргетной генотерапии (аталурен, препараты пропуска экзонов): механизм действия и когорты пациентов.

Аталурен и группа препаратов пропуска экзонов (этеплирсен, голодирсен, вилтоларсен): когорта пациентов, критерии и возраст назначения; клиническая эффективность, особенности применения.

Современная генотерапия в системе эффективной терапии МДД, генотерапия и стероиды, перспективные препараты патогенетической терапии МДД: пайплайн фармацевтических компаний.

Обеспечение патогенетическими препаратами через фонд «Круг добра»: информация в помощь родителям и врачам (подача заявки от региона, подача заявления родителя, частые ошибки, сроки рассмотрения заявки и закупки препаратов).

Сайт