Bluebird Bio демонстрирует доказательства безопасности генной терапии серповидноклеточной анемии

В феврале компания Bluebird Bio объявила о приостановке клинических испытаний генной терапии серповидноклеточной анемии из-за предположительной тяжелой гематологической побочной реакции. С тех пор компания провела ряд лабораторных тестов, и 10 марта на сайте Bluebird Bio появился официальный пресс-релиз, согласно которому развитие острого миелоидного лейкоза у одного из участников проекта HGB-206, скорее всего, не связано с воздействием терапевтического вектора BB305. По словам главного научного сотрудника компании Филипа Грегори, у данного пациента вектор встроился в сайт VAMP4, для которого нет установленных ассоциаций ни с ОМЛ, ни с клеточной пролиферацией или стабильностью генома. Кроме того, у пациента были выявлены мутации и хромосомные аномалии, характерные для ОМЛ. Эти данные были подтверждены в ходе нескольких независимых анализов. Компания начала переговоры с регуляторными органами о возобновлении клинических испытаний.

Добавить в избранное

Вам будет интересно