Девочка со спинальной мышечной атрофией после лечения Золгенсма начала ходить

В прошлом году FDA одобрило применение препарата Золгенсма (Novartis) для детей в возрасте до двух лет, у которых генетическое тестирование установило наличие одной из трех форм спинальной мышечной атрофии (СМА). Золгенсма, препарат для генной терапии, знаменита как «самое дорогое лекарство в мире» — стоимость лечения 2,1 миллиона долларов. Родители Мэдди Смит должны были убедить штат Миннесота, где Мэдди была застрахована, покрыть оплату теста до того, как девочке исполнится два года. Штат сначала отклонил запрос, но затем разрешил лечение, которое Мэдди получила за день до дня рождения.

Теперь Мэдди начала ходить и может громко возмущаться, когда ей что-то не нравится (репортаж и видео на сайте Newsweek). До лечения она не могла даже ползать и почти не подавала голоса. «Видеть кого-то с улучшением, таким резким улучшением, необходимыми нормальными этапами, безусловно, очень впечатляет», — говорит ее доктор из Университета Миннесоты Питер Карачунски.

Добавить в избранное

Комментарии

Вам будет интересно