Мутацию, приводящую к муковисцидозу, исправили редактором оснований ДНК

Ученые из Нидерландов исправили мутацию в гене CFTR (сystic fibrosis transmembrane conductance regulator, регулятор трансмембранной проводимости при муковисцидозе). В работах последних лет делались успешные попытки исправления мутаций в этом гене с помощью системы CRISPR, так что этот эксперимент включен в мировой тренд. Новое здесь то, что впервые использовали инструмент редактирования оснований ДНК, то есть систему, не вносящую двухцепочечные разрывы, а заменяющую нуклеотидные пары «на месте». Пока такие эксперименты проводятся на клетках и проверяются на органоидах. Остается большой вопрос, как доставлять CRISPR-систему в соответствующие органы пациента? Тем не менее, в пресс-релизе ученые сообщают, что первые клинические применения таких систем могут появиться уже через пять лет.

Добавить в избранное

Комментарии

Вам будет интересно