Novartis опубликовала данные, подтверждающие длительное действие препарата от СМА

Компания Novartis обнародовала промежуточные результаты длительных исследований эффективности Золгенсмы (онасемноген абепарвовек) — препарата для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. Одна внутривенная инъекция Золгенсмы замещает нерабочий ген SMN1 и сдерживает прогрессию заболевания.

В пресс-релизе представлены данные двух исследований, LT-001 и LT-002, рассчитанных на 15 лет. В когорту LT-001 вошли 10 пациентов, среднее время наблюдения составило 6,86 лет с момента введения препарата. На момент анализа все пациенты были живы, ни один из них не нуждался в постоянной поддержке дыхания. Все пациенты питались орально, 40% делали это самостоятельно. Трое детей могли стоять с поддержкой (в том числе один после добавления в схему нусинерсена (Спинразы)). Четыре пациента из десяти не получали дополнительной терапии в течение времени наблюдения.

LT-002 — это фаза 4 КИ Золгенсмы, введенной внутривенно или интратекально (в спинномозговой канал; в этом случае препарат обозначается как OAV101). Когорта, получившая препарат внутривенно, состояла из 63 человек; 25 из них начали лечение до начала симптомов, 38 — после. Медианное время наблюдения составило 3,4 года. За этот период были достигнуты цели двигательного развития для тех детей из досимптоматической подгруппы, которые не достигли их в более ранних фазах КИ. Из симптоматичекой подгруппы 32 ребенка начали или продолжили сидеть самостоятельно. Для ряда пациентов зарегистрировано клиническое улучшение на три и более пунктов по шкале HFSME.

В когорту, получившую препарат интратекально, вошли 18 детей; среднее время наблюдения составило 3,6 лет. Все пациенты сохранили достигнутые улучшения и пятеро приобрели новые двигательные навыки. Большинство пациентов в исследовании LT-002 не получали дополнительной терапии.

Добавить в избранное

Вам будет интересно

09.06.2025
290
0

Энн Воджицки, основательница и бывший генеральный директор компании 23andMe, предлагавшей генетическое тестирование напрямую клиентам, провела переговоры о повторном аукционе. На нем она планирует предложить $305 млн за 23andMe через исследовательский институт TTAM — некоммерческую организацию, которую она в прошлом месяце основала и зарегистрировала в Калифорнии. Это почти на $50 млн долларов больше суммы, предложенной компанией Regeneron Pharmaceuticals на аукционе, который проходил 14–16 мая. (О банкротстве 23andMe на PCR.NEWS.)

После этого Энн Воджицки обратилась в федеральный суд США по делам о банкротстве с просьбой возобновить аукцион по продаже компании. Она заявила, что нашла финансовую поддержку от неназванной компании из списка Fortune 500 с рыночной капитализацией более $400 млрд и $17 млрд наличными и что на состоявшемся ранее аукционе TTAM был несправедливо лишен возможности сделать более высокую ставку.

Regeneron предложила $256 млн за активы 23andMe, включая ее бизнесы Personal Genome Service (PGS), Total Health и Research Services. По поводу решения о новом раунде Regeneron заявила, что выиграла предыдущий аукцион, следуя всем правилам, и теперь «подверглась крайне несправедливому обращению». Regeneron также обвинила TTAM и 23andMe в нарушении процедур торгов.

23.05.2025
628
0

«Звездное» направление современной высокотехнологической медицины — терапевтические олигонуклеотиды. На саммите «Сириус.Биотех» сегодня прошла одноименная секция, впервые в истории этого мероприятия.

Елена Завьялова (химический факультет МГУ) рассказала о ДНК-аптамерах, способных взаимодействовать с вирусами гриппа; на их основе можно делать биосенсоры. Эффективность аптамеров и моноклональных антител против ревматических заболеваний сравнил «квалифицированный заказчик» Максим Королев (НИИ клинической и экспериментальной лимфологии — филиал ИЦиГ СО РАН). Аптамеры имеют существенные преимущества, например, они не так иммуногенны и зависимы от холодовой цепи, как антитела.

Несколько докладов было посвящено РНК-интерференции в медицине. Александр Челкин (АО «ГенТерра») рассказал о том, как в компании производится люмасиран — активный компонент лекарственного препарата против первичной гипероксалурии 1 типа, РНК, конъюгированная с N-ацетилглюкозамином (GalNAc). Вера Шашковская (Центр нейронаук и реабилитации мозга им. В.Л.Зельмана, Сколтех) представила результаты исследований терапевтического действия РНК-интерференции на животных моделях БАС и фиброза печени и отметила, что вся формуляция делалась с помощью «ГенТерры».

О разработанных в России аналогах ДНК и РНК с модифицированными фосфатными группами, которые могут ингибировать активность генов микобактерий или повышать чувствительность опухолевых клеток к химиотерапии, рассказал Дмитрий Стеценко (лаборатория бионанотехнологии физического факультета НГУ). Некоторые аспекты влияния химических модификаций на активность терапевтических олигорибонуклеотидов были рассмотрены в докладе Елены Черноловской (Институт химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН).

20.11.2024
860
0

Антибиотикорезистентность представляет растущую проблему для здравоохранения — по прогнозам проекта Global Research on Antimicrobial Resistance, в ближайшие 25 лет антибиотикорезистентные бактерии приведут к смерти более 39 миллионов человек. Рост устойчивости обусловлен в том числе некорректным потреблением антибиотиков человеком.

Авторы статьи в PNAS проанализировали данные о продажах фармацевтической продукции в 67 странах с 2016 по 2023 год. Общее потребление антибиотиков за этот период возросло на 16,3%. Возрос также уровень потребления — с 13,7 до 15,2 установленных суточных доз на тысячу жителей в день, что соответствует увеличению на 10,6%. Увеличение было наиболее выраженным в странах с уровнем дохода выше среднего и ниже среднего. При этом с началом пандемии COVID-19 уровень потребления антибиотиков сократился, особенно в странах с высоким уровнем дохода, однако затем снова начал расти. В странах с высоким уровнем дохода потребление антибиотиков снижалось и до пандемии, однако повышалось в странах со средним уровнем дохода — и эта тенденция к росту возобновилась год спустя после начала пандемии.

Исследователи также составили прогноз глобального потребления антибиотиков. Они предполагают, что к 2030 году этот показатель возрастет на 52,3% — с 49,3 млрд установленных суточных доз в 2023 году до 75,1 млрд.

13.03.2024
622
0

NanoString Technologies, подававшая на реорганизационное банкротство в начале февраля, сообщила о соглашении с инвестиционной компанией Patient Square Capital, которая намерена приобрести практически все активы NanoString за $220 млн. Это соглашение — часть процесса продажи в соответствии с Разделом 363 Кодекса США о банкротстве. При этом по условиям соглашения Patient Square Capital выступит с подставным предложением выгодной цены.

«Это соглашение с Patient Square обеспечивает преемственность для наших научных клиентов и сотрудников и представляет собой важный шаг в нашей финансовой реструктуризации, — говорится в заявлении президента и генерального директора NanoString Брэда Грея. — Это соглашение с Patient Square и наша недавняя победа в Европейском патентном суде должны гарантировать, что наши передовые платформы для пространственной биологии и экспрессии генов будут доступны в течение многих лет». Речь идет об отмене предварительного судебного запрета. Компания NanoString Technologies предлагает решения для пространственной биологии, и такое решение Европейского объединенного патентного суда позволило компании NanoString немедленно возобновить продажи всех продуктов CosMx для пространственного имаджинга в 16 странах Европы.

NanoString сообщила, что судебное слушание по утверждению такого предложения и процедуры торгов состоится 28 марта 2024 года. Компания просит назначить крайний срок подачи конкурирующих предложений на 12 апреля, а слушание по утверждению продажи — на 22 апреля.

05.02.2024
1025
0

NanoString Technologies, ее дочерние предприятия в Германии и Нидерландах, а также NanoString Technologies International подали заявление о банкротстве в соответствии с Главой 11 Кодекса США о банкротстве. Такое банкротство иногда называют «реорганизационным», поскольку должник продолжает управлять предприятием, при этом он должен составить план реорганизации, который позволит выплатить обязательства кредиторам. Согласно заявлению, на 30 сентября 2023 года активы компании составляли $274,7 млн, а долги — $325,3 млн.

На время реорганизации управляющие лица, совет директоров и сотрудники продолжат работу; сотрудникам будет выплачиваться зарплата. Банкротство позволит компании прекратить все текущие патентные судебные разбирательства против нее. Одновременно NanoString рассмотрит «стратегические альтернативы», включающие продажу компании или ее частей. Как сообщает компания, интерес есть.

В ноябре NanoString проиграла 10x Genomics дело о нарушении патентных прав и отозвала свои финансовые прогнозы на четвертый квартал и весь 2023 год. Акции компании упали более чем на 50% на следующий день после оглашения вердикта присяжных о компенсации убытков в $31 млн. Генеральный директор компании Брэд Грей назвал исход суда «неожиданным», а размер выплат «необыкновенно большим». По его словам, банкротство в соответствии с Главой 11 даст компании «передышку», позволит ей продолжить обслуживание клиентов, пока она решает финансовые проблемы, связанные с судебными разбирательствами.

Еще в январе в рамках конференции JP Morgan Healthcare Грей заявлял, что инвестиционное сообщество «неправильно оценивает долгосрочное влияние судебных разбирательств на возможности NanoString процветать и лидировать в пространственной биологии».