Назальный спрей от мигрени одобрен FDA

Новости о разработке генной терапии AMT-130 для замедления прогрессирования болезни Гентингтона от uniQure попали в наши Итоги 2025 года. Уже тогда было известно, что у компании возникли проблемы с получением лицензии на производство биологических препаратов от FDA, несмотря на впечатляющие результаты клинических испытаний. Действительно, по итогам формальной встречи типа А, прошедшей в январе 2026 года, FDA заявило, что данных фазы I/II КИ недостаточно для обоснования заявки на регистрацию AMT-130. Проблема во внешнем контроле, то есть в отсутствии подгруппы, получавшей плацебо. FDA настоятельно рекомендовало компании uniQure провести проспективное, рандомизированное, двойное слепое исследование с контрольной группой, получающей плацебо-хирургическое вмешательство (препарат вводят через микрокатетер в два участка мозга в течение 12–20 часов).

Это решение FDA вызвало активную полемику и, возможно, сыграло роль в отставке Виная Прасада (подробнее — в бизнес-среде). 

Компания не хочет проводить такое испытание и, по-видимому, была удивлена таким решением. В чем же проблема, кроме дополнительных материальных и временных трат? Пока за получившими плацебо пациентами будут наблюдать, болезнь может прогрессировать настолько, что лечение настоящим препаратом станет невозможным. uniQure планирует организовать с FDA встречу типа B позже в этом году, что является следующим шагом к открытию спора с агентством. 

Сроки включения вакцин от ротавирусной инфекции, ветряной оспы, вируса папилломы человека (ВПЧ) и менингококковой инфекции в Национальный календарь профилактических прививок могут быть сдвинуты. Об этом говорится в разработанном Минздравом проекте распоряжения правительства, с текстом которого ознакомился РБК.

В документе сообщается об изменении плана мероприятий по реализации стратегии развития иммунопрофилактики инфекционных болезней. Внедрение вакцины против ротавируса планируют перенести с 2025 на 2029 год, против ветряной оспы — с 2027 на 2031 год, против ВПЧ — с 2026 на 2027 год, против менингококка — с 2025 на 2027 год.

Включение в нацкалендарь вакцин против ротавируса, ветряной оспы и ВПЧ (изначально запланированное в 2022–2024 гг.) ранее уже переносили распоряжением Правительства РФ в 2023 году.

В Минздраве сообщили, что изменения внесены с учетом планируемых сроков производства полного цикла вакцин. Согласно разработанному Минздравом проекту, теперь для включения вакцины в нацкалендарь ее должны полностью производить в России.

Как сообщил Владимир Чуланов в своем докладе на МД-2025, в Москве в 2025 году зарегистрировано более 900 случаев менингококковой инфекции. Опыт ряда стран доказывает, что иммунопрофилактика инфекции ВПЧ может радикально снизить заболеваемость раком шейки матки.

Минздрав РФ выдал разрешения на клиническое применение мРНК-вакцины против меланомы и пептидной вакцины против колоректального рака. Об этом сообщил министр здравоохранения Михаил Мурашко на заседании коллегии по вопросам лекарственного обеспечения.

Пептидная неоантигенная вакцина Онкопепт разработана научными организациями ФБМА России во главе с ФНКЦ ФХМ им. Ю.М. Лопухина, где она будет производиться. Вакцина содержит индивидуально подобранный набор пептидов, стимулирующий противоопухолевый иммунный ответ. Результаты доклинических исследований показали высокую эффективность и безопасность препарата, отмечается в пресс-релизе.

Персонализированную мРНК-вакцину Неоонковак для терапии меланомы разработали в НМИЦ радиологии, НИЦЭМ им. Н.Ф.  Гамалеи и НМИЦ онкологии им Н.Н. Блохина. Она предназначена для взрослых пациентов с неоперабельной или метастатической меланомой кожи, а также может применяться как адъювантная терапия после хирургического лечения меланомы.

Подобные препараты должны применяться в комбинации с другими видами терапии, а решение о назначении принимают специалисты индивидуально в каждом конкретном случае.

Данные о препаратах в Государственном реестре лекарственных средств на данный момент не появились.

Подробнее о вакцинах против рака на PCR.NEWS.

Министерство здравоохранения и социальных служб США (HHS)  «сворачивает» разработку мРНК-вакцин. Управление передовых биомедицинских исследований и разработок (Biomedical Advanced Research and Development Authority, BARDA) в составе HHS будет финансировать другие вакцинные платформы.

BARDA прекратит инвестиции в разработку 22 мРНК-вакцин на общую сумму $500 млн. По мнению главы минздрава Роберта Ф. Кеннеди-младшего, препараты этого типа «не обеспечивают эффективной защиты от инфекций верхних дыхательных путей, таких как COVID-19 и грипп», несмотря на успех мРНК-вакцин в борьбе с коронавирусной пандемией и многообещающие результаты вакцин против гриппа. Некоторые контракты на заключительном этапе будут продолжены, однако «новые проекты на основе мРНК инициированы не будут».

В рамках этого решения запланированы:

• расторжение контрактов с Университетом Эмори и Tiba Biotech;

• сокращение объема работ, связанных с мРНК, по контрактам с Luminary Labs, ModeX и Seqirus;

• отклонение многочисленных предварительных заявок, включая предложения от Pfizer, Sanofi Pasteur и др.;

• реструктуризация сотрудничества с министерством обороны через JPEO, включающая проекты по созданию вакцин с AAHI, AstraZeneca, HDT Bio и коллаборацией Moderna и Техасского университета.

В мае минздрав США также расторг контракт стоимостью $590 млн с компанией Moderna на разработку вакцины от птичьего гриппа.

Авторы статьи в The Lancet оценили влияние деятельности USAID на смертность взрослых и детей в разных странах с 2001 по 2021 год и дали прогнозы по эффектам ее прекращения. Для оценки использовали данные 133 стран и территорий, включая все страны с низким и средним уровнем дохода, получавшие поддержку USAID, от нулевой до очень высокой.

Более высокие уровни финансирования USAID, прежде всего в странах Африки, были связаны с 15%-ным снижением стандартизированной по возрасту смертности от всех причин и 32%-ным снижением смертности детей в возрасте до пяти лет. С 2001 по 2021 год более 91,8 млн случаев смерти во всех возрастах, включая 30,4 млн среди детей до пяти лет, были предотвращены благодаря финансированию USAID. Оно было связано с 65%-ным снижением смертности от ВИЧ/СПИДа (25,5 млн смертей), 51%-ным снижением смертности от малярии (8 млн смертей) и 50%-ным снижением смертности от забытых тропических болезней (8,9 млн смертей). Также оно существенно снизило смертность от туберкулеза, дефицита питания, диарейных заболеваний, инфекций нижних дыхательных путей, материнских и перинатальных осложнений.

Прогностическое моделирование показывает, что к 2030 году сокращение финансирования может стать причиной более 14 млн дополнительных случаев смерти во всех возрастных группах, включая 4,5 млн детей до 5 лет.