Рандомизированные клинические испытания не обязательны для одобрения FDA

Согласно анализу, опубликованному в JAMA Network Open, около 10% лекарственных препаратов и медицинских приборов одобрены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) не по результатам рандомизированных клинических испытаний (РКИ), обычно в тех случаях, когда начальные исследования показали высокую эффективность. Они проанализировали 606 заявок на лекарства, обозначенные как Breakthrough Therapy, и 71 — на медицинские устройства, одобренные согласно процессу Humanitarian Device Exemption. Из них 10% были одобрены без РКИ, обычно в случаях, когда эффект был выражен примерно в 2,5 раза сильнее, чем у других лекарств или устройств, одобренных на основе данных РКИ. Авторы статьи отмечают, что РКИ не всегда практичны из-за трудностей с набором пациентов или других ограничений, и что они обнаружили сходную картину, исследуя решения Европейского агентства по лекарственным средствам.

Добавить в избранное

Вам будет интересно

18.01.2024
546
0

Недавно выяснилось, что исследователь из Пекина загрузил почти полную последовательность вируса SARS-CoV-2 в базу данных Национальных институтов здравоохранения за две недели до того, как эти данные стали доступны всему миру.

На дату загрузки последовательности обратил внимание вирусолог Джесси Блум из онкологического исследовательского центра Фреда Хатчинсона в Сиэтле. Согласно документам Министерства здравоохранения и социальных служб США, последовательность вируса загрузили в базу 28 декабря 2019 года. Пекин передал эту последовательность ВОЗ 11 января 2020 года — с момента, когда ученый из Института биологии патогенов в Пекине секвенировал вирус, прошло две недели. В этот период китайские чиновники по-прежнему называли вспышку заболевания в Ухане «вирусной пневмонией с неизвестной причиной». Промежуток между секвенированием вирусного генома и предоставлением этих данных ВОЗ мог стать ключевым периодом в борьбе с пандемией, в течение которого международное медицинское сообщество пыталось оценить и отреагировать на растущую угрозу.

По заявлению Кэти Макморрис Роджерс, председательницы Комитета по энергетике и торговле Палаты представителей США, это показывает, что США «не могут доверять ни одному из так называемых "фактов" или данных, предоставленных Коммунистической партией Китая, и ставят под серьезное сомнение обоснованность любых научных теорий, основанных на такой информации». Китай же продолжает защищать свою позицию в отношении исследования вируса и методов борьбы с ним. «Китай постоянно совершенствует меры реагирования на COVID, опираясь на научные данные, чтобы сделать их более направленными. Китайская политика реагирования на COVID основана на достижениях науки, эффективна и соответствует национальным реалиям Китая», — заявил представитель китайского посольства.

21.11.2023
853
0

Палата представителей Конгресса США одобрила запрет федерального финансирования исследований патогенов с применением GOF (gain-of-function, то есть внесение любых изменений, которые могут сделать патоген более опасным для человека). Запрет, выдвинутый двумя республиканцами, является частью списка поправок к законопроекту о расходах Палаты представителей на 2024 год для Министерства здравоохранения и социальных служб (HHS), вышестоящего ведомства Национальных институтов здравоохранения (NIH). Поправка пересматривает формулировки, принятые в 2022 году, которые запрещают HHS финансировать GOF в Китае и других «недружественных» странах, таких как Куба. Теперь это уточнение отсутствует, а значит, запрет касается также исследований, финансируемых HHS в Соединенных Штатах.

Подобные исследования, например, вируса птичьего гриппа H5N1, который получил возможность инфицировать млекопитающих, давно вызывают опасения (подробнее на PCR.NEWS). Еще с 2017 года HHS требует специального рассмотрения исследований, которые могут привести к появлению «усиленных потенциальных пандемических патогенов». Но популярное, в том числе среди политиков, мнение о возможном возникновении SARS-CoV-2 во время исследований в Уханьском институте вирусологии привело к призывам расширить проверки, включив «умеренные» патогены; правила уже пересматриваются. Поправка Палаты представителей, накладывающая полный запрет на GOF, идет еще дальше. Один из инициаторов, Томас Мэсси, заявил, что исследования GOF «создают поваренную книгу, план следующей пандемии».

Представители научного сообщества заявляют, что расплывчато сформулированное положение может остановить самые разные исследования, от разработки вакцины против гриппа до исследований безопасных респираторных вирусов. Они надеются, что контролируемый демократами Сенат проголосует против.

13.09.2023
587
0

Компания MGI Tech сообщила, что ее секвенатор DNBSeq-G99 одобрен Национальным управлением медицинской продукции Китая (NMPA) в качестве медицинского устройства. Теперь в Китае данную платформу можно использовать в клинических приложениях для секвенирования ДНК и РНК, что «еще больше повысит конкурентоспособность компании», согласно заявлению MGI Tech, поданному на Шанхайскую фондовую биржу в прошлую пятницу.

Выпущенный в сентябре 2022 года, DNBSeq-G99 представляет собой сверхвысокоскоростной секвенатор с пропускной способностью от низкой до средней и временем работы 12 часов для парноконцевых прочтений длиной 150 оснований (PE150).

Одобрению NMPA предшествовали регистрации DNBSeq-G99 как медицинского устройства в ЕС, Австралии, Сингапуре, Японии, Таиланде и Великобритании.

10.08.2023
520
0

Авторы статьи в JAMA Network Open указывают на то, что стандарты, которыми руководствуются американские регуляторы при одобрении новых лекарств, становятся менее строгими. Исследователи хотели понять влияние Закона о лекарствах XXI века, который дал Управлению по контролю продуктов и лекарств (FDA) более гибкий подход в оценках доказательности. Используя данные с сайта FDA, авторы изучили все решения об одобрении препаратов с 1 августа 2022 года по 1 января 2023 года. Тридцать семь лекарств, одобренных в 2022 году, проходили в общей сложности 413 исследований; 79% исследований спонсировались фарминдустрией, менее 1% —Национальными институтами здравоохранения США. При этом 24 препарата, или 65%, были одобрены на основе одного исследования. Всего четыре препарата — аброцитиниб, отеконазол, ксенон Хе 129 гиперполяризованный (контрастирующее вещество для МРТ-исследований) и тирзепатид — одобрены по результатам трех и более исследований.

«Наши результаты подчеркивают тенденцию к менее строгим стандартам для одобрения новых лекарств, которая сложилась последние несколько десятилетий», — отмечают авторы. Они добавляют, что эти результаты согласуются с предыдущими исследованиями, в которых сообщалось о систематическом снижении количества испытаний, достаточных для получения разрешений. Однако авторы предупреждают, что их анализ имеет ограничения, в том числе возможны ошибки при записи и классификации данных.

06.07.2023
792
0

Правительство РФ утвердило внесение изменений в Правила предоставления грантов для научно-образовательных центров мирового уровня (на данный момент в России действуют 15 таких центров). Согласно новому постановлению, средства гранта могут быть направлены на компенсацию затрат грантополучателя до заключения соглашения о предоставлении гранта.

Также в Постановлении утвердили перечень критериев экспертизы заявки на участие в конкурсе от научно-образовательных центров мирового уровня. Учитываться будут, в частности, наличие индексируемых в Web of Science и Scopus публикаций, количество патентов, количество разработанных технологий, долю исследователей в возрасте до 39 лет, количество новых высокотехнологичных рабочих мест и еще ряд показателей, с полным перечнем которых можно ознакомиться в опубликованном тексте постановления.