Трое детей родились после комбинированной терапии spina bifida в США

Медицинский центр Калифорнийского университета в Дейвисе (UC Davis Health) сообщает о рождении троих детей, которым впервые внутриутробно провели комбинированное лечение миеломенингоцеле (тяжелая форма spina bifida) — хирургическую операцию в сочетании с клеточной терапией. Лечение проводилось в рамках проекта CuRe Trial, который начался весной 2021 года. Детей будут наблюдать в течение 30 месяцев после рождения, чтобы оценить безопасность и эффективность терапии.

В настоящее время хирургия in utero — наиболее эффективный способ терапия миеломенингоцеле. Специалисты UC Davis Health разработали препарат на основе стволовых клеток плаценты, который должен способствовать восстановлению плода и нормальным функциям нижних конечностей, кишечника и мочевого пузыря после рождения. До начала КИ комбинированная терапия была успешно протестирована на животных. Первое медицинское применение описано на сайте UC Davis Health. Операция состоялась в июле 2021 года, гестационный возраст плода составлял 25 недель. После хирургии на пораженный участок спинного мозга врачи поместили накладку со стволовыми клетками. В сентября 2021 г. в результате кесарева сечения на свет появилась девочка, она шевелила ножками, и это внушало врачам и родителям оптимизм (в случае провала терапии ожидался паралич ног). Однако окончательные выводы будут сделаны только по истечению периода наблюдения.

В CuRe Trial планируется набрать 35 беременных женщин с диагнозом плода «миеломенингоцеле».

Добавить в избранное

Вам будет интересно

22.01.2025
668
0

Если беременных женщин не допускать до клинических исследований, становится куда сложнее определить, как повлияет тестируемое лекарство на мать и ее ребенка. И в то же время менее 1% КИ включают беременных участниц — к такому выводу пришли ученые из США.

Исследователи проанализировали 90 860 испытаний лекарств, которые проводились за последние 15 лет и в которых участвовали женщины возрастом от 18 до 45 лет. Из них только 0,8% включали беременных женщин. Еще в около 75% было напрямую указано, что беременных исключали из исследования, а в оставшейся части эта информация предоставлена не была. Впрочем, дальнейший анализ показал, что и в этих КИ, как правило, не участвовали беременные.

Клинические исследования, в которых беременные принимали участие, были связаны в основном с самой беременностью, родами и профилактикой преждевременных родов. Хронические заболевания, такие как диабет и астма, учитывались редко, несмотря на то, что они могут влиять на мать и плод. Авторы отмечают, что среди исследований неинфекционных хронических заболеваний (тревожность, депрессия, астма) они обнаружили только 19 с участием беременных. Такая недопредставленность, подчеркивают исследователи, оставляет без ответа важнейшие вопросы безопасности и эффективности лекарственных средств.

13.01.2025
553
0

Генотерапевтический препарат против спинальной мышечной атрофии Золгенсма (онасемноген абепарвовек) преодолевает гематоэнцефалический барьер и вводится внутривенно. Однако Novartis еще с 2010-х годов проводит клинические исследования онасемногена абепарвовека для интратекального введения (в спинномозговой канал). Такой способ введения позволяет снизить дозу препарата и уменьшить возможные нежелательные эффекты. Это особенно важно для детей более старшего возраста (доза рассчитывается по весу).

В конце 2024 года компания Novartis сообщила в пресс-релизе, что КИ препарата против СМА для интратекального введения (OAV101 IT) достигло первичной конечной точки. В фазе 3 исследования STEER участвовало более 100 пациентов 2-18 лет со СМА 2-го типа, которые могут сидеть, но никогда не ходили самостоятельно. У пациентов, получавших лечение, увеличились баллы по шкале HFMSE (золотой стандарт для оценки двигательных функций при СМА) по сравнению с группой имитации лечения. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были инфекции верхних дыхательных путей, повышенная температура и рвота.

Novartis планирует в 2025 году направить результаты в регулирующие органы, включая FDA США. Данные также будут представлены на предстоящей медицинской конференции.

В 2023 году компания сообщала о положительных результатах других исследований OAV101 IT.

02.10.2024
754
0

В Journal of Infection (импакт-фактор 14,3)  опубликованы результаты фазы 3 клинических исследований эффективности и безопасности вакцины «Конвасэл» на основе N-белка коронавируса. Вакцина разработана в Санкт-Петербургском НИИ вакцин и сывороток ФМБА России.

Набор добровольцев проводился с 18 мая по 9 августа 2023 года. Из 5229 человек 3486 получили вакцину, а 1743 — плацебо. Антитела к N-белку имели около 40% участников в обеих группах. (Такие антитела могут быть у переболевших коронавирусной инфекцией, а у иммунизированных другими вакцинами и не болевших их нет.) В ходе испытаний оценивалось количество лабораторно подтвержденных случаев заболеваемости COVID-19 в течение 180 дней (не ранее 15-го дня после вакцинации).

Заболеваемость в этот период была невысокой (27 человек в группе плацебо и 8 в группе вакцинированных). Защитная эффективность вакцины составила 85,2%. Нежелательные явления были в основном легкими и включали местные реакции и головную боль.

Большинство вакцин против коронавируса SARS-CoV-2 вызывают продукцию антител к S белку. Однако в гене S-белка быстро накапливаются мутации, и вакцины против старых штаммов теряют защитную эффективность. Вакцина «Конвасэл» содержит полноразмерный рекомбинантный нуклеокапсидный белок (N-белок) SARS-CoV-2, менее изменчивый, чем S-белок, а также вспомогательные вещества — (±)-α-токоферол, сквалан и полисорбат 80.

09.07.2024
799
0

Ингибиторы натрий-глюкозного котранспортера 2 (SGLT2i) в комбинации с агонистами рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 (GLP1-RA) обеспечивают дополнительную защиту сердца и почек у пациентов с диабетом. Это показало исследование, результаты которого опубликованы в The Lancet Diabetes & Endocrinology.

SGLTi, также называемые глифлозинами, — это класс препаратов, снижающих уровень глюкозы в крови за счет усиления ее выведения с мочой. Агонисты рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 усиливают высвобождение инсулина и чувствительность к нему. Уже было показано, что оба класса препаратов улучшают состояние сердечно-сосудистой системы при диабете. Теперь же ученые из консорциума SMART-C провели метаанализ по данным 12 масштабных плацебо-контролируемых исследований глифлозинов с участием 73 238 пациентов с диабетом, 3 065 из которых уже принимали GLP1-RA. Глифлозины снижали риск основных неблагоприятных сердечно-сосудистых событий на 11%, риск госпитализации — на 23% по сравнению с плацебо. В комбинации с GLP1-RA они снижали риск прогрессирования хронической болезни почек на 33%, а ежегодную потерю функции почек — почти на 60%. Новых проблем с безопасностью при использовании такой комбинации выявлено не было.

Авторы полагают, что комбинацию препаратов имеет смысл назначать пациентам с диабетом в качестве дополнительной защиты сердца и почек.

18.06.2024
815
0

Компания Genentech, входящая в группу компаний Roche, объявила об эффективности и безопасности препарата Эврисди (рисдиплам) для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 типа. Результаты, полученные в ходе открытого клинического исследования FIREFISH, были представлены на ежегодной конференции Cure SMA, посвященной терапии спинальной мышечной атрофии.

На момент включения в исследование медианный возраст участников составлял 5,5 месяцев. Из 58 детей, прошедших год терапии, 52 включили в расширенное КИ. К концу пятого года КИ 91% детей, получавших препарат, были живы, причем 81% не нуждался в постоянной вентиляции легких. Существенная часть маленьких пациентов (59%) могла сидеть без поддержки не менее 30 секунд. Семь детей к окончанию КИ были способны стоять (трое — с поддержкой, четверо — самостоятельно), шестеро могли ходить с поддержкой. Предыдущие данные показывают, что без терапии дети со СМА 1 типа, как правило, не только не достигают таких показателей, но и не доживают до двухлетнего возраста. Большинство (96%) детей, получавших Эврисди, также сохранили способность глотать.

Наиболее распространенными нежелательными явлениями в ходе исследования были инфекция верхних дыхательных путей (64%), повышение температуры тела (64%) и пневмония. Общая частота нежелательных явлений снизилась на 66% с первого по последний год КИ, и ни один побочный эффект лечения не привел к прекращению терапии или выходу из исследования. Число госпитализаций сократилось в ходе КИ, и 22% детей не нуждались в госпитализации после начала терапии.