Трое детей родились после комбинированной терапии spina bifida в США

Медицинский центр Калифорнийского университета в Дейвисе (UC Davis Health) сообщает о рождении троих детей, которым впервые внутриутробно провели комбинированное лечение миеломенингоцеле (тяжелая форма spina bifida) — хирургическую операцию в сочетании с клеточной терапией. Лечение проводилось в рамках проекта CuRe Trial, который начался весной 2021 года. Детей будут наблюдать в течение 30 месяцев после рождения, чтобы оценить безопасность и эффективность терапии.

В настоящее время хирургия in utero — наиболее эффективный способ терапия миеломенингоцеле. Специалисты UC Davis Health разработали препарат на основе стволовых клеток плаценты, который должен способствовать восстановлению плода и нормальным функциям нижних конечностей, кишечника и мочевого пузыря после рождения. До начала КИ комбинированная терапия была успешно протестирована на животных. Первое медицинское применение описано на сайте UC Davis Health. Операция состоялась в июле 2021 года, гестационный возраст плода составлял 25 недель. После хирургии на пораженный участок спинного мозга врачи поместили накладку со стволовыми клетками. В сентября 2021 г. в результате кесарева сечения на свет появилась девочка, она шевелила ножками, и это внушало врачам и родителям оптимизм (в случае провала терапии ожидался паралич ног). Однако окончательные выводы будут сделаны только по истечению периода наблюдения.

В CuRe Trial планируется набрать 35 беременных женщин с диагнозом плода «миеломенингоцеле».

Добавить в избранное

Вам будет интересно

18.03.2024
524
0

Причина развития стеатогепатита, связанного с метаболической дисфункцией (MASH; неалкогольный стеатогепатит), — накопление в печени токсичных жирных молекул. Со временем это приводит к воспалению и фиброзу, а также к снижению функции печени. Болезнь обнаруживается примерно у 5% взрослого населения мира. Многие попытки разработать препарат против MASH окончились неудачей. И вот в 2024 году FDA одобрило препарат ресметиром, разработанный компанией Madrigal Pharmaceuticals (США). Однако регуляторный орган использовал ускоренную процедуру одобрения, так что долгосрочную пользу препарата еще предстоит доказать.

Ресметиром стимулирует метаболизм жирных кислот. Клиническое испытание, в котором приняли участие 966 человек, показало, что высокая доза препарата снижала воспаление у 30% участников (10% в группе плацебо) и фиброз — у 26% участников (14% в группе плацебо). Препарат будет продаваться под названием Rezdiffra; стоимость пока неизвестна. Некоторые специалисты опасаются, что из-за высокой стоимости препарат будет недоступен малообеспеченным слоям населения, в которых высок процент людей с ожирением и диабетом.

Клинические испытания проводились в США, там же планируется продавать ресметиром. Madrigal Pharmaceuticals — небольшая компания, которая пока сосредоточилась на развитии домашнего рынка. А пока специалисты ждут результатов испытания семаглутида при MASH; до этого были получены противоречивые результаты, и они надеются, что более крупное исследование поможет составить четкую картину.

06.03.2024
489
0

На Конференции по ретровирусным и оппортунистическим инфекциям (CROI) в Денвере были представлены результаты клинического исследования семаглутида для лечения стеатоза печени, связанного с метаболической дисфункцией (неалкогольной жировой болезни печени, НАЖБП), у людей с ВИЧ. Семаглутид одобрен для лечения диабета 2 типа и контроля веса при ожирении.

Избыточное накопление жира в печени при НАЖБП не вызвано алкоголем или вирусным гепатитом. Это состояние часто бывает связано с метаболическими нарушениями — ожирением, диабетом 2 типа. У 30–40% людей, живущих с ВИЧ, наблюдается НАЖБП, что немного выше, чем в среднем по популяции.

В фазу 2b пилотного исследования были включены 49 человек с ВИЧ и НАЖБП, получающие антиретровирусную терапию. Из них 40 принимали ингибиторы переноса цепи интегразы, эффективно подавляющие репликации ВИЧ, но способствующие увеличению веса. Участники каждую неделю самостоятельно вводили себе семаглутид в возрастающих дозах (максимальная, достигнутая к четвертой неделе, — 1 мг). Через 24 недели МРТ показала снижение количества жира в печени в среднем на 31%; у 29% участников полностью исчезли признаки НАЖБП, то есть содержание жира в печени не превышало 5%. У пациентов снизились вес, уровни глюкозы и триглицеридов в крови. Серьезных побочных эффектов не было, все пациенты закончили курс терапии без снижения дозы.

07.02.2024
670
0

Постуральная ортостатическая тахикардия — синдром, который характеризуется возрастанием частоты сердечных сокращений (ЧСС) при вставании на 30 ударов в минуту и более. Неинвазивная электростимуляция блуждающего нерва при помощи ушной клипсы облегчает проявления этого синдрома — такие результаты показало клиническое исследование, проведенное учеными из Оклахомы.

В исследовании приняли участие 26 человек, средний возраст составил 34 года. Для стимуляции ушную клипсу закрепляли на козелке и подавали на нее ток силой 1 мА и частотой 20 Гц, что было ниже порога дискомфорта. Процедуру проводили в течение часа ежедневно, а в контрольной группе клипсу закрепляли на мочке уха, чтобы избежать стимуляции блуждающего нерва. Через два месяца исследователи оценивали выраженность постуральной тахикардии. Среднее увеличение ЧСС составило 31,7 уд/мин в контрольной группе и 17,6 — у тех, кто проходил стимуляцию. Кроме того, после двух месяцев ежедневной стимуляции у испытуемых снижался уровень антиадренергических аутоантител и провоспалительных цитокинов. Побочных эффектов при этом не наблюдалось.

Авторы работы подчеркивают уменьшение уровня аутоантител — они связывают эти изменения с наблюдаемыми улучшениями и планируют изучить связь постуральной тахикардии с аутоиммунными реакциями.
30.01.2024
819
0

Нейрочип Neuralink вживили человеку, заявил основатель одноименной компании Илон Маск. В его аккаунте социальной сети X (бывший Twitter) появилась публикация, в которой сообщается, что вчера первый доброволец получил такой имплантат и уже восстанавливается после операции. Первоначальные результаты, по словам Маска, показывают «многообещающую детекцию нейронных спайков».

В сентябре 2023 года компания объявила о наборе добровольцев в клинические испытания. Для участия отбирают людей с параличом или сильными нарушениями моторики рук. Размещение сверхтонких нитей нейрочипа, объяснили на сайте Neuralink, будет проводиться при помощи робота. Нити имплантируют в области мозга, контролирующие намерение двигаться. Нейрочип предназначен для беспроводной передачи сигналов мозга в приложение, которое их расшифровывает. Первоначальная цель такого интерфейса «мозг-компьютер», сообщается на сайте компании, — дать людям возможность управлять курсором или клавиатурой с помощью мыслей.

23.01.2024
537
0

Для лечения пациентов, находящихся в отделении интенсивной терапии, особенно важно учитывать лекарственные взаимодействия, поскольку зачастую этим пациентам назначают более одного препарата. Их сочетание может как взаимно усиливать, так и ослаблять эффект или приводить к неблагоприятным последствиям. Избежать рискованных комбинаций помогут компьютеризованные системы поддержки принятия клинических решений (CDSS) — их испытанию посвящена статья в журнале The Lancet.

Авторы работы провели кластерное рандомизированное исследование в девяти отделениях интенсивной терапии в Нидерландах. В него включили пациентов от 18 лет, которым назначили не менее двух препаратов. В рамках исследования CDSS адаптировали к условиям реанимации и сделали более избирательными. Систему настроили так, чтобы предупреждать врачей только о комбинациях высокого риска или о тех, которые требовали дополнительного мониторинга, а предупреждения о комбинациях препаратов, имеющих низкий риск, были отключены. Благодаря внесению такой корректировки пациентам реанимации назначали на 12% меньше комбинаций препаратов с высоким риском. Кроме того, улучшился мониторинг побочных эффектов, связанных с применением таких комбинаций, а также сократилось время пребывания пациентов в отделении интенсивной терапии.