Начинаются клинические испытания генной терапии диабета

Госрегулирование

Госдума рассмотрит законопроект о медицинских научных мероприятиях

В Госдуму РФ поступил межфракционный законопроект, в котором предложено законодательно закрепить понятие «медицинское или фармацевтическое научное мероприятие» и установить более строгие требования к его организации и проведению. К таким мероприятиям относятся выставки, семинары, конференции, форумы и другие подобные события, проводимые для обмена опытом, апробации научных результатов и внедрения новых технологий в медицине и фармации.

В случае принятия законопроекта обязательным станет согласование даты и порядка проведения мероприятия с Федеральной службой по надзору в сфере здоровья (Росздравнадзором). Законопроект вводит ряд запретов для организаторов и участников, в частности, запрет на вручение медработникам и фармработникам подарков или денег, оплату отдыха и развлечений, соглашения о назначении или предложении конкретных лекарств пациентам, раздачу образцов препаратов, а также распространение недостоверной или неполной информации о лекарствах. Закон может вступить в силу с 1 марта 2027 года.

Клинические исследования

Российский препарат для лечения множественной миеломы получил разрешение на фазу 3 КИ

Минздрав РФ выдал разрешение на проведение фазы 3 международных многоцентровых клинических исследований (КИ) препарата BCD-248, оригинальной разработки компании «Биокад». Препарат для лечения множественной миеломы представляет собой биспецифическое антитело, которое распознает белок BCMA на клетках опухоли и CD3 на Т-лимфоцитах, привлекая таким образом клетки иммунной системы к опухолевой клетке.

В исследование, по данным госреестра, планируется включить 780 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой. Его цель — сравнение эффективности и безопасности комбинации BCD-248 с даратумумабом и комбинации даратумумаба, помалидомида и дексаметазона.

КИ будут проходить в 32 медучреждениях, среди которых НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова, московский филиал израильской клиники Hadassah, Российский НИИ гематологии и трансфузиологии ФМБА в Санкт-Петербурге, НМИЦ им. В.А. Алмазова, НМИЦ гематологии, НМИЦ радиологии, НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина, Московский МНКЦ им. С.П. Боткина и МКНИЦ «Больница 52» в Москве.

В апреле компания представила промежуточные итоги фазы 2 КИ препарата BСD-248. В нем участвовали 200 пациентов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой, ранее прошедшие терапию тремя основными для заболевания классами препаратов. У двух третей пациентов к 24-й неделе регистрировался ответ на терапию. У 40% клетки миеломы в костном мозге не были обнаружены. Медиана выживаемости без прогрессирования не была достигнута, то есть у многих участников прогрессирования не было.

Генная терапия Regenxbio запустила синтез дистрофина у 93% пациентов с миодистрофией Дюшенна

Компания Regenxbio сообщила, что ее препарат RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна показал результаты у 93% пациентов.

Миодистрофия Дюшенна (МДД) — редкое заболевание, поражающее в основном мальчиков. При МДД нарушен синтез белка дистрофина, что ведет к утрате функции мышц, потере способности ходить, дыхательной и сердечной недостаточности. Препарат RGX-202 представляет собой трансген микродистрофина — укороченный вариант, который доставляется в векторе на основе аденоассоциированного вируса AAV8. (Природный ген миодистрофина слишком велик для упаковки в ААВ, в то же время укороченные формы, применяемые в генной терапии МДД, часто требуют увеличения дозы.)

В исследовании участвовал 31 мальчик с миодистрофией Дюшенна в возрасте от года и старше. Все участники могли самостоятельно ходить. Через 12 недель терапии у 93% пациентов был достигнут статистически значимый уровень микродистрофина. Как сообщается в пресс-релизе, средний уровень экспрессии микродистрофина составил 71,1% среди всех участников исследования, а у мальчиков старше 8 лет — 41,6%. Тесты продемонстрировали улучшение функционального состояния больных.

Тем не менее во время утренних торгов после этого сообщения акции Regenxbio упали на 31% из-за опасений по поводу безопасности, пишет Reuters. В ходе исследования были зарегистрированы два серьезных побочных эффекта: подострый миокардит (воспалительное заболевание сердечной мышцы), у 8-летнего мальчика, и бессимптомное поражение печени у 10-летнего мальчика. Оба состояния прошли без последствий.

Компания планирует обсудить данные с FDA, надеясь на получение ускоренного одобрения и запуск продукта в 2027 году.

В начале этого года были приостановлены клинические испытания двух препаратов Regenxbio из-за возникновения опухоли мозга у ребенка. Мальчик с синдромом Гурлер проходил лечение препаратом RGX-111 (подробнее на PCR.NEWS).

В Нидерландах начнутся КИ генной терапии диабета

Компания Fractyl Health получила разрешение начать клинические испытания препарата RJVA-001 в Нидерландах. Это первый кандидатный генотерапевтический препарат для лечения диабета.

Fractyl занимается терапией ожирения и диабета 2 типа. Среди ее разработок — платформа Revita для предотвращения набора веса после применения GLP-1 методом «шлифовки кишечника» (об исследовании REMAIN 1 мы рассказывали в одном из выпусков «Утреннего кофе»).

Другая платформа, Rejuva, — это генная терапия. Вектор на основе аденоассоциированного вируса доставляется к поджелудочной железе через ЖКТ, с помощью эндоскопа и ультразвуковой инфузии. RJVA-001 должен вызвать в клетках островков поджелудочной железы экспрессию GLP-1 в ответ на поступление питательных веществ (за это отвечает модифицированный промотор инсулина). Другой препарат, RJVA-002, кандидат на двойную генную терапию GIP/GLP-1, предназначен для лечения ожирения и пока находится на стадии доклинической разработки.

В исследовании будут оцениваться безопасность и переносимость терапии, а также предварительная эффективность у взрослых с недостаточно контролируемым диабетом 2 типа. Компания также планирует проведение КИ в Австралии. Первые результаты могут быть опубликованы во второй половине 2026 года.

Инвестиции

Gera инвестирует в производство генетических анализаторов и систем для ДНК-идентификации

Компания Gera («Генные технологии здоровья») направит более миллиарда рублей на создание производства тест-систем для ДНК-идентификации и генетических анализаторов, в том числе секвенаторов следующего поколения (NGS), сообщает «КоммерсантЪ. Здоровье».

Проект будет осуществлен на территории центра «Сколково». В июле 2026 года запланировано открыть производство тест-систем для ДНК-идентификации для генетической паспортизации и судебно-медицинской экспертизы. Также до конца текущего года будет налажен выпуск генетических анализаторов. Размер инвестиций в эти этапы может составить 300 млн рублей. Около 550 млн рублей Gera направит на создание завода по выпуску генетических анализаторов нового поколения, открытие которого запланировано к 2028 году.

В новых анализаторах будет около 50% зарубежных компонентов, сообщила генеральный директор Gera Лилит Адамян, так как полный отказ от импорта в краткосрочной перспективе технологически нереалистичен. В будущем возможен переход на российские аналоги, добавила она.

«Генные технологии здоровья» поставляют на российский рынок генетические анализаторы для фрагментного анализа китайской Hangzhou Jiusheng Biotech.

Компания, разработавшая неинвазивное лечение кариеса, стала «единорогом»

Швейцарская компания vVARDIS Holding AG, занимающаяся разработкой неинвазивных методов лечения кариеса, объявила о стратегическом миноритарном инвестировании со стороны фондов под управлением компании Apollo. Инвестиции поддержат дальнейшее внедрение ее продуктов под брендом Curodont. Представители компании  выступили на конференции British Dental Conference & Dentistry Show 2026 13-15 маяв Бирмингеме (Великобритания), где представили эти продукты.

Препарат Curodont Repair, содержащий пептиды, способствует восстановлению эмали, облегчая образование кристаллической минеральной структуры в пораженной области. Он применяется для лечения кариеса на ранних стадиях, как альтернатива традиционному сверлению бормашиной и пломбированию. На рынок США он вышел более двух лет назад, был использован для лечения примерно 3 миллионов зубов и в настоящее время присутствует почти в каждой пятой американской стоматологической клинике.

Благодаря привлеченным инвестициям vVARDIS станет одной из немногих частных компаний в Европе, работающих в сфере здравоохранения, с оборотом более миллиарда долларов (компании возрастом менее 10 лет, имеющие такой оборот, называют «единорогами»). Основатели и генеральные директора vVARDIS, сестры Хейли и Голи Абиварди, сохранят значительную долю акций.

Дженерики

Пациенты с муковисцизодом подали жалобу в Генпрокуратору из-за отказа регистрировать побочные эффекты дженерика

Сообщество пациентов с муковисцидозом подало жалобу в Генпрокуратуру РФ на отказы врачей подавать уведомления в Фармаконадзор о нежелательных реакциях на аналог Трикафты, аргентинский препарат Трилекса, сообщает «Медвестник». Они просят проверить действия чиновников Росздранадзора на халатность.

Обращение подписали 500 пациентов и членов их семей. Случаи нежелательных явлений, связанных с приемом препарата, они фиксируют с февраля 2025 года. К марту 2026 года у пациентов из разных регионов РФ задокументировано не менее 19 таких осложнений, как тяжелые желудочно-кишечные расстройства, сердечно-сосудистые и неврологические нарушения, кровотечения и аллергические реакции.

Пациенты и другие физические лица подавать извещения о нежелательных явлениях в АИС «Фармаконадзор» не могут, а врачи отказываются это делать. «Созданы какие-то особенные условия для фиксации побочных эффектов именно на этот препарат — только в стационаре, при госпитализации. Хотя по закону фиксация “побочек” может быть проведена как самим пациентом, с направлением уведомления в Росздравнадзор, так и наблюдающим врачом без госпитализации. Замена дженерика на оригинал без заключения врачебной комиссии по торговому наименованию оригинала невозможна. Получается замкнутый круг», — говорит представитель Московского сообщества пациентов с муковисцидозом Ирина Осадчая.

В Канаде выходят на рынок дженерики семаглутида

Канада стала всего лишь второй страной в мире после России, одобрившей дженерики популярного препарата Оземпик (семаглутид). Это стало возможным, так как его производитель, компания Novo Nordisk, не заплатила ежегодный сбор в размере 250 канадских долларов.

Регулирующий орган Канады по лекарственным средствам одобрил два дженерика инъекционной формы семаглутида — от индийской компании Dr Reddy's Laboratories и канадской Apotex. Еще семь заявок находятся на рассмотрении. Дженерик от Dr Reddy's стал доступен в Канаде 15 мая, дата выпуска препарата Apotex пока неизвестна.

Фармкомпания Dr. Reddy's имеет производственные мощности в Индии, Великобритании и Мексике. У Apotex есть пять предприятий в Канаде, тем не менее представитель компании сообщил CBC News, что инъекционные препараты с семаглутидом будут выпускаться в Индии одним из их партнеров.

Roche разрешила производить дженерики своего препарата против гриппа

Компания Roche подписала добровольное лицензионное соглашение, предоставляющее производителям дженериков возможность копировать ее противовирусный препарат от гриппа Ксофлюза (балоксавир марбоксил) в 129 странах с низким и средним уровнем дохода. Поставки в эти страны обеспечит соглашение с организацией общественного здравоохранения Medicines Patent Pool, поддерживаемой ООН. В пресс-релизе Medicines Patent Pool говорится, что это «будет способствовать как борьбе с сезонным гриппом, так и более широким усилиям по подготовке и реагированию на пандемии» и обеспечению равного доступа к лекарствам.

В рамках сделки с Roche MPP принимает заявки от квалифицированных производителей дженериков, обладающих необходимыми мощностями для поставок Ксофлюзы во время сезонного гриппа.

Вспышки хантавируса и лихорадки Эбола вновь привлекли внимание к вопросам готовности к пандемиям, отмечает FiercePharma. Cоглашение по Ксофлюзе «отражает общую приверженность предотвращению пандемий, подготовке и реагированию на них […] обеспечению наличия необходимых инструментов и производственных мощностей до следующей чрезвычайной ситуации в области здравоохранения», — заявил Чарльз Гор, исполнительный директор MPP.

Отставки

Марти Макари уходит из FDA

Доктор Марти Макари покинул пост главы Управления по контролю за продуктами и лекарствами США. Обязанности главы FDA будет исполнять Кайл Диамантас, заместитель комиссара по вопросам пищевых продуктов.

Марти Макари — хирург из Университета Джонса Хопкинса, специалист по лапароскопии, который прославился критикой обязательной вакцинации во время пандемии COVID-19 (противником вакцинации как таковой он не был). В марте 2025 года доктор Макари вступил в должность комиссара FDA. Однако в последние месяцы он вызвал недовольство Белого дома, так как не соглашался с идеей президента разрешить продажу электронных сигарет с фруктовыми ароматизаторами.

Деятельность Макари в роли комиссара FDA сопровождалась скандалами. The Wall Street Journal развернула кампанию за его отставку в связи с некоторыми недавними решениями FDA по одобрению лекарственных препаратов. Противники абортов критиковали его за недостаточно жесткие ограничения использования препарата мифепристона для прерывания беременности. Законодатели оценили его пилотный проект по предоставлению ваучеров на приоритетное рассмотрение лекарственных препаратов (CNPV) как инструмент для политического вмешательства и фаворитизма в оценке лекарственных средств. Биофармацевтическая отрасль устала от быстрой смены руководства и массовой утечки мозгов в FDA, непоследовательности и игнорирования экспертов.

Однако в итоге решение об отставке Макари принял глава министерства здравоохранения и социальных служб Роберт Кеннеди-младший, который давно был им недоволен, рассматривал возможность ограничения полномочий комиссара FDA и превращения его в номинальную фигуру, сообщает Politico со ссылкой на неназванного чиновника администрации.

В то же время инициативы, начатые при Макари, такие как ускорение регистрации ряда препаратов, в том числе персонализированных, вероятно, не будут прекращены.