FDA намерено одобрять препараты для генной терапии редких болезней без клинических исследований

ИИ в медицине

От FDA требуют быстрее выпустить руководство по применению искусственного интеллекта в клинических исследованиях

Ассоциация организаций по клиническим исследованиям (ACRO) призывает Управление по контролю качества продуктов и лекарств США (FDA) как можно скорее представить руководство по использованию искусственного интеллекта (ИИ) в клинических исследованиях.

Проект документа был опубликован еще в начале 2025 года, и руководство ACRO высоко его оценило, заявив, что подобное руководство может дать возможность гибко применять ИИ в исследованиях лекарств, но при этом основывается на оценке рисков. Однако спустя почти год документ так и не был завершен. ACRO направила письмо в управление научно-технической политики Белого дома с тем, чтобы документ вышел в свет в кратчайшие сроки.

«Промышленность может проявлять осторожность и избегать риска при внедрении инновационных подходов к клиническим исследованиям. Руководства помогают снизить риски дорогостоящего и длительного процесса разработки лекарственных препаратов, обеспечивая прозрачность текущих, наиболее обоснованных решений FDA», — подчеркивает старший вице-президент ACRO по глобальной регуляторной политике Карен Нунан.

Необходимость разработки нормативно-правовой базы для применения ИИ в клинических исследованиях носит глобальный характер, а принятие руководства FDA окажет влияние на подобную практику во всем мире, добавила Нунан.

В России Минздрав еще в марте 2025 года одобрил Кодекс этики применения ИИ в здравоохранении. Он должен действовать на всех этапах жизненного цикла системы искусственного интеллекта (СИИ), используемой в медицине.

Всего в России с 2019 по 2024 год в ИИ для систем здравоохранения было вложено 4,7 млрд рублей, указано в обзоре, опубликованном в «Национальном здравоохранении». Среди его авторов — глава Минздрава Михаил Мурашко.

Представлена ИИ-модель для определения экспрессии генов по цифровым изображениям гистологических срезов

Тем временем активно разрабатываются новые ИИ-инструменты для работы с медицински значимыми данными. В npj Digital Medicine опубликована статья о STPath —модели, которая достаточно успешно прогнозирует активность генов в различных точках гистологического среза на основе его цифрового изображения. Один из авторов статьи аффилиирован в лондонской компании Isomorphic Labs, которую возглавляет нобелевский лауреат Демис Хассабис.

Модель обучается на данных пространственной транскриптомики — технологии, которая с помощью секвенирования РНК определяет уровень экспрессии генов в различных точках среза, таким образом объединяя данные о клеточной структуре ткани и об активности генов в тех или иных ее участках. Обученная на этих типах данных модель получает результаты, сравнимые с теми, которые обычно дает дорогостоящее пространственное секвенирование РНК, по цене гистологического препарата, окрашенного гематоксилином и эозином.

Такие результаты востребованы в онкологии, где от экспрессии определенных генов зависит тактика лечения и прогноз. Попытки создать подобные модели уже предпринимались, однако STPath может работать с десятками тысяч генов и разными типами тканей.

STPath обучали на одном из крупнейших наборов данных пространственной транскриптомики, включающем почти 39 тысяч генов, 17 органов и 983 цифровых слайда. Этот инструмент может определять онкобиомаркеры (например, для экспрессии гена TP53, кодирующего ключевой опухолевый супрессор, в опухолях молочной железы и аденокарциноме кишечника ROC AUC достигает 0,73), а также восстанавливает пространственный профиль экспрессии точнее существующих методов. Однако авторы подтверждают, что не стоит воспринимать STPath как прямую замену экспериментального определения пространственной экспрессии генов.

Рынок мультимодального ИИ в фармацевтическом и биотехнологическом секторах, по прогнозам, увеличится с $1,8 млрд в 2023 году до $13,1 млрд к 2034 году при среднегодовом росте около 18,8%.

Реформа медицинского образования в России

Путин утвердил смягченный вариант реформы медицинского образования

Президент России Владимир Путин подписал закон, который вводит институт наставничества в системе медицинского образования. Он начнет действовать с 1 марта 2026 года. Реформа, призванная решить проблему дефицита кадров в государственном секторе здравоохранения, широко обсуждалась на разных уровнях. В итоге был достигнут определенный консенсус.

Бюджетные места в ординатуре полностью заменят целевыми, а отучившиеся по таким договорам молодые врачи будут отрабатывать под руководством наставника до трех лет. Альтернатива – платная ординатура в случае наличия мест. В случае отказа от отработки, отучившийся по целевому набору молодой врач будет обязан компенсировать затраты на обучение и штраф. Однако наставничество не будет распространяться на фармацевтические специальности.

Реформа претерпела изменения во время обсуждения в Госдуме. В ходе второго чтения были внесены поправки, снизившие требования к целевому набору на программы специалитета. Изначально предлагалось также перевести все места на целевой набор, в финальной же версии 30% мест все-таки оставили за бюджетниками. Эти 30% студентов, обучающихся вне квоты, не будут связаны обязательствами по целевому распределению, заявил депутат Алексей Говырин.

Заказчиками целевого обучения смогут стать все клиники, оказывающие помощь по ОМС. Определение количества целевых мест останется за правительством РФ.

Крупные сделки

После затяжной борьбы с Novo Nordisk компания Pfizer подписала сделку с Metsera

Pfizer и Metsera наконец  финализировали сделку, помешать которой пытался один из главных игроков на рынке препаратов для снижения веса — датская фармкомпания Novo Nordisk. Общая сумма сделки составила около $10 млрд, то есть вмешательство конкурента заставило Pfizer предложить на $2,8 млрд больше изначально согласованной суммы.

В результате стороны согласовали аванс — $65,60 за акцию, а также до $20,65 по праву условной стоимости, которая привязана к достижению трех клинических и регуляторных целей, сообщила Pfizer.

Финансовое обеспечение сделки негативно скажется на прибыли Pfizer в ближайшие годы. Однако генеральный директор компании Альберт Бурла назвал ее «стратегическим этапом» и инвестицией в «одно из самых влиятельных и быстрорастущих терапевтических направлений», где Pfizer рассчитывает стать «определяющим звеном».

Интерес Pfizer привлекли разработки Metsera в этой области. Компания представила агонист глюкагоноподобного пептида-1 сверхдлительного действия MET-097i, который можно вводить раз в месяц. Вторая фаза КИ продемонстрировала среднее снижение веса до 11,3% за 12 недель. Metsera также разрабатывает аналог амилина MET-233i для похудения с аналогичным периодом приема.

Изначально сделка была согласована еще в сентябре: $4,9 млрд и $2,4 млрд при достижении ряда показателей. Однако Novo Nordisk перебила эту ставку, предложив $6,5 млрд плюс $2,5 млрд. Четвертого ноября обе фармкомпании вышли с «улучшенными» предложениями, и на этот раз выиграла Pfizer.

Metsera заявила, что предложение Pfizer было лучше «с точки зрения стоимости и уверенности в закрытии сделки». Кроме того, предложение Novo Nordisk влекло «неприемлемо высокие правовые и нормативные риски». Ранее Федеральная торговая комиссия США сообщила Novo и Metsera, что сделка между ними может нарушать антимонопольное законодательство.

Инновационные терапии

В Сеченовском университете впервые в мире восстановили барабанную перепонку с помощью клеточных технологий

В Клиническом центре Первого Московского государственного университета (ПМГМУ) им. И.М. Сеченова начали проводить операции по восстановлению слуха с применением биомедицинских клеточных продуктов, которые создаются из собственных клеток пациентов.

Методика ускоряет восстановление барабанной перепонки по сравнению с традиционной хирургической операцией — тимпанопластикой, при которой используются фрагменты хряща пациента. К тому же пересаженные ткани не приживаются в 10–20% случаев.

В Сеченовском университете выделяют клетки из жировой ткани пациента и выращивают из них сфероиды. Они имплантируются вместе с рассасывающейся мембраной, которая стимулирует регенерацию естественной перепонки. Операция занимает около 40 минут.

«У прооперированных пациентов благоприятное течение послеоперационного периода. У первого через три недели подтверждено полное заживление и ликвидация перфорации», — сообщил директор Клиники болезней уха, горла и носа Сеченовского университета профессор Валерий Свистушкин. Количество проведенных вмешательств пока не уточняется.

В ближайшее время в Сеченовском университете планируют начать применять биоэквиваленты для восстановления голосовых складок и структур полости носа.

В России хотят создать список инновационных препаратов для ускорения закупок

В Совете Федерации предложили Минздраву наконец организовать оперативный доступ пациентов к новым препаратам по льготным программам. Комитет Верхней палаты парламента по соцполитике считает, что министерство должно сформировать временный перечень инновационных лекарств, то есть закупать их по аналогии с ЖНВЛП-препаратами. Минздрав ответил, что вопрос будет проработан.

Создание отдельного списка, по которому, как в случае с ЖНВЛП-лекарствами, не будут нужны затяжные согласования, позволит государству приобретать инновационные лекарства в ограниченном режиме. В результате пациенты получат терапию быстрее.

Текущая процедура добавления лекарств в льготную программу проходит очень долго из-за отсутствия четких нормативных определений и критериев отбора таких препаратов для госзакупок. Поэтому в Комитете Совета Федерации по соцполитике просят Минздрав уточнить терминологию, в частности, дать определение инновационным препаратам, а также препаратам с повышенной терапевтической ценностью. Рекомендовано добавить критерии ранжирования, учитывающие популяционный эффект.

К процедуре же согласования добавления лекарств в перечень жизненно важных подключится еще одна сторона – представители общественных объединений.

FDA намерено одобрять препараты для генной терапии редких болезней без клинических исследований

Новую процедуру ускоренной регистрации персонализированных лекарств для сверхредких заболеваний описали в New England Journal of Medicine небезызвестный Винай Прасад (после своей отставки и возвращения он снова руководит Центром оценки и исследований биопрепаратов FDA) и глава агентства Мартин Макари. В случае генотерапевтических препаратов для редких и ультраредких заболеваний невозможно провести классические КИ, так как пациентов очень мало.

Для одобрения потребуется объяснение того, как именно работает метод лечения. Он должен быть нацелен на известную причину заболевания (молекулярную или клеточную аномалию). Улучшение клинического состояния должно быть подтверждено в доклинических испытаниях (на модельных животных), с помощью биопсии.

Также для получения одобрения необходимо продемонстрировать эффективность препарата последовательно на нескольких пациентах. Наблюдение за пациентами должно быть длительным, чтобы собранные данные подтвердили эффективность и безопасность препарата в долгосрочной перспективе. Кроме того, должны существовать данные, показывающие, как влияние человека заболевание без лечения.

При выдаче разрешений FDA будет отдавать приоритет терапиям против тяжелых заболеваний с тяжелыми молекулярными или клеточными аномалиями, не имеющих лечения, прогрессирование которых приводит к смерти или инвалидизации. Однако новая система может быть применена и в случае распространенного заболевания, для которого нет «проверенных альтернативных методов лечения», или в случаях острой необходимости. Она может быть доступна и для других подходов, помимо генной или клеточной терапии.

Новый подход вдохновлен случаем девятимесячного К. Дж. Малдуна, который родился с дефицитом карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1) – нарушением, при котором организм не выводит аммиак, образующийся при переваривании белка. FDA обработало заявку на персонализированную терапию с использованием CRISPR-Cas9 для мальчика всего за одну неделю. Терапевтическая конструкция была доставлена в клетки печени младенца в липидных наночастицах, и уже после первой дозы был заметен положительный эффект. (Подробнее на PCR.NEWS.) Винай Прасад и Мартин Макари сообщают в своей статье, что и сейчас у ребенка наблюдается клиническое улучшение.

«В статье мало деталей», — отмечает в электронном письме для Fierce Biotech Киран Мусунуру, участник лечения К.Дж Малдуна и соучредитель компании Verve Therapeutics, специализирующейся на редактировании генов. Однако теперь есть возможность обсудить с FDA, как этот подход может повлиять на другие проекты компании, такие как платформы для лечения фенилкетонурии и нарушений цикла мочевины.

В то же время автор обновленной процедуры ускоренной регистрации препаратов от рака онколог Ричард Паздур возглавил Центр по оценке и исследованию лекарств FDA (СDER). Предложенная Паздуром система позволяет одобрять онкопрепараты на основе промежуточных показателей их эффективности.

Клинические исследования

Минздрав снова заявил о компенсации сокращения международных КИ в России локальными

Замминистра здравоохранения РФ Сергей Глаголев на конференции «Регуляторная практика и регистрация лекарственных средств» сообщил, что в стране снижается количество международных клинических исследований, однако их компенсируют локальные КИ. Со сходным заявлением чиновник выступал и в 2023 году.

Минздрав выдал 463 разрешения на исследования препаратов в 2025 году. Это соответствует показателям прошлого и позапрошлого года, уточнил Глаголев.

Ежегодно Минздрав выдает около 700 новых регистрационных удостоверений; 73% из них в этом году составляют препараты российского производства. Часть них – инновационные лекарства, в основном антибактериального, иммунологического и онкологического профилей.

В 2021 году в России проводилось 367 международных КИ, а в 2024 году их количество снизилось до 18, то есть в двадцать раз. В Минздраве отмечали увеличение числа КИ препаратов индийского производства — в 2023 году было выдано 60 разрешений.

В начале октября 2025 года Минздрав выдал разрешение на международные КИ австралийской компании Lomond Therapeutics и китайской Jiangsu Alphamab Biopharmaceuticals.

Всего за первое полугодие 2025 года Минздрав выдал разрешение на проведение 10 международных КИ, сообщила Ассоциация организаторов клинических исследований в информационном бюллетене.

Суды

Виновная в опиоидном кризисе фармкомпания выплатит $7,4 млрд компенсаций и будет ликвидирована

В США утвержден план ликвидации компании Purdue Pharma, которая получила множество исков с обвинениями в том, что способствовала опиоидному кризису. Кредиторы и пострадавшие получат выплату в $7,4 млрд. Последние должны получить $850 млн до конца текущего года. Остальную часть компенсаций направят в штаты на лечение зависимостей и профилактику передозировок.

Этим решением завершается громкое разбирательство по делу об опиоидной эпидемии в США. В 1996 году Purdue Pharma начала агрессивный маркетинг полусинтетического опиоида Оксиконтина, называя его «не вызывающим зависимости» обезболивающим. Информацию о злоупотреблениях препаратом компания скрывала, намеренно вводя врачей в заблуждение. В 2007 году руководство Purdue Pharma признало вину в неправильной маркировке лекарства (misbranding).

Следующее дело, которое Минюст США расследовал в 2020 году, охватывало период с 2010 по 2018 годы. Компания платила врачам за назначения, подавала ложные сведения о контроле распространения препарата.

В марте 2019 года Purdue и и ее прежние владельцы, семья Саклеров, согласились выплатить $270 млн по иску штата Оклахома. А в 2020 году совокупные претензии к Purdue оценивались уже $2,2 трлн. Было подсчитано, что от передозировок опиоидами с 1999 по 2016 гг. скончалось 450 тысяч человек.

Финальный объем компенсаций составил до $6 млрд со стороны семьи Саклеров и $1,4 млрд от самой компании. 

Активы ликвидированной Purdue Pharma перейдут к новой некоммерческой структуре Knoa Pharma — она будет разрабатывать препараты для лечения зависимости.