Приостановлены КИ генной терапии церебральной адренолейкодистрофии

В понедельник, 9 августа, компания Bluebird Bio объявила о приостановке программы по разработке и внедрению в клинику лентивирусной терапии церебральной адренолейкодистрофии. Это произошло из-за сообщения о развитии миелодиспластического синдрома у одного из участников фазы 3 клинических испытаний, получившего лентивирусный препарат Lenti-D (эливальдоген аутотемцел) больше года назад. Компания отмечает, что особенности дизайна лентивирусного вектора могли привести к его инсерции, которая и стала причиной заболевания. Приостановка программы Lenti-D не должна повлиять на другие проекты Bluebird Bio, нацеленные на серповидноклеточную анемию, бета-талассемию и онкозаболевания.

В феврале этого года на паузу были поставлены клинические испытания лентивирусного препарата bb1111 против серповидноклеточной анемии из-за острого миелоидного лейкоза у пациента. Однако уже в марте компания объявила, что связь ОМЛ с bb111 маловероятна.

Добавить в избранное

Вам будет интересно