Молекулярная диагностика Тест-системы в клинике Наследственные заболевания Диагностика Секвенирование Бактериология Геномика Рынок и регулирование Новые препараты Российские компании Генная терапия Иммунная система Микрочипы и мультиплексный анализ Эпигенетика Финансирование исследований Вакцины Эпидемиология Вирусология Биомаркеры Репродуктивное здоровье Экспрессия генов Онкология Государственное регулирование Персонализированная медицина Гастроэнтерология Генетика Редактирование генома CRISPR Молбиология Новые концепции Методология эксперимента Сопроводительная диагностика Et сetera Новые инструменты и оборудование Неврология Масс-спектрометрия Рынок клинической диагностики Протеомика Терапия Организация науки Клеточная биология Метаболизм Иммунотерапия Фарма Биоинформатика Паразитология Сердечно-сосудистые заболевания Инвестиции Подготовка образцов Направления Иммунологические методы PCR Технологии Клинические исследования Микология COVID-19 ИФА Интервью Вопросы и ответы Обзоры периодики Бизнес-среда Рейтинги Образование Курсы Подготовка об Вебинары Государственное регулиров Все

Одобрен препарат на основе РНК-интерференции для лечения печеночной порфирии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат гивосиран компании Alnylam для лечения острой печеночной порфирии у взрослых. Это второй одобренный препарат, действие которого основано на РНК-интерференции.

Острая печеночная порфирия — это наследственное заболевание, при котором в печени накапливаются предшественники гема — порфирины, что может приводить к боли, параличу, судорогам и другим осложнениям, требующим госпитализации. Причина болезни кроется в мутациях генов, включенных в путь биосинтеза гема.

Дельта-аминолевулиновая кислота является первичным компонентом синтеза всех гемов. Новый препарат гивосиран, одобренный FDA 20 ноября, нацелен на мРНК синтазы аминолевулиновой кислоты ALAS1: он уменьшает ее концентрацию, а также снижает уровень токсинов, вызывающих приступы острой порфирии. Препарат был принят после третьей стадии клинических испытаний ENVISION, которая представляет собой двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование. В испытании приняли участие 94 пациента из 18 стран, что делает его самым большим клиническим исследованием острой печеночной порфирии. У пациентов, получавших лекарства, приступы болезни проявлялись на 70% реже, чем у тех, кто принимал плацебо.

«До сегодняшнего дня лечение порфирии обеспечивало только частичное облегчение интенсивной неослабевающей боли, которая характерна для приступов болезни. Препарат, одобренный сегодня, способен уменьшить количество этих приступов», — говорит Ричард Паздур, директор Онкологического центра FDA.

Наиболее частыми побочными эффектами гивосирана оказались тошнота и иммунный ответ в месте инъекции. Одного испытуемого госпитализировали с анафилактическим шоком. Рекомендуются мониторинг аллергической реакции и функции почек пациента во время приема лекарства и проверка состояния печени перед его назначением.

Технология РНК-интерференции, на которой основано лечение, использует короткие нуклеотидные последовательности для уничтожения мРНК-мишени и прерывания трансляции. На сегодняшний день одобрено лишь два препарата, принцип действия которых основан на РНК-интерференции, и оба принадлежат компании Alnylam: ранее она выпустила препарат патисиран для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза.
Добавить в избранное

Вам будет интересно