-
Два новых препарата от болезни Альцгеймера оказались неэффективными
12.02.2020
12.02.2020
Два новых препарата от болезни Альцгеймера оказались неэффективными
Университет Вашингтона в Сент-Луисе
сообщает о провале двух экспериментальных лекарств, разработанных для замедления потери памяти и снижения когнитивных способностей у людей с ранней стадией аутосомно-доминантной болезни Альцгеймера. Во время фазы II/III клинического исследования
(ClinicalTrials.gov: NCT01760005) раздельно оценивали эффект соланезумаба от
Eli Lilly and Co. и гантенерумаба от
Roche. Оба препарата должны нейтрализовать бета-амилоиды в мозгу. В испытаниях приняли участие 194 пациента, максимальный срок наблюдения составил семь лет. Каждые четыре недели участники получали соланезумаб, гантенерумаб или плацебо и проходили тестирование памяти. Ни одна из схем не привела к улучшению состояния или задержке ухудшений. Детальный анализ данных исследования будет представлен 2 апреля 2020 года на ежегодной встрече, посвященной достижениям в терапии болезней Альцгеймера и Паркинсона
(Advances in Alzheimer’s and Parkinson’s Therapies).
Управление по контролю качества продуктов и лекарств США (FDA)
одобрило первый в мире препарат, основанный на технологии CRISPR, против серповидноклеточной анемии — Касгеви (Casgevy, exa-cel) от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Препарат может назначаться пациентам 12 лет и старше.
Первыми разрешили использование препарата регулирующие органы Великобритании. Вероятно, в Евросоюзе он будет одобрен в 2024 году. Ожидается, что к 30 марта FDA вынесет решение по использованию экза-цела при бета-талассемии, еще одного наследственного заболевания крови.
В пятницу FDA также одобрило другой метод лечения серповидноклеточной анемии — генную терапию от Bluebird Bio под названием Лифгения (Lyfgenia) на основе лентивирусного вектора. В 2022 году была одобрена терапия Bluebird против бета-талассемии Зинтегло (Zyntenglo, beti-cel).
Пациенты, получавшие Касгеви или Лифгению, будут находиться под наблюдением в долгосрочном исследовании для оценки безопасности и эффективности.
Масс-спектрометрия показала, что в амилоидогенезе у белок участвует С-концевая область Аα-цепи фибриногена, как и у людей. Однако у них, в отличие от людей, не было выявлено генных вариаций, отличающих амилоид-позитивные и амилоид-негативные белки; судя по всему, у японских белок это возрастное заболевание, присущее виду. Тем не менее они могут стать полезной моделью для поиска терапии этого заболевания, на данный момент неизлечимого.