Меню
Все темы
В Канаде одобрена новая терапия бокового амиотрофического склероза
Боковой амиотрофический склероз (БАС), или болезнь Лу Герига, — прогрессирующее дегенеративное заболевание ЦНС, которое приводит к параличам и последующей атрофии мышц. Ежегодно БАС диагностируется более чем у 6000 человек в мире и часто заканчивается смертью в течение двух-пяти лет. До сих пор это неврологическое расстройство считалось неизлечимым. В США одобрены два препарата — рилузол и эдаравон, которые лишь замедляют прогрессирование БАС и продлевают жизнь пациента на несколько месяцев. В Канаде, как сообщает New York Times, одобрена новая терапия БАС в рамках так называемого ускоренного утверждения (до завершения фазы 3 клинических испытаний). В состав препарата с рабочим названием AMX0035, который будет продаваться в Канаде как Albrioza, входят таурурсодиол и фенилбутират натрия.
В США новая терапия вряд ли будет одобрена в ближайшее время. По мнению экспертов FDA, лечение должно быть нацелено на механизм заболевания, а об этом пока известно мало. В конце марта Консультативный комитет по лекарственным средствам для периферической и центральной нервной системы FDA ужерассматривал этот вопрос и не рекомендовал одобрение. Вернуться к обсуждению FDA намерено 29 сентября в расчете, что к тому времени закончится фаза 3 клинических испытаний.
Вам будет интересно
463
0
Минздрав РФ выдал разрешения на клиническое применение мРНК-вакцины против меланомы и пептидной вакцины против колоректального рака. Об этом сообщил министр здравоохранения Михаил Мурашко на заседании коллегии по вопросам лекарственного обеспечения.
Пептидная неоантигенная вакцина Онкопепт разработана научными организациями ФБМА России во главе с ФНКЦ ФХМ им. Ю.М. Лопухина, где она будет производиться. Вакцина содержит индивидуально подобранный набор пептидов, стимулирующий противоопухолевый иммунный ответ. Результаты доклинических исследований показали высокую эффективность и безопасность препарата, отмечается в пресс-релизе.
Персонализированную мРНК-вакцину Неоонковак для терапии меланомы разработали в НМИЦ радиологии, НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи и НМИЦ онкологии им Н.Н. Блохина. Она предназначена для взрослых пациентов с неоперабельной или метастатической меланомой кожи, а также может применяться как адъювантная терапия после хирургического лечения меланомы.
Подобные препараты должны применяться в комбинации с другими видами терапии, а решение о назначении принимают специалисты индивидуально в каждом конкретном случае.
Данные о препаратах в Государственном реестре лекарственных средств на данный момент не появились.
Подробнее о вакцинах против рака на PCR.NEWS.
924
0
Министерство здравоохранения и социальных служб США (HHS) «сворачивает» разработку мРНК-вакцин. Управление передовых биомедицинских исследований и разработок (Biomedical Advanced Research and Development Authority, BARDA) в составе HHS будет финансировать другие вакцинные платформы.
BARDA прекратит инвестиции в разработку 22 мРНК-вакцин на общую сумму $500 млн. По мнению главы минздрава Роберта Ф. Кеннеди-младшего, препараты этого типа «не обеспечивают эффективной защиты от инфекций верхних дыхательных путей, таких как COVID-19 и грипп», несмотря на успех мРНК-вакцин в борьбе с коронавирусной пандемией и многообещающие результаты вакцин против гриппа. Некоторые контракты на заключительном этапе будут продолжены, однако «новые проекты на основе мРНК инициированы не будут».
В рамках этого решения запланированы:
-
расторжение контрактов с Университетом Эмори и Tiba Biotech;
-
сокращение объема работ, связанных с мРНК, по контрактам с Luminary Labs, ModeX и Seqirus;
-
отклонение многочисленных предварительных заявок, включая предложения от Pfizer, Sanofi Pasteur и др.;
-
реструктуризация сотрудничества с министерством обороны через JPEO, включающая проекты по созданию вакцин с AAHI, AstraZeneca, HDT Bio и коллаборацией Moderna и Техасского университета.
В мае минздрав США также расторг контракт стоимостью $590 млн с компанией Moderna на разработку вакцины от птичьего гриппа.
566
0
Способность гекконов передвигаться по гладким вертикальным поверхностям вдохновила ученых из США и Кореи на создание наночастиц для доставки противораковых препаратов. Авторы разработки «позаимствовали» у геккона механизм удержания на поверхности — они создали мягкие наночастицы, способные закрепляться на клетках за счет разветвленных волосков.
В качестве материала для наночастиц ученые выбрали сополимер молочной и гликолевой кислот — одобренный FDA биоразлагаемый материал. Напечатанные мягкие частицы с разветвленными структурами покрыли хитозаном, чтобы улучшить адгезию к клеткам-мишеням за счет ван-дер-ваальсовых взаимодействий, и загрузили в них химиотерапевтические препараты. Опыты in vitro показали, что наночастицы прочно закрепляются на раковых клетках и постепенно высвобождают препарат (например, гемцитабин или доцетаксел), уничтожая клетки.
Разветвленные наночастицы с гемцитабином также проверили на мышах с опухолями мочевого пузыря. При введении в мочевой пузырь они вызывали усиленный иммунный ответ CD45+-клеток и проявляли минимальную токсичность. Авторы рассчитывают, что новый метод компенсирует один из серьезных недостатков терапии рака мочевого пузыря — невозможность долго удерживать препарат возле опухоли.
1057
0
Компания Gilead Sciences представила на Конференции по ретровирусам и оппортунистическим инфекциям (CROI 2025) данные продолжающегося исследования ленакапавира как средства доконтактной профилактики ВИЧ-инфекции (PrEP) при внутримышечном введении один раз в год. Результаты опубликованы в The Lancet.
Ленакапавир, ингибирующий сборку капсида ВИЧ-1 на нескольких стадиях его жизненного цикла, признан одним из главных успехов 2024 года. Разрабатываются как терапевтические, так и профилактические препараты на его основе. Например, в январе 2025 года FDA присвоило статус прорывной терапии комбинации ленакапавира с двумя широконейтрализующими антителами против ВИЧ.
В новом исследовании оценивалась потенциальная защитная эффективность внутримышечной инъекции ленакапавира в дозе 5000 мг, которая делается раз в год. В нем приняли участие 40 здоровых взрослых с низким риском заражения ВИЧ в возрасте от 18 до 55 лет. Концентрации препарата в плазме крови, которые коррелируют с эффективностью профилактики ВИЧ-инфекции, в течение года были выше, чем в фазах 3 исследований PURPOSE 1 и PURPOSE 2, участники которых получали две подкожных инъекции ленакапавира в год. В этих исследованиях защитное действие ленакапавира было лучше, чем при ежедневном пероральном приеме Трувады (эмтрицитабин 200 мг и тенофовир дизопроксил фумарат 300 мг).
Gilead планирует начать фазу 3 клинических исследований данной формы препарата во второй половине 2025 года.
1078
0
Генотерапевтический препарат против спинальной мышечной атрофии Золгенсма (онасемноген абепарвовек) преодолевает гематоэнцефалический барьер и вводится внутривенно. Однако Novartis еще с 2010-х годов проводит клинические исследования онасемногена абепарвовека для интратекального введения (в спинномозговой канал). Такой способ введения позволяет снизить дозу препарата и уменьшить возможные нежелательные эффекты. Это особенно важно для детей более старшего возраста (доза рассчитывается по весу).
В конце 2024 года компания Novartis сообщила в пресс-релизе, что КИ препарата против СМА для интратекального введения (OAV101 IT) достигло первичной конечной точки. В фазе 3 исследования STEER участвовало более 100 пациентов 2-18 лет со СМА 2-го типа, которые могут сидеть, но никогда не ходили самостоятельно. У пациентов, получавших лечение, увеличились баллы по шкале HFMSE (золотой стандарт для оценки двигательных функций при СМА) по сравнению с группой имитации лечения. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были инфекции верхних дыхательных путей, повышенная температура и рвота.
Novartis планирует в 2025 году направить результаты в регулирующие органы, включая FDA США. Данные также будут представлены на предстоящей медицинской конференции.
В 2023 году компания сообщала о положительных результатах других исследований OAV101 IT.
