В Канаде одобрена новая терапия бокового амиотрофического склероза

Боковой амиотрофический склероз (БАС), или болезнь Лу Герига, — прогрессирующее дегенеративное заболевание ЦНС, которое приводит к параличам и последующей атрофии мышц. Ежегодно БАС диагностируется более чем у 6000 человек в мире и часто заканчивается смертью в течение двух-пяти лет. До сих пор это неврологическое расстройство считалось неизлечимым. В США одобрены два препарата — рилузол и эдаравон, которые лишь замедляют прогрессирование БАС и продлевают жизнь пациента на несколько месяцев. В Канаде, как сообщает New York Times, одобрена новая терапия БАС в рамках так называемого ускоренного утверждения (до завершения фазы 3 клинических испытаний). В состав препарата с рабочим названием AMX0035, который будет продаваться в Канаде как Albrioza, входят таурурсодиол и фенилбутират натрия.

В США новая терапия вряд ли будет одобрена в ближайшее время. По мнению экспертов FDA, лечение должно быть нацелено на механизм заболевания, а об этом пока известно мало. В конце марта Консультативный комитет по лекарственным средствам для периферической и центральной нервной системы FDA ужерассматривал этот вопрос и не рекомендовал одобрение. Вернуться к обсуждению FDA намерено 29 сентября в расчете, что к тому времени закончится фаза 3 клинических испытаний.


Добавить в избранное

Вам будет интересно

22.05.2024
305
0

Агонисты глюкагоноподобного пептида 1 (GLP-1) — лекарства, одобренные для лечения диабета, которые в последнее время также используются для снижения веса. У пациентов с диабетом выявлена связь между этими препаратами и повышенным риском нежелательных явлений со стороны ЖКТ (патологии желчевыводящих путей, панкреатит, непроходимость кишечника и гастропарез). Однако при диабете риск таких нежелательных явлений изначально повышен, поэтому в когортах пациентов, принимающих эти препараты для снижения веса, он должен исследоваться отдельно.

В октябре прошлого года в JAMA сообщалось, что использование агонистов GLP-1 лираглутида и семаглутида для снижения веса связано со значительно повышенным риском панкреатита, гастропареза и непроходимости кишечника, но не заболеваний желчевыводящих путей. Лираглутид принимали 4144 человека, семаглутид — 613 человек, сравнение проводили с когортой, принимавшей бупропион-налтрексон (654 человека).

На Неделе заболеваний пищеварительной системы (DDW 2024) в Вашингтоне представлены результаты повторного изучения этих данных с более строгими критериями. В частности, авторы включили данные об индексе массы тела пациентов. Вопреки оригинальной публикации, не была обнаружена связь между агонистами GLP-1 и острым панкреатитом или непроходимостью кишечника, но наблюдался некоторый повышенный риск заболеваний желчевыводящих путей и гастропареза.

15.03.2024
503
0

Хронические раневые инфекции — серьезная проблема для здравоохранения. Число вариантов лечения ограничено, в частности, это терапия антибиотиками. Однако антибиотикорезистентность по-прежнему осложняет применение этих методов. Международный коллектив ученых предложил способ обойти эту проблему — они разработали гидрогель, антимикробные свойства которого не связаны с применением антибиотиков.

Исследователи модифицировали метод терапии гидрогелями, активированными гелиевой плазмой. Сделать это им помогла электрохимия — они загружали в гидрогель активные формы кислорода и азота путем обработки геля плазмой либо формирования геля из обработанного плазмой раствора. Сами гидрогелевые пленки, используемые авторами, получены на основе поливинилового спирта. Обработка плазмой усилила электрохимические реакции, в которых вырабатывается перекись водорода (H2O2) — основной антибактериальный компонент гидрогеля — и активные формы азота (RNS). Уже было продемонстрировано, что в таких гидрогелях можно получать перекись водорода в концентрациях 10–350 мкМ, однако теперь ученые добились миллимолярных концентраций H2O2.

Когда такой гидрогель помещают на рану, активные формы кислорода и азота постепенно вымываются из него и действуют на пораженный участок. In vitro полученный гидрогель успешно препятствовал росту распространенных возбудителей хронических инфекций ран — Escherichia coli и Pseudomonas aeruginosa, но слабо сдерживал размножение Staphylococcus aureus.

Также исследователи протестировали разработку на клеточной культуре, помещая гидрогель на кератиноциты и фибробласты. Тесты на биосовместимость показали, что максимальные полученные концентрации действующего вещества были даже слишком велики — они оказывали цитотоксическое действие, — однако исследователи подчеркивают, что при сдерживании инфекции важно препятствовать росту бактериальной культуры, а после «первичной» обработки высокими концентрациями H2O2 с помощью гидрогеля повязку можно сменить на более щадящую.

Авторы работы подчеркивают, что для оценки безопасности и эффективности необходимо протестировать гидрогель in vivo, чтобы выяснить, как влияет на терапию тканевое окружение.

23.01.2024
889
0

Около 425 млн человек в мире страдают диабетом, и примерно 75 млн ежедневно вводят себе инсулин с помощью шприца или помпы. В начале января журнал Nature Nanotechnology опубликовал результаты испытания перорального препарата инсулина на нематодах, мышиных и крысиных моделях диабета, а также на здоровых бабуинах.

Препарат разработали исследователи из Сиднейского университета и Сиднейского медицинского округа в сотрудничестве с коллегами из Университета Тромсё (Норвегия). Молекулы инсулина связаны с квантовыми точками сульфида серебра и защищены от расщепления в ЖКТ оболочкой из сополимера хитозана и глюкозы. Наночастицы всасываются в двенадцатиперстной кишке, разрушаются только ферментами печени и только при высоком уровне сахара в крови. Таким образом, инсулин высвобождается в печени, поступает в кровь и направляется к другим органам и тканям.

Пероральная форма не только удобна для пациента, но и безопасна. Процесс усвоения инсулина подобен физиологическому, когда он вырабатывается в поджелудочной железе и проходит через печень, откуда в нужном количестве поступает в кровь. При этом менее вероятны гипогликемия или переизбыток инсулина в жировой ткани, способствующий увеличению веса, чем при инъекционном введении.

«Испытания на людях начнутся в 2025 году под руководством компании-спинаута Endo Axiom», — говорит Николас Хант из Сиднейского университета, первый автор статьи. «После первой фазы мы узнаем, что [препарат] безопасен для людей, и во второй фазе будем исследовать, как он может заменить инъекции пациентам с диабетом». Исследователи надеются, что пероральный инсулин будет готов к выходу на рынок через два-три года.

Нобелевская премия по химии 2023 года присуждена «за открытие и синтез квантовых точек».

16.01.2024
667
0

Аутофагия — переваривание клеткой собственных ненужных компонентов — усиливается в раковых клетках по сравнению со здоровыми. Есть предположение, что подавление аутофагии может стать основой для разработки противораковых препаратов, однако результаты почти 20 клинических испытаний ингибиторов аутофагии оказались неубедительными. В то же время был установлен интригующий факт: ингибиторы аутофагии лучше действовали у курильщиков.

Понятно, что курение невозможно рекомендовать в качестве противоракового средства. С другой стороны, в крови курильщика повышается уровень угарного газа СО, связанного с гемоглобином, а СО известен как индуктор аутофагии. Авторы статьи, опубликованной в декабре в Advanced Science, давали мышам с опухолями поджелудочной железы и простаты питьевую пену с угарным газом, содержащую ингибитор аутофагии гидроксихлорохин. Рост и прогрессирование опухолей по сравнению с контролем значительно замедлялись. Сочетание монооксида углерода с ингибиторами аутофагии также подавляло рост раковых клеток простаты, легких и поджелудочной железы человека в культуре.

08.12.2023
836
0

Управление по контролю качества продуктов и лекарств США (FDA)   одобрило первый в мире препарат, основанный на технологии CRISPR, против серповидноклеточной анемии — Касгеви (Casgevy, exa-cel) от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Препарат может назначаться пациентам 12 лет и старше. Первыми разрешили использование препарата регулирующие органы Великобритании. Вероятно, в Евросоюзе он будет одобрен в 2024 году. Ожидается, что к 30 марта FDA  вынесет решение по использованию экза-цела при бета-талассемии, еще одного наследственного заболевания крови.

В пятницу FDA также одобрило другой метод лечения серповидноклеточной анемии — генную терапию от Bluebird Bio под названием Лифгения (Lyfgenia) на основе лентивирусного вектора. В 2022 году была одобрена терапия Bluebird против бета-талассемии Зинтегло (Zyntenglo, beti-cel).

Пациенты, получавшие Касгеви или Лифгению, будут находиться под наблюдением в долгосрочном исследовании для оценки безопасности и эффективности.