В Канаде одобрена новая терапия бокового амиотрофического склероза

Исследователи из фармацевтического колледжа Университета штата Орегон разработали методику одновременного лечения рака легких и кахексии — атрофии мышц, которая сопровождает онкозаболевания. Пациенты теряют вес, причем не только за счет жира, но и за счет мышечной массы. От кахексии умирает до трети больных раком.

Авторы работы применили подход, называемый «образованием белковой короны» — создание липидных наночастиц (ЛНЧ) из специфических компонентов, адсорбирующих определенные белки плазмы, которые, в свою очередь, обеспечивают доставку в орган-мишень. Липидные наночастицы DC_113, состоящие из коммерчески доступного катионного производного холестерина (DC-холестерина) и ионизируемого липида 113-O12B, связывают в кровотоке белок витронектин, рецепторы которого экспрессируются в легких, причем в опухолях их экспрессия повышена. Поэтому они накапливаются в опухолях легких, а не в печени, как большинство ЛНЧ.

DC_113 содержат мРНК белка фоллистатина — ингибитора активина А из суперсемейства TGF-β, активно секретируемого опухолями легких, который играет ключевую роль в прогрессировании рака и кахексии. В экспериментах на мышах этот подход позволил снизить опухолевую нагрузку примерно в 2,5 раза сильнее, чем контрольные ЛНЧ, которые доставлялись в печень и вызывали системную продукцию фоллистатина. В то же время снизилась и кахексия — мыши стали лучше есть, сохраняли жировую и мышечную ткань, поддерживая постоянную массу тела.

BridgeBio Pharma сообщает, что ее экспериментальный препарат инфигратиниб ускорил темпы роста у детей с ахондроплазией — редким заболеванием, вызванным мутацией в гене рецептора фактора роста фибробластов FGFR3, которое характеризуется низкорослостью и нарушением пропорций тела. BridgeBio также тестирует этот препарат при гипохондроплазии, более легкой форме ахондроплазии.

За 52 недели инфигратиниб увеличил темпы роста детей в возрасте от 3 до 18 лет в среднем на 1,74 см по сравнению с плацебо. У детей младше 8 лет приблизились к норме пропорции тела. Компания планирует во второй половине 2026 года подать заявку на получение разрешения регулирующих органов США и Европы.

В случае одобрения инфигратиниб станет первым пероральным препаратом для лечения ахондроплазии. Сейчас одобрен только инъекционный Воксого (восотирид) от BioMarin Pharmaceutical. Препарат TransCon CNP компании Ascendis Pharma рассматривается Управлением по контролю пищевых продуктов и лекарств США (FDA). Как сообщает Reuters, результаты препарата BridgeBio превзошли показатели Воксого и TransCon CNP, ускорив рост детей за год в среднем на 1,57 см и 1,49 см по сравнению с плацебо.

Инфигратиниб — ингибитор тирозинкиназы, взаимодействующий с рецепторами FGFR1, FGFR2 и FGFR3. Первоначально он был одобрен в 2021 году для лечения холангиокарциномы, но из-за проблем с коммерциализацией по этому показанию больше не применяется.

Инфигратиниб увеличил скорость роста у детей 3–11 лет с ахондроплазией

Минздрав РФ выдал разрешения на клиническое применение мРНК-вакцины против меланомы и пептидной вакцины против колоректального рака. Об этом сообщил министр здравоохранения Михаил Мурашко на заседании коллегии по вопросам лекарственного обеспечения.

Пептидная неоантигенная вакцина Онкопепт разработана научными организациями ФБМА России во главе с ФНКЦ ФХМ им. Ю.М. Лопухина, где она будет производиться. Вакцина содержит индивидуально подобранный набор пептидов, стимулирующий противоопухолевый иммунный ответ. Результаты доклинических исследований показали высокую эффективность и безопасность препарата, отмечается в пресс-релизе.

Персонализированную мРНК-вакцину Неоонковак для терапии меланомы разработали в НМИЦ радиологии, НИЦЭМ им. Н.Ф.  Гамалеи и НМИЦ онкологии им Н.Н. Блохина. Она предназначена для взрослых пациентов с неоперабельной или метастатической меланомой кожи, а также может применяться как адъювантная терапия после хирургического лечения меланомы.

Подобные препараты должны применяться в комбинации с другими видами терапии, а решение о назначении принимают специалисты индивидуально в каждом конкретном случае.

Данные о препаратах в Государственном реестре лекарственных средств на данный момент не появились.

Подробнее о вакцинах против рака на PCR.NEWS.

Министерство здравоохранения и социальных служб США (HHS)  «сворачивает» разработку мРНК-вакцин. Управление передовых биомедицинских исследований и разработок (Biomedical Advanced Research and Development Authority, BARDA) в составе HHS будет финансировать другие вакцинные платформы.

BARDA прекратит инвестиции в разработку 22 мРНК-вакцин на общую сумму $500 млн. По мнению главы минздрава Роберта Ф. Кеннеди-младшего, препараты этого типа «не обеспечивают эффективной защиты от инфекций верхних дыхательных путей, таких как COVID-19 и грипп», несмотря на успех мРНК-вакцин в борьбе с коронавирусной пандемией и многообещающие результаты вакцин против гриппа. Некоторые контракты на заключительном этапе будут продолжены, однако «новые проекты на основе мРНК инициированы не будут».

В рамках этого решения запланированы:

• расторжение контрактов с Университетом Эмори и Tiba Biotech;

• сокращение объема работ, связанных с мРНК, по контрактам с Luminary Labs, ModeX и Seqirus;

• отклонение многочисленных предварительных заявок, включая предложения от Pfizer, Sanofi Pasteur и др.;

• реструктуризация сотрудничества с министерством обороны через JPEO, включающая проекты по созданию вакцин с AAHI, AstraZeneca, HDT Bio и коллаборацией Moderna и Техасского университета.

В мае минздрав США также расторг контракт стоимостью $590 млн с компанией Moderna на разработку вакцины от птичьего гриппа.

Способность гекконов передвигаться по гладким вертикальным поверхностям вдохновила ученых из США и Кореи на создание наночастиц для доставки противораковых препаратов. Авторы разработки «позаимствовали» у геккона механизм удержания на поверхности — они создали мягкие наночастицы, способные закрепляться на клетках за счет разветвленных волосков.

В качестве материала для наночастиц ученые выбрали сополимер молочной и гликолевой кислот — одобренный FDA биоразлагаемый материал. Напечатанные мягкие частицы с разветвленными структурами покрыли хитозаном, чтобы улучшить адгезию к клеткам-мишеням за счет ван-дер-ваальсовых взаимодействий, и загрузили в них химиотерапевтические препараты. Опыты in vitro показали, что наночастицы прочно закрепляются на раковых клетках и постепенно высвобождают препарат (например, гемцитабин или доцетаксел), уничтожая клетки.

Разветвленные наночастицы с гемцитабином также проверили на мышах с опухолями мочевого пузыря. При введении в мочевой пузырь они вызывали усиленный иммунный ответ CD45⁺-клеток и проявляли минимальную токсичность. Авторы рассчитывают, что новый метод компенсирует один из серьезных недостатков терапии рака мочевого пузыря — невозможность долго удерживать препарат возле опухоли.