Меню
Все темы
В Канаде одобрена новая терапия бокового амиотрофического склероза
Боковой амиотрофический склероз (БАС), или болезнь Лу Герига, — прогрессирующее дегенеративное заболевание ЦНС, которое приводит к параличам и последующей атрофии мышц. Ежегодно БАС диагностируется более чем у 6000 человек в мире и часто заканчивается смертью в течение двух-пяти лет. До сих пор это неврологическое расстройство считалось неизлечимым. В США одобрены два препарата — рилузол и эдаравон, которые лишь замедляют прогрессирование БАС и продлевают жизнь пациента на несколько месяцев. В Канаде, как сообщает New York Times, одобрена новая терапия БАС в рамках так называемого ускоренного утверждения (до завершения фазы 3 клинических испытаний). В состав препарата с рабочим названием AMX0035, который будет продаваться в Канаде как Albrioza, входят таурурсодиол и фенилбутират натрия.
В США новая терапия вряд ли будет одобрена в ближайшее время. По мнению экспертов FDA, лечение должно быть нацелено на механизм заболевания, а об этом пока известно мало. В конце марта Консультативный комитет по лекарственным средствам для периферической и центральной нервной системы FDA ужерассматривал этот вопрос и не рекомендовал одобрение. Вернуться к обсуждению FDA намерено 29 сентября в расчете, что к тому времени закончится фаза 3 клинических испытаний.
Вам будет интересно
230
0
Способность гекконов передвигаться по гладким вертикальным поверхностям вдохновила ученых из США и Кореи на создание наночастиц для доставки противораковых препаратов. Авторы разработки «позаимствовали» у геккона механизм удержания на поверхности — они создали мягкие наночастицы, способные закрепляться на клетках за счет разветвленных волосков.
В качестве материала для наночастиц ученые выбрали сополимер молочной и гликолевой кислот — одобренный FDA биоразлагаемый материал. Напечатанные мягкие частицы с разветвленными структурами покрыли хитозаном, чтобы улучшить адгезию к клеткам-мишеням за счет ван-дер-ваальсовых взаимодействий, и загрузили в них химиотерапевтические препараты. Опыты in vitro показали, что наночастицы прочно закрепляются на раковых клетках и постепенно высвобождают препарат (например, гемцитабин или доцетаксел), уничтожая клетки.
Разветвленные наночастицы с гемцитабином также проверили на мышах с опухолями мочевого пузыря. При введении в мочевой пузырь они вызывали усиленный иммунный ответ CD45+-клеток и проявляли минимальную токсичность. Авторы рассчитывают, что новый метод компенсирует один из серьезных недостатков терапии рака мочевого пузыря — невозможность долго удерживать препарат возле опухоли.
749
0
Компания Gilead Sciences представила на Конференции по ретровирусам и оппортунистическим инфекциям (CROI 2025) данные продолжающегося исследования ленакапавира как средства доконтактной профилактики ВИЧ-инфекции (PrEP) при внутримышечном введении один раз в год. Результаты опубликованы в The Lancet.
Ленакапавир, ингибирующий сборку капсида ВИЧ-1 на нескольких стадиях его жизненного цикла, признан одним из главных успехов 2024 года. Разрабатываются как терапевтические, так и профилактические препараты на его основе. Например, в январе 2025 года FDA присвоило статус прорывной терапии комбинации ленакапавира с двумя широконейтрализующими антителами против ВИЧ.
В новом исследовании оценивалась потенциальная защитная эффективность внутримышечной инъекции ленакапавира в дозе 5000 мг, которая делается раз в год. В нем приняли участие 40 здоровых взрослых с низким риском заражения ВИЧ в возрасте от 18 до 55 лет. Концентрации препарата в плазме крови, которые коррелируют с эффективностью профилактики ВИЧ-инфекции, в течение года были выше, чем в фазах 3 исследований PURPOSE 1 и PURPOSE 2, участники которых получали две подкожных инъекции ленакапавира в год. В этих исследованиях защитное действие ленакапавира было лучше, чем при ежедневном пероральном приеме Трувады (эмтрицитабин 200 мг и тенофовир дизопроксил фумарат 300 мг).
Gilead планирует начать фазу 3 клинических исследований данной формы препарата во второй половине 2025 года.
773
0
Генотерапевтический препарат против спинальной мышечной атрофии Золгенсма (онасемноген абепарвовек) преодолевает гематоэнцефалический барьер и вводится внутривенно. Однако Novartis еще с 2010-х годов проводит клинические исследования онасемногена абепарвовека для интратекального введения (в спинномозговой канал). Такой способ введения позволяет снизить дозу препарата и уменьшить возможные нежелательные эффекты. Это особенно важно для детей более старшего возраста (доза рассчитывается по весу).
В конце 2024 года компания Novartis сообщила в пресс-релизе, что КИ препарата против СМА для интратекального введения (OAV101 IT) достигло первичной конечной точки. В фазе 3 исследования STEER участвовало более 100 пациентов 2-18 лет со СМА 2-го типа, которые могут сидеть, но никогда не ходили самостоятельно. У пациентов, получавших лечение, увеличились баллы по шкале HFMSE (золотой стандарт для оценки двигательных функций при СМА) по сравнению с группой имитации лечения. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были инфекции верхних дыхательных путей, повышенная температура и рвота.
Novartis планирует в 2025 году направить результаты в регулирующие органы, включая FDA США. Данные также будут представлены на предстоящей медицинской конференции.
В 2023 году компания сообщала о положительных результатах других исследований OAV101 IT.
1047
0
Фотодинамическая терапия — относительно старая стратегия лечения рака. Она достаточно безопасна и эффективна, однако применима не для всех видов опухолей. К примеру, для колоректального рака по-прежнему недостает подходящих фотосенсибилизаторов. Китайские ученые синтезировали такое соединение и проверили его на мышах.
За основу фотосенсибилизатора взяли самособирающийся пептид GFFY и хлорин е6 (Ce6) — фотореактивную молекулу, полученную из водоросли хлореллы. Ce6-GFFY собирается в макрочастицы диаметром около 160 нм, стабильные в течение 10 часов (речь о периоде полужизни структуры).
Молекула специфично нацеливалась на опухолевые клетки, однако точный механизм авторы работы пока не установили. Проникший в клетки Ce6-GFFY при облучении светом с длиной волны 660 нм генерирует большое количество активных форм кислорода (АФК). Они привлекают в опухолевое микроокружение цитотоксические Т-лимфоциты и снижают количество миелоидных супрессорных клеток. В опытах на мышах препарат подавлял рост клеток карциномы толстой кишки и препятствовал метастазированию.
796
0
На собрании Американского общества гематологии в Сан-Диего (Калифорния) были представлены результаты наблюдений за пациентами, получившими CRISPR-терапию заболеваний крови — серповидноклеточной анемии (СКА) и бета-талассемии.
Препарат Касгеви (Casgevy, exa-cel), разработанный Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, был одобрен в ноябре 2023 года в Великобритании, а потом в США и Евросоюзе. В стволовых клетках крови пациента редактируется с помощью CRISPR-Cas энхансерная область гена BCL11A, переключающего экспрессию глобинов; отключение BCL11A восстанавливает продукцию фетального гемоглобина, которая компенсирует дефицит гемоглобина, вызванный генетическим заболеванием. Теперь сообщается, что эффекты от лечения Касгеви могут сохраняться по крайней мере пять лет.
Высокая стоимость лечения (2,2 млн долларов) создает проблемы с его доступностью, отмечает Nature. Например, в Великобритании эту терапию могут получить в рамках нацпрограммы только люди с тяжелой бета-талассемией, но не с СКА.
Компания Editas Medicine недавно сообщила о сокращении штатов, так как не нашла партнеров по разработке и коммерциализации своего препарата EDIT-301 (reni-cel). Этот препарат, также основанный на CRISPR-редактировании стволовых клеток крови и предназначенный для лечения СКА и бета-талассемии, показывал обнадеживающие результаты в клинических исследованиях. Компания объявила, что намерена сосредоточиться на редактировании генома клеток in vivo (в организме), в том числе и для лечения этих двух заболеваний.
