CRISPR-редактирование в организме человека будет начато осенью

Спонсор клинического исследования — ирландская фармкомпания Allergan, коллаборатор — Editas Medicine (компания, разрабатывающая терапевтические приложения CRISPR, среди соучредителей – Фэн Чжан, Дэвид Лю, Джордж Черч). В исследования планируют включить 18 человек с врожденным амаврозом Лебера — генетическим заболеванием, которое является наиболее частой причиной наследственной детской слепоты. Это состояние может возникнуть в результате различных мутаций. В данном исследовании будут участвовать люди с гомозиготной или сложной гетерозиготной мутацией, затрагивающей интрон 26 гена CEP290. Редактирующую конструкцию доставят в глаз с помощью инъекции, после чего она внесет исправление в ген CEP290 в клетках сетчатки. Предполагается, что одной инъекции будет достаточно для лечения. Набор пациентов ведут в больнице Massachusetts Eye and Ear, он будет происходить также в трех других учреждениях.

Добавить в избранное

Комментарии

Вам будет интересно