Генную терапию бета-талассемии одобрили в США

В четверг, 18 августа, компания Bluebird Bio сообщила об одобрении препарата Zyntenglo регулятором США. Zyntenglo (betibeglogene autotemcel, или beti-cel) предназначен для пациентов с бета-талассемией, которым необходимы регулярные переливания крови. Препарат изготавливается из гемопоэтических стволовых клеток пациента, трансформированных ex vivo лентивирусным вектором, который кодирует функциональный ген бета-глобина. Курс лечения состоит из одной инфузии препарата.

Ранее Zyntenglo получил условное одобрение Европейского медицинского агентства, однако Bluebird Bio отозвала препарат из-за возможного онкогенного эффекта другого продукта, LentiGlobin BB305, предназначенного для терапии серповидноклеточной анемии и основанного на том же лентивирусном векторе. Для самого Zyntenglo в клинических испытаниях не было зарегистрировано тяжелых осложнений, однако в инструкции к препарату сказано о потенциальном риске онкозаболеваний, вызванных инсерцией лентивирусного вектора.

Стоимость одной дозы Zyntenglo составляет $2,8 млн., что делает его самым дорогим лекарством в мире. До сих пор этот титул носила «Золгенсма» — генотерапевтический препарат против спинальной мышечной атрофии. Ее стоимость равна $2,1 млн.

Добавить в избранное

Вам будет интересно

01.07.2025
96
0

Агентство США по международному развитию (USAID) — крупнейшая в мире служба по финансированию гуманитарной помощи и поддержке экономического роста, прежде всего в стратегически значимых для США странах. В январе 2025 года администрация Трампа выпустила указ, приостановивший действие программ помощи зарубежным странам, за исключением чрезвычайной продовольственной и военной помощи; 83% программ USAID могут быть отменены. Это решение оспаривается в судебном порядке, исход пока неясен.

Авторы статьи в The Lancet оценили влияние деятельности USAID на смертность взрослых и детей в разных странах с 2001 по 2021 год и дали прогнозы по эффектам ее прекращения. Для оценки использовали данные 133 стран и территорий, включая все страны с низким и средним уровнем дохода, получавшие поддержку USAID, от нулевой до очень высокой.

Более высокие уровни финансирования USAID, прежде всего в странах Африки, были связаны с 15%-ным снижением стандартизированной по возрасту смертности от всех причин и 32%-ным снижением смертности детей в возрасте до пяти лет. С 2001 по 2021 год более 91,8 млн случаев смерти во всех возрастах, включая 30,4 млн среди детей до пяти лет, были предотвращены благодаря финансированию USAID. Оно было связано с 65%-ным снижением смертности от ВИЧ/СПИДа (25,5 млн смертей), 51%-ным снижением смертности от малярии (8 млн смертей) и 50%-ным снижением смертности от забытых тропических болезней (8,9 млн смертей). Также оно существенно снизило смертность от туберкулеза, дефицита питания, диарейных заболеваний, инфекций нижних дыхательных путей, материнских и перинатальных осложнений.

Прогностическое моделирование показывает, что к 2030 году сокращение финансирования может стать причиной более 14 млн дополнительных случаев смерти во всех возрастных группах, включая 4,5 млн детей до 5 лет.

20.06.2025
455
0

Компания Gilead Sciences объявила о том, что FDA одобрило применение Yeztugo (ленакапавира) для доконтактной профилактики ВИЧ-инфекции. Ленакапавир — это ингибитор капсида ВИЧ-1 с длинным периодом полувыведения, который требуется вводить с помощью подкожной инъекции дважды в год. Одобрение получено для взрослых и подростков, весящих по крайней мере 35 кг. Создатели ленакапавира надеются, что снижение числа необходимых доз побудит больше человек воспользоваться доконтактной профилактикой. Они работают со страховщиками и системами здравоохранения, чтобы добиться минимальной стоимости препарата для потребителя. В идеале — сделать его бесплатным, в том числе для тех, у кого нет страховки.

Одобрение было получено в результате успеха клинических испытаний 3 фазы PURPOSE 1 и PURPOSE 2. В первом испытании не заразился ни один из 2134 участников, во втором заразились двое из 2179, что все же лучше, чем ежедневный прием Truvada. Значительных побочных эффектов выявлено не было.

28.05.2025
513
0

Управление по готовности и реагированию на чрезвычайные ситуации в области здравоохранения (HERA) Еврокомиссии через Европейское исполнительное агентство по здравоохранению и цифровым технологиям (HaDEA) поддержало создание Европейского центра вакцин для готовности к пандемии (EVH). Соглашение было подписано 22 мая 2025 года.

Задача консорциума EVH — поддерживать разработку согласованного набора вакцин-прототипов против патогенов, способных вызвать пандемию, и масштабируемых технологий производства. В его состав вошли разработчики вакцин из семи европейских стран; координатор — некоммерческая организация Sclavo Vaccines Association (Сиена).

В работе EVH выделены четыре основных направления: «Открытия (платформенные технологии для разработки вакцин и моноклональных антител)», возглавляемое некоммерческой организацией Fondazione Biotecnopolo di Siena, Италия; «Доклинические исследования» (Институт Пастера, Франция); «Клинические исследования (фазы 1 и 2, иммунология вакцин)» (Vaccinopolis, Антверпенский университет, Бельгия); и «Производство и регулирование» (Центр исследований инфекционных заболеваний Германии, DZIF). Основное внимание будет уделено группе патогенов, которые считаются критически важными с точки зрения готовности к пандемиям в Европейском регионе ВОЗ.

В следующие четыре года EVH будет получать финансирование из программы Евросоюза EU4Health, с вкладом ЕС около 102 млн евро при общей стоимости проекта около 170 млн евро.

Чтобы дать возможность Евросоюзу самостоятельно разрабатывать и производить вакцины в случае пандемии, EVH хочет создать государственно-частное партнерство, в рамках которого ведущие исследователи будут работать вместе с фармацевтическими и биотехнологическими компаниями.

08.04.2025
675
0

На прошлой неделе окружной суд США по округу Массачусетс вынес бессрочный запрет Национальным институтам здравоохранения США (NIH) сокращать компенсации административных и других расходов в исследовательских грантах (так называемые косвенные расходы; подробнее в материале «Президент и ученые»). В марте тот же суд вынес временный запрет на такие сокращения.

Седьмого февраля 2025 года NIH объявили об ограничении компенсации косвенных расходов до 15% в соответствии с политикой нового президента и правительства, а 10 февраля генеральные прокуроры 22 штатов, Ассоциация американских медицинских колледжей и Ассоциация американских университетов подали три отдельных иска.

По определению вынесшей запрет судьи Энджел Келли, политика администрации нарушает другие установленные законы, является «произвольной и импульсивной (capricious)», не соответствует процедурам уведомления и комментирования и имеет обратную силу, что недопустимо. Суд пришел к выводу, что применение руководства, содержащего такую норму, может нанести «непоправимый вред» исследовательским учреждениям, клиническим испытаниям и общественному здравоохранению.

Пока неясно, будет ли администрация Трампа оспаривать запрет или попытается добиться тех же корректировок финансирования другими способами.

28.03.2025
728
0

Сокращение финансирования исследований, массовые увольнения и другие реформы администрации Дональда Трампа вызывают негативную реакцию научного сообщества. Журнал Nature провел опрос среди читателей, в котором приняло участие более 1600 человек. На вопрос, рассматривают ли они возможность покинуть Соединенные Штаты, более 1200 ученых ответили утвердительно. Многие заявили, что ищут работу в Европе или Канаде. Из 340 ответивших аспирантов (PhD students) 255 думали об отъезде; из 690 соискателей (postgraduate researchers) — 548.

В то же время многие уезжать не планируют: «Американская академия имеет лучшие возможности для исследований», «Я никуда не поеду, это смешно».

«Не хочу уезжать, но какая альтернатива?» — написал один начинающий исследователь в области биомедицины.