«Золгенсма» зарегистрирована в России

Препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) против спинальной мышечной амиотрофии (СМА) получил российское регистрационное удостоверение (ЛП-007675) в четверг, 9 декабря 2021 года. РУ действует до 9 декабря 2026 года. Производитель препарата компания Novartis подавала документы на регистрацию в июле 2020 года.

«Золгенсма» — это препарат для генной терапии, предназначенный для детей в возрасте до двух лет с СМА, вызванной биаллельной мутацией в гене SMN1. Ген кодирует белок SMN, необходимый для выживания моторных нейронов. «Золгенсма» содержит функциональную копию человеческого SMN1 и обеспечивает устойчивую экспрессию SMN, за счет чего прогрессия заболевания прекращается. Стоимость одной дозы препарата — около 160 млн. рублей, это самое дорогое лекарство в мире. «Золгенсма» вводится однократно внутривенно, этого достаточно, чтобы ребенок выздоровел. Закупкой препарата в России занимается фонд «Круг добра».

Добавить в избранное

Вам будет интересно