Новый биоадгезивный материал останавливает кровотечение за секунды

Компания Gilead Sciences представила на Конференции по ретровирусам и оппортунистическим инфекциям (CROI 2025) данные продолжающегося исследования ленакапавира как средства доконтактной профилактики ВИЧ-инфекции (PrEP) при внутримышечном введении один раз в год. Результаты опубликованы в The Lancet.

Ленакапавир, ингибирующий сборку капсида ВИЧ-1 на нескольких стадиях его жизненного цикла, признан одним из главных успехов 2024 года. Разрабатываются как терапевтические, так и профилактические препараты на его основе. Например, в январе 2025 года FDA присвоило статус прорывной терапии комбинации ленакапавира с двумя широконейтрализующими антителами против ВИЧ.

В новом исследовании оценивалась потенциальная защитная эффективность внутримышечной инъекции ленакапавира в дозе 5000 мг, которая делается раз в год. В нем приняли участие 40 здоровых взрослых с низким риском заражения ВИЧ в возрасте от 18 до 55 лет. Концентрации препарата в плазме крови, которые коррелируют с эффективностью профилактики ВИЧ-инфекции, в течение года были выше, чем в фазах 3 исследований PURPOSE 1 и PURPOSE 2, участники которых получали две подкожных инъекции ленакапавира в год. В этих исследованиях защитное действие ленакапавира было лучше, чем при ежедневном пероральном приеме Трувады (эмтрицитабин 200 мг и тенофовир дизопроксил фумарат 300 мг).

Gilead планирует начать фазу 3 клинических исследований данной формы препарата во второй половине 2025 года.

В конце 2024 года компания Novartis сообщила в пресс-релизе, что КИ препарата против СМА для интратекального введения (OAV101 IT) достигло первичной конечной точки. В фазе 3 исследования STEER участвовало более 100 пациентов 2-18 лет со СМА 2-го типа, которые могут сидеть, но никогда не ходили самостоятельно. У пациентов, получавших лечение, увеличились баллы по шкале HFMSE (золотой стандарт для оценки двигательных функций при СМА) по сравнению с группой имитации лечения. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были инфекции верхних дыхательных путей, повышенная температура и рвота.

Novartis планирует в 2025 году направить результаты в регулирующие органы, включая FDA США. Данные также будут представлены на предстоящей медицинской конференции.

В 2023 году компания сообщала о положительных результатах других исследований OAV101 IT.

Фотодинамическая терапия — относительно старая стратегия лечения рака. Она достаточно безопасна и эффективна, однако применима не для всех видов опухолей. К примеру, для колоректального рака по-прежнему недостает подходящих фотосенсибилизаторов. Китайские ученые синтезировали такое соединение и проверили его на мышах.

За основу фотосенсибилизатора взяли самособирающийся пептид GFFY и хлорин е6 (Ce6) — фотореактивную молекулу, полученную из водоросли хлореллы. Ce6-GFFY собирается в макрочастицы диаметром около 160 нм, стабильные в течение 10 часов (речь о периоде полужизни структуры).

Молекула специфично нацеливалась на опухолевые клетки, однако точный механизм авторы работы пока не установили. Проникший в клетки Ce6-GFFY при облучении светом с длиной волны 660 нм генерирует большое количество активных форм кислорода (АФК). Они привлекают в опухолевое микроокружение цитотоксические Т-лимфоциты и снижают количество миелоидных супрессорных клеток. В опытах на мышах препарат подавлял рост клеток карциномы толстой кишки и препятствовал метастазированию.

На собрании Американского общества гематологии в Сан-Диего (Калифорния) были представлены результаты наблюдений за пациентами, получившими CRISPR-терапию заболеваний крови — серповидноклеточной анемии (СКА) и бета-талассемии. 

Препарат Касгеви (Casgevy, exa-cel), разработанный Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, был одобрен в ноябре 2023 года в Великобритании, а потом в США и Евросоюзе. В стволовых клетках крови пациента редактируется с помощью CRISPR-Cas энхансерная область гена BCL11A, переключающего экспрессию глобинов; отключение BCL11A восстанавливает продукцию фетального гемоглобина, которая компенсирует дефицит гемоглобина, вызванный генетическим заболеванием. Теперь сообщается, что эффекты от лечения Касгеви могут сохраняться по крайней мере пять лет.

Высокая стоимость лечения (2,2 млн долларов) создает проблемы с его доступностью, отмечает Nature. Например, в Великобритании эту терапию могут получить в рамках нацпрограммы только люди с тяжелой бета-талассемией, но не с СКА.

Компания Editas Medicine недавно сообщила о сокращении штатов, так как не нашла партнеров по разработке и коммерциализации своего препарата EDIT-301 (reni-cel). Этот препарат, также основанный на CRISPR-редактировании стволовых клеток крови и предназначенный для лечения СКА и бета-талассемии, показывал обнадеживающие результаты в клинических исследованиях. Компания объявила, что намерена сосредоточиться на редактировании генома клеток in vivo (в организме), в том числе и для лечения этих двух заболеваний.

Потеря зубов из-за врожденных заболеваний или в результате несчастных случаев — распространенная проблема практически во всех возрастных группах. Японские стоматологи опубликовали статью, в которой описывают возможный способ вырастить недостающие зубы.

Белок USAG-1 подавляет активность сигнального пути BMP/Wnt, который, в частности, стимулирует рост зубов. Авторы работы изучали мышей с нокаутом этого белка — у таких животных формировались избыточные зубы. Кроме того, дефицит USAG-1 у мышей с врожденным отсутствием зубов восстанавливал их нормальный рост.

В качестве терапевтического средства, которое позволило бы вырастить «застрявшие в развитии» зубы из спящих зачатков, исследователи предложили нейтрализующее антитело к USAG-1. Они протестировали его на мышах с этой патологией и убедились, что таким способом можно восстановить нормальный рост зубов. Работа завершилась созданием гуманизированных антител против USAG-1 — их ученые планируют довести до клинических испытаний. Пока технология рассчитана на то, чтобы помочь людям с адентией, то есть тем, у кого зачатки зубов не развились. Однако в прошлом году этот же коллектив выпускал обзор, в котором рассматривал случаи наличия третьей смены зубов у человека. Авторы полагают, что более подробное изучение этой особенности развития позволит восстанавливать утраченные по разным причинам зубы и не прибегать к имплантам.