Новый биоадгезивный материал останавливает кровотечение за секунды

Вакцины и антитела против вируса Эбола, несмотря на эффективность, требуют непрерывной холодовой цепи при транспортировке и хранении, что не всегда возможно в отдаленных регионах со слабо развитой инфраструктурой. Ведется разработка малых молекул, в частности, нацеленных на вирусную репликацию. Авторы статьи в Nature Communications разработали малую молекулу MWAC-3634, которая не дает вирусу даже проникнуть в клетку. Для скрининга они использовали платформу DNA-Encoded Chemistry Technology, в которой соединения маркируют уникальными ДНК-штрихкодами. Авторы работы испытали 4,73 млрд соединений, а затем оптимизировали лучшие попадания.

Вирус Эбола использует для проникновения в клетку гликопротеин. Ранее были предприняты попытки дестабилизировать его. Но MWAC-3634, наоборот, стабилизирует гликопротеин, препятствуя смене конформации, которая требуется для проникновения в клетку. По словам авторов, MWAC-3634 как минимум в 100 раз эффективнее, чем ранее описанные низкомолекулярные ингибиторы проникновения вируса.

Соединение MWAC-3634 подавляло заражение настоящим вирусом Эбола с концентрацией полумаксимального ингибирования 0,65 нМ и не проявляло заметной токсичности в отношении клеток. Оно продемонстрировало благоприятную фармакокинетику у мышей, улучшило выживаемость и снизило тяжесть инфекции после перорального введения (мышей заражали адаптированным к ним эболавирусом).

Скоро: вебинар по вирусам лихорадки Эбола и другим опасным филовирусам

Журнал Nature запросил комментарии экспертов о том, каким может быть дальнейшее развитие генной терапии после двух вопиющих случаев в Китае. В июле 2026 года расследование Science и Retraction Watch раскрыло информацию о смерти шестилетней девочки с cиндромом Снейдерса Блока — Кампо после получения экспериментальной генной терапии; девочка умерла в марте 2025 года, и об этом не сообщалось. Исследование инициировали нейробиолог Цзилун Цю из Шанхайского университета Цзяотун и врач Юнго Ю из больницы Синьхуа в Шанхае. А 5 августа шанхайская компания по генному редактированию HuidaGene Therapeutics объявила о смерти мальчика во время испытаний CRISPR-терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Смерть также произошла в 2025 году.

Генная терапия может вызывать тяжелые иммунные реакции, приводящие к летальному исходу. В ходе клинических испытаний в США, Европе и России регистрируются единичные смерти на тысячи пациентов. (По данным метаанализа исследований генной терапии с помощью AAV-векторов, в который были включены данные о 1972 пациентах, не менее шести случаев смерти достоверно связаны с лечением, и еще три случая упоминаются в заявлениях компаний-производителей.) В этой ситуации важны прозрачность, соблюдение этических норм и адекватные регуляторные правила.

Помимо сокрытия информации о смерти детей, были и другие плохие решения. Исследователи генной терапии синдрома Снейдерса Блока — Кампо допустили «вопиющие нарушения», говорит Федор Урнов из Института инновационной геномики в Беркли, участвовавший в создании персонализированного препарата для Кайла Малдуна. Будучи разработчиком препарата, Цю общался с семьей девочки, что является конфликтом интересов. Были проигнорированы повреждения печени у всех четырех обезьян в доклинических исследованиях. Произошедшее «подорвало доверие ко всей отрасли», говорит Цзяю Ши, юрист из Национального исследовательского центра гражданского и коммерческого права в Китайском народном университете в Пекине.

Частью проблемы являются так называемые испытания, инициированные исследователями (IIT), — в Китае их можно проводить без надзора национального регулятора. В мае правительство усилило надзор за IIT. Вероятно, правила испытаний генной терапии в Китае станут более жесткими, говорит Цзяю Ши. Социолог науки Джой Чжан из Кентского университета в Кентербери (Великобритания) считает, что китайское правительство может даже приостановить исследования в этой области или ввести более строгие требования к финансированию.

На ежегодной конференции ISSCR 2026 в Монреале представлены данные по клиническому исследованию REGEN4HD. В нем оценивается эффективность терапии болезни Гентингтона нейральными стволовыми клетками, полученными из плюрипотентных стволовых клеток (клеточный продукт hNSC-01). Исследование проводится в Калифорнийском университете в Ирвайне при поддержке Калифорнийского института регенеративной медицины (CIRM).

Болезнь Гентингтона — прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, для которого нет доступных методов терапии, замедляющих ее течение. В исследовании участвуют пациенты 18–65 лет с ранней симптоматической стадией болезни. В фазе 1b оцениваются безопасность и переносимость различных доз, в фазе 2a — максимально переносимая доза. Клетки вводят в полосатое тело, в одно или в оба полушария. Первый пациент получил инъекцию в мае текущего года. Безопасность оценена в течение первых недель после операции, дальнейшее наблюдение будет продолжаться не менее года. Исследователи также будут искать первые признаки воздействия hNSC-01 на биологию болезни Гентингтона, в том числе на двигательные и когнитивные симптомы и уровни биомаркеров.

В доклинических исследованиях на мышиных моделях болезни Гентингтона инъекции hNSC-01 обеспечивали трофическую поддержку нейронов, улучшали их электрофизиологическую активность, снижали накопление аномального белка хантингтина, а также проходили дифференцировку in vivo. Краткосрочное исследование безопасности и целевого действия было проведено на обезьянах. Исследователи предполагают, что стволовые клетки не только выделяют полезные для нервной ткани белки, но и могут напрямую заменять утраченные клетки мозга и восстанавливать поврежденные нейронные связи.

В NEJM опубликованы результаты клинического исследования Heart-2 препарата VERVE-102 компании Verve Therapeutics. О предварительных результатах этого исследования мы писали год назад. Тогда были представлены данные  14 человек с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и ишемической болезнью сердца, получивших инфузию VERVE-102. Уровень связанного с ЛПНП холестерина в крови у них снизился в среднем на 53% (от 21 до 59% в группах с разной дозировкой препарата). Наибольшее снижение у одного из участников, получивших максимальную дозу (0,6 мг/кг), составило 69%.

Препарат содержит редактор оснований, который селективно доставляется в клетки печени и инактивирует в них ген белка PCSK9. Этот белок вызывает деградацию рецептора, захватывающего липопротеины низкой плотности (ЛПНП), после чего они фагоцитируются и таким образом удаляются из кровотока. Следовательно, высокая активность PCSK9 снижает количество рецепторов ЛПНП и повышает уровень ЛПНП в крови. У людей с естественной инактивирующей мутацией в гене PCSK9 низкий уровень холестерина и хорошие сердечно-сосудистые профили, аналогичным образом действует VERVE-102.

В новой статье представлены данные по 35 пациентам, каждый из которых получил одну внутривенную инфузию препарата. Было шесть дозовых групп, от 0,3 до 1 мг суммарной РНК на килограмм веса, то есть добавились данные по более высокой дозировке. Снижение концентраций PCSK9 и связанного с ЛПНП холестерина в крови было дозозависимым. Уровень PCSK9 снизился в среднем на 51% в группе 0,3 мг/кг, на 88% — в группе 1,0 мг/кг. Соответственно, уровень ЛПНП-холестерина снизился в среднем на 9% при наименьшей дозировке и на 62% при наибольшей дозировке; максимальное наблюдаемое снижение — 79%. Оба показателя оставались сниженными в течение всего периода наблюдения (для 15 участников год и более).

Подробнее о VERVE-102.

Исследователи из фармацевтического колледжа Университета штата Орегон разработали методику одновременного лечения рака легких и кахексии — атрофии мышц, которая сопровождает онкозаболевания. Пациенты теряют вес, причем не только за счет жира, но и за счет мышечной массы. От кахексии умирает до трети больных раком.

Авторы работы применили подход, называемый «образованием белковой короны» — создание липидных наночастиц (ЛНЧ) из специфических компонентов, адсорбирующих определенные белки плазмы, которые, в свою очередь, обеспечивают доставку в орган-мишень. Липидные наночастицы DC_113, состоящие из коммерчески доступного катионного производного холестерина (DC-холестерина) и ионизируемого липида 113-O12B, связывают в кровотоке белок витронектин, рецепторы которого экспрессируются в легких, причем в опухолях их экспрессия повышена. Поэтому они накапливаются в опухолях легких, а не в печени, как большинство ЛНЧ.

DC_113 содержат мРНК белка фоллистатина — ингибитора активина А из суперсемейства TGF-β, активно секретируемого опухолями легких, который играет ключевую роль в прогрессировании рака и кахексии. В экспериментах на мышах этот подход позволил снизить опухолевую нагрузку примерно в 2,5 раза сильнее, чем контрольные ЛНЧ, которые доставлялись в печень и вызывали системную продукцию фоллистатина. В то же время снизилась и кахексия — мыши стали лучше есть, сохраняли жировую и мышечную ткань, поддерживая постоянную массу тела.