Препарат против серповидноклеточной анемии на основе CRISPR одобрен в США

Управление по контролю качества продуктов и лекарств США (FDA)   одобрило первый в мире препарат, основанный на технологии CRISPR, против серповидноклеточной анемии — Касгеви (Casgevy, exa-cel) от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Препарат может назначаться пациентам 12 лет и старше. Первыми разрешили использование препарата регулирующие органы Великобритании. Вероятно, в Евросоюзе он будет одобрен в 2024 году. Ожидается, что к 30 марта FDA  вынесет решение по использованию экза-цела при бета-талассемии, еще одного наследственного заболевания крови.

В пятницу FDA также одобрило другой метод лечения серповидноклеточной анемии — генную терапию от Bluebird Bio под названием Лифгения (Lyfgenia) на основе лентивирусного вектора. В 2022 году была одобрена терапия Bluebird против бета-талассемии Зинтегло (Zyntenglo, beti-cel).

Пациенты, получавшие Касгеви или Лифгению, будут находиться под наблюдением в долгосрочном исследовании для оценки безопасности и эффективности.

Добавить в избранное

Вам будет интересно

09.10.2026
313
0

Ранние исследования многократно показывали, что музыка смягчает боль и стресс, но результаты сильно зависели от типа музыки. Авторы статьи в Frontiers in Pain Research провели исследование с участием 204 пациентов, которых обследовали при помощи МРТ. Им было необходимо ввести контраст через катетер — процедура, болезненная для многих. Участников разделили на четыре группы: одни не слушали музыку, другие слушали Моцарта, специальную музыку для расслабления или свою любимую музыку. Свой уровень боли они оценивали по десятибальной шкале до установки катетера, во время процедуры, через 30 секунд и через две минуты.

Оказалось, что лучшие результаты дает любимая музыка пациента. Слушавшие ее участники испытывали меньше боли через 30 секунд и две минуты после процедуры. А те, кто уже испытывал боль до процедуры, сообщали, что и сам процесс установки катетера был менее болезненным. Этой группе помогала также музыка Моцарта — она снизила боль через две минуты после установки катетера. Специальная успокаивающая музыка не оказывала положительного эффекта.

По мнению авторов, необходимо учесть, что процедура была кратковременной, хотя и очень болезненной для некоторых пациентов. Кроме того, присутствие техника, сопровождающего пациента и разговаривающего с ним, может рассматриваться как фактор, искажающий результаты, поскольку само присутствие человека может восприниматься как успокаивающее и отвлекающее.

08.10.2026
109
0

Кахексия, или тяжелое истощение, поражает многих онкобольных — с ней связаны до половины смертей от рака. Одобренных методов лечения пока нет. Биотехнологический стартап OnVagus сообщил, что получил одобрение на начало клинического испытания неинвазивного устройства для борьбы с этим состоянием.

Устройство OnVagus предназначено для электрической стимуляции блуждающего нерва, который проводит сигналы между мозгом и многими внутренними органами. Механизм, связывающий активность блуждающего нерва и кахексию, был описан в прошлом году в Cell. Авторы статьи показали на мышах, что блокада блуждающего нерва замедляет прогрессию кахексии и снижает ее тяжесть. Теперь устройство, которое оказывает такой эффект с помощью электрических стимулов, начнут испытывать на пациентах.

В оценку безопасности планируют пригласить 10 пациентов с раком поджелудочной железы и кахексией, включение первого ожидается уже в этом месяце. Безопасность и удобство будут оценивать в течение восьми недель, также планируется оценить облегчение симптомов кахексии и изменение уровней биомаркеров. Если предварительные результаты подтвердят безопасность, команда приступит к рандомизированному двойному слепому исследованию — на 120 пациентах оценят эффект действующего устройства по сравнению с его имитацией.

18.09.2026
214
0

Исследователи из США показали, что симптомы депрессии у матери сразу после родов были связаны с повышенной смертностью детей в первый год жизни. Смертность в этой группе составляла 7,2 случая на 1000 рождений против двух на 1000 рождений у матерей без симптомов депрессии.

Эта связь была показана при анализе данных 414 890 детей, рожденных в Нью-Джерси с 2016 по 2020 год. Если при анализе учитывать социально-экономические факторы, смертность у детей, рожденных у матерей с симптомами депрессии, все равно была почти в три раза выше. Связь сохранялась и при раздельном анализе матерей по этнической принадлежности, уровню образования и наличию медицинской страховки, а также при сравнении детей, родившихся в срок и преждевременно.

Наличие связи не доказывает, что материнская депрессия — причина смерти детей. Дети в этой группе умирали в том числе от того, что родились недоношенными, от перинатальных состояний, врожденных пороков развития и хромосомных аномалий, а также в результате синдрома внезапной детской смерти. Ранее материнскую депрессию уже связывали с неблагоприятными исходами родов, изменениями в поведении, связанном со здоровьем и использованием медицинских услуг. Депрессия также тесно связана с социально-экономическими условиями, которые могут влиять на ресурсы, доступные семьям. В некоторых случаях связь может быть обратной: мать, узнавшая о серьезном заболевании своего ребенка, может испытывать симптомы депрессии. Ясно только, что здоровье матери и младенца тесно взаимосвязаны.

10.09.2026
221
0

Вакцины и антитела против вируса Эбола, несмотря на эффективность, требуют непрерывной холодовой цепи при транспортировке и хранении, что не всегда возможно в отдаленных регионах со слабо развитой инфраструктурой. Ведется разработка малых молекул, в частности, нацеленных на вирусную репликацию. Авторы статьи в Nature Communications разработали малую молекулу MWAC-3634, которая не дает вирусу даже проникнуть в клетку. Для скрининга они использовали платформу DNA-Encoded Chemistry Technology, в которой соединения маркируют уникальными ДНК-штрихкодами. Авторы работы испытали 4,73 млрд соединений, а затем оптимизировали лучшие попадания.

Вирус Эбола использует для проникновения в клетку гликопротеин. Ранее были предприняты попытки дестабилизировать его. Но MWAC-3634, наоборот, стабилизирует гликопротеин, препятствуя смене конформации, которая требуется для проникновения в клетку. По словам авторов, MWAC-3634 как минимум в 100 раз эффективнее, чем ранее описанные низкомолекулярные ингибиторы проникновения вируса.

Соединение MWAC-3634 подавляло заражение настоящим вирусом Эбола с концентрацией полумаксимального ингибирования 0,65 нМ и не проявляло заметной токсичности в отношении клеток. Оно продемонстрировало благоприятную фармакокинетику у мышей, улучшило выживаемость и снизило тяжесть инфекции после перорального введения (мышей заражали адаптированным к ним эболавирусом).



Скоро: вебинар по вирусам лихорадки Эбола и другим опасным филовирусам

Мы используем файлы cookie для улучшения работы сайта. Узнать больше.

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie для улучшения работы сайта, анализа трафика и показа персонализированной рекламы. Вы можете изменить настройки в любой момент.

Категории файлов cookie:

Необходимые

Эти cookie обеспечивают базовую функциональность сайта — вход в аккаунт, безопасность, оформление заказов. Отключение невозможно.

Функциональные

Функциональные cookie используются для обеспечения работы отдельных функций сайта, а также для запоминания ряда пользовательских предпочтений (например, выбранный язык, товары в корзине), с целью улучшения качества предоставляемого сервиса.

Отключение этого типа файлов cookie может привести к тому, что некоторые сервисы или функции сайта станут недоступны или будут работать некорректно. В результате, вам может потребоваться повторно вводить определённую информацию или настраивать предпочтения при каждом посещении сайта вручную.

Аналитические

Аналитические файлы cookie, включая сторонние аналитические cookie, помогают нам понять, как вы взаимодействуете с нашим сайтом. Эти файлы не собирают информацию, позволяющую установить вашу личность. Все данные обрабатываются в агрегированной и анонимной форме.

Рекламные

Рекламные cookie, включая сторонние, используются для создания пользовательских профилей и показа рекламы, соответствующей вашим интересам и предпочтениям при просмотре сайтов.

Эти cookie позволяют персонализировать рекламные сообщения, которые вы видите, делая их более релевантными. Они также могут использоваться для ограничения количества показов одной и той же рекламы и для оценки эффективности рекламных кампаний.