Препарат против серповидноклеточной анемии на основе CRISPR одобрен в США

Управление по контролю качества продуктов и лекарств США (FDA)   одобрило первый в мире препарат, основанный на технологии CRISPR, против серповидноклеточной анемии — Касгеви (Casgevy, exa-cel) от компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Препарат может назначаться пациентам 12 лет и старше. Первыми разрешили использование препарата регулирующие органы Великобритании. Вероятно, в Евросоюзе он будет одобрен в 2024 году. Ожидается, что к 30 марта FDA  вынесет решение по использованию экза-цела при бета-талассемии, еще одного наследственного заболевания крови.

В пятницу FDA также одобрило другой метод лечения серповидноклеточной анемии — генную терапию от Bluebird Bio под названием Лифгения (Lyfgenia) на основе лентивирусного вектора. В 2022 году была одобрена терапия Bluebird против бета-талассемии Зинтегло (Zyntenglo, beti-cel).

Пациенты, получавшие Касгеви или Лифгению, будут находиться под наблюдением в долгосрочном исследовании для оценки безопасности и эффективности.

Добавить в избранное

Вам будет интересно

08.10.2024
106
0

Правила предписывают при измерении артериального давления класть руку на стол, а манжету закреплять на уровне сердца. Однако не всегда эти правила соблюдаются. Ученые из США провели небольшое клиническое испытание, в котором проверили точность измерения давления в нестандартных позициях: рука лежит на коленях или свободно свисает.

В исследовании приняли участие 133 человека, 70% женщин. Если рука опиралась на колени, то измеренное систолическое давление было на 3,9 мм рт. ст. выше, а диастолическое давление — на 4 мм рт. ст. выше, чем когда рука лежала на столе. Если рука была опущена, то систолическое давление было на 6,5 мм рт. ст. выше, а диастолическое давление — на 4,4 мм рт. ст. выше. Результаты не зависели от наличия гипертензии и (или) ожирения. Таким образом, нестандартное положение руки при измерении артериального давления может привести к неправильной его оценке и неверной постановке диагноза.

02.10.2024
443
0

В Journal of Infection (импакт-фактор 14,3)  опубликованы результаты фазы 3 клинических исследований эффективности и безопасности вакцины «Конвасэл» на основе N-белка коронавируса. Вакцина разработана в Санкт-Петербургском НИИ вакцин и сывороток ФМБА России.

Набор добровольцев проводился с 18 мая по 9 августа 2023 года. Из 5229 человек 3486 получили вакцину, а 1743 — плацебо. Антитела к N-белку имели около 40% участников в обеих группах. (Такие антитела могут быть у переболевших коронавирусной инфекцией, а у иммунизированных другими вакцинами и не болевших их нет.) В ходе испытаний оценивалось количество лабораторно подтвержденных случаев заболеваемости COVID-19 в течение 180 дней (не ранее 15-го дня после вакцинации).

Заболеваемость в этот период была невысокой (27 человек в группе плацебо и 8 в группе вакцинированных). Защитная эффективность вакцины составила 85,2%. Нежелательные явления были в основном легкими и включали местные реакции и головную боль.

Большинство вакцин против коронавируса SARS-CoV-2 вызывают продукцию антител к S белку. Однако в гене S-белка быстро накапливаются мутации, и вакцины против старых штаммов теряют защитную эффективность. Вакцина «Конвасэл» содержит полноразмерный рекомбинантный нуклеокапсидный белок (N-белок) SARS-CoV-2, менее изменчивый, чем S-белок, а также вспомогательные вещества — (±)-α-токоферол, сквалан и полисорбат 80.

25.09.2024
680
0

Накануне Всемирного дня контрацепции, который отмечается 26 сентября, опубликованы результаты мониторинга «Индекс женского здоровья Гедеон Рихтер», касающиеся осведомленности о контрацепции.

Среди граждан России с низким уровнем дохода 35% не используют никакие средства контрацепции, среди людей с высоким уровнем дохода — 21%. У российских женщин самый часто используемый метод контрацепции — прерванный половой акт (49% опрошенных), за ним следуют презервативы (46%) и периодическое воздержание от секса (34%). Всего 23% женщин используют гормональные контрацептивы.

Эффективность прерванного полового акта как средства предотвращения беременности оценивается Всемирной организацией здравоохранения примерно в 80% (из 100 женщин, предохраняющихся этим методом, беременность в течение года наступает у 20).

При этом 84% женщин понимают, что аборт может быть опасным для здоровья. Среди мужчин 57% считают, что аборт — это нарушение права на жизнь нерожденного ребенка, среди женщин — 52%.

Фармкомпания «Гедеон Рихтер» проводит онлайн-опрос о женском здоровье  ежегодно. Объем выборки — 3000 респондентов, репрезентирующих население РФ в возрасте 18–45 лет по полу, возрасту, типу населенного пункта проживания и федеральным округам.

18.09.2024
640
0

Эстроген положительно влияет на здоровье сердца и сосудов. Но иногда есть необходимость подавить его выработку. Так, ингибиторы ароматазы (фермента, трансформирующего андрогены в эстрогены) назначают при раке молочной железы (РМЖ) после менопаузы, если на раковых клетках сохранились рецепторы гормонов. Исследователи из Японии выяснили, как это влияет на риск развития сердечно-сосудистых заболеваний (ССЗ).

В исследовании приняли участие 357 женщин с диагнозом РМЖ, полученным после менопаузы, которым назначили ингибиторы ароматазы с августа 2010 года по октябрь 2022 года. Оказалось, что продолжительность терапии не влияла на риск развития кальциноза коронарных артерий. А у женщин с кальцинозом терапия не усугубляла это состояние.

Интересно также, что в ходе исследования авторы выявили еще один фактор риска кальциноза, помимо возраста, гипертензии и сахарного диабета, — низкий уровень гемоглобина. Исследователи полагают, что анемию следует включить в список показаний к скринингу на ССЗ, куда она в настоящее время не входит.

16.09.2024
642
0

Об этом сообщил вчера издатель и главный редактор Vademecum Дмитрий Кряжев на медиасаммите БРИКС. Языком платформы Medeor BRICS Healthcare будет английский. Цели проекта — «налаживание контактов и эффективного взаимодействия между учеными, регуляторами и операторами индустрии здравоохранения; создание базы данных, которая раскроет весь потенциал национальных систем здравоохранения; организация глобальной кооперации».

Ключевыми для проекта вопросами названы инфекционные заболевания, неинфекционные социально значимые болезни, доступность лекарств и медуслуг.