Препарат Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии вошел в перечень ЖНВЛП

«Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о включении препарата Спинраза (нусинерсен) для терапии спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых, с 1 января 2021 года в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), утвержденный Распоряжением Правительства РФ от 23 ноября 2020 года № 3073-р.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — тяжелое генетическое заболевание, инвалидизирующее и потенциально смертельное. Препарат Спинраза (нусинерсен) зарегистрирован в РФ в августе 2019 года. Он содержит антисмысловой олигонуклеотид, воздействующий на ген выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). По результатам клинических исследований, он существенно увеличивает выживание пациентов и улучшает их состояние, в особенности при назначении в раннем возрасте. В России препарат необходим примерно тысяче пациентов.

Спинраза — дорогостоящее лекарственное средство. «При подаче предложения о включении препарата нусинерсен в ЖНВЛП компания сформировала его на основании минимальной референтной цены и приняла решение зафиксировать расчетный курс валют на уровне среднего за 2019 год, снизив таким образом стоимость препарата почти на 500 тыс. рублей за упаковку», — говорится в пресс-релизе «Янссена». Предложенная к регистрации цена на препарат составляет 5 138 690.78 р., что ниже средней рыночной стоимости на 25%.

Еще выше стоимость препарата Zolgensma от Novartis (более двух миллионов долларов за дозу), однако поскольку это препарат для генной терапии, его не нужно принимать постоянно. В июле 2020 года Novartis подала досье на регистрацию Золгенсмы в РФ.

В ноябре 2020 года в РФ был зарегистрирован второй после Спинразы препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — Эврисди (рисдиплам) от Roche. В отличие от инъекционных Спинразы и Золгенсма, это препарат для перорального приема.

Добавить в избранное

Вам будет интересно

05.02.2024
480
0

NanoString Technologies, ее дочерние предприятия в Германии и Нидерландах, а также NanoString Technologies International подали заявление о банкротстве в соответствии с Главой 11 Кодекса США о банкротстве. Такое банкротство иногда называют «реорганизационным», поскольку должник продолжает управлять предприятием, при этом он должен составить план реорганизации, который позволит выплатить обязательства кредиторам. Согласно заявлению, на 30 сентября 2023 года активы компании составляли $274,7 млн, а долги — $325,3 млн.

На время реорганизации управляющие лица, совет директоров и сотрудники продолжат работу; сотрудникам будет выплачиваться зарплата. Банкротство позволит компании прекратить все текущие патентные судебные разбирательства против нее. Одновременно NanoString рассмотрит «стратегические альтернативы», включающие продажу компании или ее частей. Как сообщает компания, интерес есть.

В ноябре NanoString проиграла 10x Genomics дело о нарушении патентных прав и отозвала свои финансовые прогнозы на четвертый квартал и весь 2023 год. Акции компании упали более чем на 50% на следующий день после оглашения вердикта присяжных о компенсации убытков в $31 млн. Генеральный директор компании Брэд Грей назвал исход суда «неожиданным», а размер выплат «необыкновенно большим». По его словам, банкротство в соответствии с Главой 11 даст компании «передышку», позволит ей продолжить обслуживание клиентов, пока она решает финансовые проблемы, связанные с судебными разбирательствами.

Еще в январе в рамках конференции JP Morgan Healthcare Грей заявлял, что инвестиционное сообщество «неправильно оценивает долгосрочное влияние судебных разбирательств на возможности NanoString процветать и лидировать в пространственной биологии».

17.07.2023
642
0

Цель трехлетней исследовательской программы, возглавляемой сотрудниками Массачусетского технологического института, — разработка первой в мире полностью интегрированной платформы непрерывного производства мРНК, сообщается в пресс-релизе. Проект стоимостью $82 миллиона финансируется Центром оценки и исследования биологических препаратов FDA США.

Экспериментальная платформа ускорит ответ на будущие пандемии за счет оптимизации разработки и производства технологий на основе мРНК. Препараты, содержащие в качестве активного компонента мРНК, блестяще показали себя во время пандемии COVID-19, а также имеют перспективы применения в терапии рака. нарушений обмена веществ, генетических заболеваний и др. В настоящее время мРНК-препараты производятся небольшими партиями, причем отдельные этапы создают узкие места в производстве и становятся причиной остановки. Непрерывное производство, позволяет избежать подобных задержек.

Инженерные задачи будут решаться исследователями из МТИ, а также сотрудниками Пенсильванского университета и Политехнического института Ренсселера. Массачусетская фармкомпания ReciBioPharm займется внедрением процесса, разработанного учеными, на экспериментальном производственном объекте. Исследовательская группа также будет тесно сотрудничать с FDA, чтобы пилотная система соответствовала стандартам GMP.

21.06.2023
499
0

Американская Eli Lilly and Co. покупает биофармкомпанию DICE Therapeutics, занимающуюся разработкой препаратов для иммунологии, за $2,4 млрд. Eli Lilly заплатит $48 за акцию DICE, что на 40% выше их среднедневной стоимости за 30 дней до появления информации о предложении.

DICE использует свою платформу DELSCAPE для разработки пероральных кандидатных препаратов, прежде всего против хронических аутоиммунных заболеваний. Ведущие кандидаты от DICE — DC-806 и DC-853, пероральные ингибиторы провоспалительной сигнальной молекулы интерлейкина 17, подтвержденной лекарственной мишени при различных состояниях, включая псориаз. В настоящее время на рынке есть только антитела против IL-17, и препарат для перорального приема может существенно улучшить качество жизни пациентов. DICE также разрабатывает пероральные препараты, нацеленные на интегрин α4ß7, для лечения воспалительных заболеваний кишечника.

Сделку одобрил совет директоров DICE. Предполагается, что она будет закрыта в третьем квартале 2023 года.

24.03.2023
646
0

Компания Novartis обнародовала промежуточные результаты длительных исследований эффективности Золгенсмы (онасемноген абепарвовек) — препарата для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. Одна внутривенная инъекция Золгенсмы замещает нерабочий ген SMN1 и сдерживает прогрессию заболевания.

В пресс-релизе представлены данные двух исследований, LT-001 и LT-002, рассчитанных на 15 лет. В когорту LT-001 вошли 10 пациентов, среднее время наблюдения составило 6,86 лет с момента введения препарата. На момент анализа все пациенты были живы, ни один из них не нуждался в постоянной поддержке дыхания. Все пациенты питались орально, 40% делали это самостоятельно. Трое детей могли стоять с поддержкой (в том числе один после добавления в схему нусинерсена (Спинразы)). Четыре пациента из десяти не получали дополнительной терапии в течение времени наблюдения.

LT-002 — это фаза 4 КИ Золгенсмы, введенной внутривенно или интратекально (в спинномозговой канал; в этом случае препарат обозначается как OAV101). Когорта, получившая препарат внутривенно, состояла из 63 человек; 25 из них начали лечение до начала симптомов, 38 — после. Медианное время наблюдения составило 3,4 года. За этот период были достигнуты цели двигательного развития для тех детей из досимптоматической подгруппы, которые не достигли их в более ранних фазах КИ. Из симптоматичекой подгруппы 32 ребенка начали или продолжили сидеть самостоятельно. Для ряда пациентов зарегистрировано клиническое улучшение на три и более пунктов по шкале HFSME.

В когорту, получившую препарат интратекально, вошли 18 детей; среднее время наблюдения составило 3,6 лет. Все пациенты сохранили достигнутые улучшения и пятеро приобрели новые двигательные навыки. Большинство пациентов в исследовании LT-002 не получали дополнительной терапии.

24.03.2023
1010
0

FDA призывает население не использовать и не покупать «искусственную слезу» EzriCare Artificial Tears, произведенную индийской компанией Delsam Pharma, из-за возможного бактериального заражения.

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний США, к 14 марта 2023 г. в 16 штатах было зарегистрировано 68 случаев инфекции, вызванной резистентным штаммом Pseudomonas aeruginosa. Три человека умерли, восемь ослепли, четверым понадобилось хирургическое удаление глазных яблок. Большинство пациентов использовали «искусственную слезу», и чаще всего это были капли EzriCare Artificial Tears. В открытых флаконах препарата из разных партий был обнаружен тот же штамм P. aeruginosa, обозначенный как VIM-GES-CRPA. До этой вспышки штамм не встречался в США.

В феврале начался отзыв EzriCare Artificial Tears, а также другого продукта Delsam Pharma, глазной мази Artificial Eye Ointment, с рынка США.