Roche прекращает клинические испытания препарата против болезни Гентингтона

В понедельник, 22 марта, компания Roche объявила о прекращении фазы 3 клинических испытаний препарата томинерсен (tominersen) против манифестирующей болезни Гентингтона (проект GEN-EXTEND). Препарат, ранее известный как IONIS-HTTRx или RG6042, представляет собой антисмысловые олигонуклеотиды против мРНК гена HTT. Деградация мРНК гена снижает продукцию всех форм гентингтина, в том числе мутантной формы. Решение о прекращении испытаний было принято по результатам плановой проверки данных и оценки рисков и выгод, проведенных независимой комиссией. Компания продолжит наблюдение за участниками, но они больше не будут получать препарат. После полного анализа данных Roche обсудит результаты и дальнейшие шаги с профильным сообществом. Леви Гаррауэй, главный медицинский специалист компании, называет сообщение о прекращении испытаний печальной новостью. В настоящее время не существует препаратов, замедляющих или останавливающих прогрессию болезни Гентингтона.

Добавить в избранное

Вам будет интересно