Самое дорогое лекарство в мире теперь доступно англичанам

Дорогостоящая генная терапия для лечения спинальной мышечной атрофии станет доступной через Национальную службу здравоохранения Англии в этом году, сообщает The Guardian.

Спинальная мышечная атрофия — это генетическое заболевание новорожденных и детей, которое ведет к параличу, проблемам с дыханием и смерти. Zolgensma от Novartis доставляет рабочую копию гена SMN в клетки и останавливает прогрессирование заболевания. Данное лекарство было одобрено в США в 2019 году для лечения детей до двух лет с определенными формами болезни по результатам генетического тестирования. В тот момент это было самым дорогим лекарством с ценою 2,1 миллиона долларов за дозу.

Национальная служба здравоохранения получила скидки от производителя лекарства, но оно все еще остается самым дорогим из одобренных препаратов. Саймон Стивенс, исполнительный директор Национальной службы здравоохранения Англии, заявил: «Спинальная мышечная атрофия — главная генетическая причина смерти младенцев и маленьких детей, поэтому Национальная служба здравоохранения Англии свернула горы, чтобы это лечение стало доступным, при этом мы вели переговоры за кулисами, чтобы цена была справедливой для налогоплательщиков».

В Англии каждый год рождается 65 детей со спинальной мышечной атрофией.

Добавить в избранное

Вам будет интересно