Два ребенка умерли после получения «Золгенсмы»

Один из возможных подходов к лечению болезни Паркинсона — заменить погибшие дофаминергические нейроны новыми, выращенными из стволовых клеток самого пациента. Клиническое испытание такой терапии недавно начали в центре медицинских исследований Mass General Brigham (Массачусетс, США). К настоящему моменту трансплантацию прошли три пациента.

Институт исследований нейрорегенерации, входящий в структуру Mass General Brigham, разработал и запатентовал метод аутологичной трансплантации стволовых клеток для лечения болезни Паркинсона. Первая работа о применении стволовых клеток для получения дофаминергических нейронов была опубликована в 2002 — опыты проводили на крысах. В 2010 году аналогичный эксперимент провели с нейронами, выращенными из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека (ИПСК), а еще через пять лет безопасность и эффективность лечения паркинсонизма с помощью трансплантации нейронов, полученных из аутологичных стволовых клеток, подтвердили на нечеловекообразных приматах. Наконец, в 2023 году Институт исследований нейрорегенерации получил одобрение FDA на проведение клинического испытания.

Всего в фазу 1 КИ планируется включить шесть участников — эти пациенты с болезнью Паркинсона будут находиться под наблюдением в течение 12 месяцев после трансплантации. Пока что набрана только половина от запланированного числа, первый пациент получил лечение в сентябре 2024 года. Исследователи рассчитывают отследить возможные улучшения и, при благоприятном исходе, продолжить КИ.

Около 80 миллионов человек во всем мире страдают от тремора, который может мешать выполнять даже простые повседневные действия. Команда ученых из Германии предложила бороться с тремором с помощью искусственных мышц, которые будут компенсировать непроизвольные движения.

Основу конструкции составляет пара мягких электрогидравлических приводов, которые крепятся на предплечье пациента. Они настроены часто сжиматься и растягиваться таким образом, чтобы за счет компенсации движений подавить тремор кисти. Для испытаний ученые создали «механического пациента» — роботизированную руку, которая воспроизводила ранее записанные движения руки пациента, в том числе дрожание. Разработанное устройство действительно подавляло клинически значимый тремор в диапазоне от 2 до 8 Гц, генерируя адекватную силу воздействия во всех протестированных случаях.

Ученые отдельно подчеркивают перспективность «механического пациента» в тестировании активных экзоскелетов — для предварительной оценки новой разработки его применять проще и быстрее, чем проводить испытания на реальных пациентах.

В конце 2024 года компания Novartis сообщила в пресс-релизе, что КИ препарата против СМА для интратекального введения (OAV101 IT) достигло первичной конечной точки. В фазе 3 исследования STEER участвовало более 100 пациентов 2-18 лет со СМА 2-го типа, которые могут сидеть, но никогда не ходили самостоятельно. У пациентов, получавших лечение, увеличились баллы по шкале HFMSE (золотой стандарт для оценки двигательных функций при СМА) по сравнению с группой имитации лечения. Наиболее распространенными нежелательными явлениями были инфекции верхних дыхательных путей, повышенная температура и рвота.

Novartis планирует в 2025 году направить результаты в регулирующие органы, включая FDA США. Данные также будут представлены на предстоящей медицинской конференции.

В 2023 году компания сообщала о положительных результатах других исследований OAV101 IT.

Это уже 28-я отозванная статья скандально знаменитого французского микробиолога Дидье Раульта, ранее работавшего в Институте средиземноморских инфекционных заболеваний в Марселе (IHU); сейчас он вышел в отставку. Кроме того, это самая цитируемая отозванная статья о COVID-19 и вторая по цитируемости среди всех отозванных статей.

Международное общество антимикробной терапии, издающее журнал, еще в 2020 году заявило, что статья «не соответствует стандартам», но отозвана она только сейчас, четыре с половиной года спустя.

Компания Alnylam Pharmaceuticals, которая разрабатывает терапевтические подходы на основе РНК-интерференции (РНКи), объявила о положительных результатах фазы 3 клинического исследования HELIOS-B. Испытывался препарат вутрисиран (Амвуттра) против ATTR-амилоидной кардиомиопатии, при которой образуется амилоидная форма транстиретина — белка, транспортирующего тироксин и ретинол. Малая интерферирующая РНК в составе препарата взаимодействует с мРНК транстиретина и вызывает ее деградацию, тем самым подавляя синтез белка. Она конъюгирована с тремя молекулами N-ацетилгалактозамина, распознаваемого рецептором клеток печени, где продуцируется транстиретин.

Частота повторных сердечно-сосудистых событий и смертности от всех причин снизилась примерно на треть среди всех участников, получавших препарат (654 человека). Сходный результат наблюдался и в подгруппе монотерапии (рассмотренные отдельно 395 пациентов, которые получали только вутрисиран и не принимали тафамидис — препарат, назначаемый для замедления прогрессирования транстиретинового амилоидоза). Улучшения также были продемонстрированы по всем вторичным конечным точкам. Отмечаются хорошие безопасность и переносимость препарата.