Два ребенка умерли после получения «Золгенсмы»

«Золгенсма» — это препарат для генной терапии, предназначенный для детей в возрасте до двух лет со спинальной мышечной атрофией, вызванной биаллельной мутацией в гене SMN1. «Золгенсма», знаменитая как самый дорогой препарат в мире, была зарегистрирована в России в декабре 2021 года.

В четверг, 11 августа 2022 года, производитель препарата компания Novartis сообщила о смерти двоих детей, в России и в Казахстане, от острой печеночной недостаточности, развившейся после инфузии «Золгенсмы». Гепатотоксичность — известный побочный эффект препарата, он указан в инструкции и до сих пор не приводил к летальным исходам. Погибшие дети получали стероиды для профилактики осложнений на печень. Смерти наступили примерно через шесть недель после инфузии «Золгенсмы» и через 1–10 дней после снижения дозы стероидов.

Теперь инструкция к препарату будет обновлена — компания добавит информацию о том, что поражение печени может стать причиной смерти. Novartis по-прежнему считает, что потенциальная выгода от «Золгенсмы» перевешивает риски. К настоящему времени препарат получили более 2 300 пациентов.

Добавить в избранное

Вам будет интересно

24.11.2025
444
0

Минздрав РФ выдал разрешения на клиническое применение мРНК-вакцины против меланомы и пептидной вакцины против колоректального рака. Об этом сообщил министр здравоохранения Михаил Мурашко на заседании коллегии по вопросам лекарственного обеспечения.

Пептидная неоантигенная вакцина Онкопепт разработана научными организациями ФБМА России во главе с ФНКЦ ФХМ им. Ю.М. Лопухина, где она будет производиться. Вакцина содержит индивидуально подобранный набор пептидов, стимулирующий противоопухолевый иммунный ответ. Результаты доклинических исследований показали высокую эффективность и безопасность препарата, отмечается в пресс-релизе.

Персонализированную мРНК-вакцину Неоонковак для терапии меланомы разработали в НМИЦ радиологии, НИЦЭМ им. Н.Ф.  Гамалеи и НМИЦ онкологии им Н.Н. Блохина. Она предназначена для взрослых пациентов с неоперабельной или метастатической меланомой кожи, а также может применяться как адъювантная терапия после хирургического лечения меланомы.

Подобные препараты должны применяться в комбинации с другими видами терапии, а решение о назначении принимают специалисты индивидуально в каждом конкретном случае.

Данные о препаратах в Государственном реестре лекарственных средств на данный момент не появились.

Подробнее о вакцинах против рака на PCR.NEWS.

23.10.2025
333
0

За последние 25 лет смертность от малярии снизилась почти в три раза, однако она остается третьим по значимости смертельным инфекционным заболеванием. Наиболее надежным средством борьбы с ней остаются комбинированные терапии на основе артемизинина (АКТ), но у малярийного плазмодия Plasmodium falciparum развивается к ним устойчивость. После выявления частичной резистентности в Африке в 2007–2010 годах эту опасность признали на международном уровне. 

В 2022 году Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) опубликовала рекомендации по борьбе с резистентностью к противомалярийным препаратам в Африке, но, как пишут авторы статьи в Science Advances, они не содержат мер, которые можно и нужно реализовать в краткосрочной перспективе. Специалисты приводят четыре приоритетных направления, на которых призывают сосредоточиться в течение ближайших пяти лет, чтобы ограничить распространение лекарственной устойчивости малярийного плазмодия.

Во-первых, необходимо применять разнообразные комбинации противомалярийных препаратов первой линии, чтобы не создавать давление отбора, которое подтолкнет паразита к эволюции в одном направлении. Во-вторых, крайне важен молекулярный эпиднадзор, который позволит своевременно выявлять ассоциированные с резистентностью генотипы. В-третьих, один из вариантов АКТ — комбинация артеметера и люмефантрина — эффективен, но используется слишком часто, и для снижения рисков резистентности ученые предлагают ограничить его применение и чаще назначать другие средства. Наконец, исследователи упоминают географическую стратификацию, которую уже предложили в нескольких странах. Она подразумевает, что в одних регионах страны будут использовать один вариант АКТ, а в других — другой.

16.09.2025
688
0

Примерно каждый пятый человек, принимающий агонисты рецептора GLP-1, становится чувствительнее к сладкому или соленому вкусу пищи. Об этом сообщили в докладе на ежегодном съезде Европейской ассоциации по изучению диабета (EASD) в Вене.

Авторы исследования опросили более четырехсот добровольцев, страдающих ожирением и принимающих семаглутид или тирзепатид для снижения веса. Из 411 участников (69,6% женщин) 148 человек принимали Оземпик (семаглутид), 217 — Вегови (семаглутид), еще 46 — Мунджаро (тирзепатид). Медиана длительности приема была сопоставимой во всех трех группах (43, 40 и 47 недель, соответственно). Средний индекс массы тела (ИМТ) до начала лечения составлял 34,7 в группе Оземпика, 35,6 в группе Вегови и 36,2 в группе Мунджаро.

Участников опросили об изменениях в восприятии вкусовых ощущений после начала терапии. Также их опрашивали об изменениях аппетита и потребления пищи. Около пятой части участников отметили, что пища кажется им на вкус более сладкой (21,3%) или более соленой (22,6%), чем до лечения. Восприятие горького и кислого вкуса не изменилось. Более половины — 58,4% — также сообщили о более быстром насыщении и общем снижении аппетита. Дальнейший анализ выявил связь между этими изменениями — участники, сообщившие, что после начала терапии пища стала казаться более сладкой, в два раза чаще сообщали о снижении аппетита, чем участники, которые заявили, что их восприятие сладости не изменилось. Аналогично, участники, которые стали чувствительнее к соленому вкусу, примерно вдвое чаще говорили об уменьшении аппетита.

Снижение ИМТ с поправкой на длительность лечения, дозировку, исходный ИМТ, возраст и пол составило 17,4% в группе Оземпика, 17,6% в группе Вегови и 15,5% в группе Мунджаро. Однако связи между изменениями во вкусовом восприятии и снижением ИМТ не было. По предположениям исследователей, это связано с тем, что ощущение вкуса — лишь один из многих факторов, регулирующих потребление пищи и участвующих в снижении веса.

18.08.2025
884
0

Остео-одонто-кератопротезирование (ООКП) — редкая и сложная операция по восстановлению зрения, в которой основой для глазного импланта служит зуб пациента. Недавно такую операцию впервые успешно провели в Канаде, а в июле на страницах BMJ Ophtalmology опубликовали ретроспективное исследование долгосрочных наблюдений за пациентами с таким имплантом.

Процедура, разработанная в 1963 году, уступает пересадке донорской роговицы по качеству зрения, однако в некоторых тяжелых случаях трансплантация роговицы невозможна. В такой ситуации можно прибегнуть к ООКП, и процент успехов у этой редкой процедуры высокий. На первой стадии пациенту удаляют здоровый зуб, фрагмент которого вживляют в ткани щеки на 2-4 месяца — это необходимо, чтобы зуб оброс соединительной тканью. Затем соединительнотканную капсулу с зубом внутри удаляют и проделывают в ней отверстие, куда вставляют искусственную линзу. Полученную конструкцию вживляют в глаз пациента, куда предварительно подсадили участок буккального эпителия. Обеспечивая прочность, такой метод одновременно снижает риск отторжения имплантата.

В ретроспективный анализ включили 269 пациентов, которым из-за повреждения роговицы провели ООКП на одном или обоих глазах. Время наблюдения составило 15,9±12,0 лет (максимальное — 45). Анатомическая сохранность глаз через 20 лет составила 85,1% в случаях, когда в качестве окружающей ткани применяли эпителий щеки, и 58,9% — если имплантат прикрывали кожей пациента. Функциональная сохранность, соответственно, составляла 70,7% и 37,0%, то есть буккальный эпителий обеспечивал намного лучшие показатели. Через 45 лет наблюдений анатомическая сохранность в этом случае составила 82,3%, функциональная — 56,5%. Острота зрения улучшалась уже через три месяца, а на момент окончания наблюдения была намного выше, чем до операции (0,88±1,08 LogMAR против 2,49±0,38 LogMAR). Наиболее серьезными осложнениями были глаукома (22,6%), эндофтальмит (7,7%), отслоение сетчатки (6,4%), а также выпадение линзы или всего протеза (7,7%).