Эксперты оценивают перспективы генной терапии в Китае после смерти двух детей, получивших экспериментальные препараты
Журнал Nature запросил комментарии экспертов о том, каким может быть дальнейшее развитие генной терапии после двух вопиющих случаев в Китае. В июле 2026 года расследование Science и Retraction Watch раскрыло информацию о смерти шестилетней девочки с cиндромом Снейдерса Блока — Кампо после получения экспериментальной генной терапии; девочка умерла в марте 2025 года, и об этом не сообщалось. Исследование инициировали нейробиолог Цзилун Цю из Шанхайского университета Цзяотун и врач Юнго Ю из больницы Синьхуа в Шанхае. А 5 августа шанхайская компания по генному редактированию HuidaGene Therapeutics объявила о смерти мальчика во время испытаний CRISPR-терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Смерть также произошла в 2025 году.
Генная терапия может вызывать тяжелые иммунные реакции, приводящие к летальному исходу. В ходе клинических испытаний в США, Европе и России регистрируются единичные смерти на тысячи пациентов. (По данным метаанализа исследований генной терапии с помощью AAV-векторов, в который были включены данные о 1972 пациентах, не менее шести случаев смерти достоверно связаны с лечением, и еще три случая упоминаются в заявлениях компаний-производителей.) В этой ситуации важны прозрачность, соблюдение этических норм и адекватные регуляторные правила.
Помимо сокрытия информации о смерти детей, были и другие плохие решения. Исследователи генной терапии синдрома Снейдерса Блока — Кампо допустили «вопиющие нарушения», говорит Федор Урнов из Института инновационной геномики в Беркли, участвовавший в создании персонализированного препарата для Кайла Малдуна. Будучи разработчиком препарата, Цю общался с семьей девочки, что является конфликтом интересов. Были проигнорированы повреждения печени у всех четырех обезьян в доклинических исследованиях. Произошедшее «подорвало доверие ко всей отрасли», говорит Цзяю Ши, юрист из Национального исследовательского центра гражданского и коммерческого права в Китайском народном университете в Пекине.
Частью проблемы являются так называемые испытания, инициированные исследователями (IIT), — в Китае их можно проводить без надзора национального регулятора. В мае правительство усилило надзор за IIT. Вероятно, правила испытаний генной терапии в Китае станут более жесткими, говорит Цзяю Ши. Социолог науки Джой Чжан из Кентского университета в Кентербери (Великобритания) считает, что китайское правительство может даже приостановить исследования в этой области или ввести более строгие требования к финансированию.


Меню
Все темы
0







