Пациенты с серповидноклеточной анемией знают о редактировании генома больше, чем думают их врачи

Редактирование генома соматических клеток с помощью CRISPR — перспективный метод для терапии серповидноклеточной анемии. В настоящее время идет подготовка к запуску клинических испытаний. Однако пациенты, страдающие этим заболеванием, могут переоценивать преимущества нового метода и недооценивать риски, поэтому организаторы испытаний должны быть уверены, что участники хорошо проинформированы. Ученые из Национального института исследования человеческого генома (Национальные институты здравоохранения, США) опросили 46 взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией, 41 родителей больных детей и 23 врачей-гематологов о том, какую информацию о терапевтическом редактировании генома они хотели бы получить. Кроме того, ученые оценили генетическую грамотность пациентов и родителей, а также уровень грамотности пациентов и родителей по мнению врачей. Респондентов больше всего интересовали побочные эффекты, механизм действия терапии и влияние терапии на качество жизни. Пациенты демонстрировали более высокий уровень генетической грамотности, чем казалось врачам. По мнению авторов, подобные исследования необходимы для грамотного дизайна клинических испытаний терапии, основанной на редактировании генома. Взаимодействие биотехнологических компаний, ученых и клиницистов с пациентами даст возможность последним принимать взвешенные информированные решения об участии в испытаниях.

Добавить в избранное

Вам будет интересно