Первые два ребенка в России получили генозаместительную терапию против миодистрофии Дюшенна

Инновационные препараты

Генная терапия Pfizer от миодистрофии Дюшенна оказалась неэффективной

Гетотерапевтический препарат компании Pfizer — фордадистроген мовапарвовек — не вызвал значимых улучшений у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в фазе 3 клинических испытаний CIFFREO.

КИ проводилось с участием пациентов в возрасте от четырех до семи лет и оценивалось по критерию действенности терапии: улучшению моторных функций по шкале NSAA, увеличению скорости и времени ходьбы без поддержки. Ни по одной из конечных точек не удалось продемонстрировать улучшений по сравнению с плацебо.

Провал исследований не позволит препарату Pfizer конкурировать с Элевидисом, генной терапией миодистрофии Дюшенна от компании Sarepta Therapeutics (эффективность которого, однако, также вызывает вопросы).

Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственное заболевание, которое характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью и приводит к ранней смерти. Болезнь проявляется у одного из 3500 – 5000 мальчиков в возрасте от 2 до 5 лет.

Первые два ребенка в России получили генозаместительную терапию против миодистрофии Дюшенна

Препарат деландистроген моксепарвовек (Элевидис) ввели первым двум российским детям с мышечной дистрофией Дюшенна за счет средств фонда «Круг Добра». Дорогостоящая генозаместительная терапия однократного введения еще не зарегистрирована в России, а его одобрение в США вызвало критику. Глава Управления по контролю продуктов и лекарств (FDA) Питер Маркс принял решение единолично, проигнорировав мнение своих сотрудников, которые считали, что данных об эффективности препарата недостаточно.

Элевидис, первый препарат для генной терапии миодистрофии Дюшенна (компания-разработчик Sarepta Therapeutics), получил в июне прошлого года ускоренное одобрение FDA. Тогда было разрешено его применение у детей 4–5 лет с подтвержденной мутацией в гене DMD, за исключением пациентов с любой делецией в экзонах 8 и (или) 9.

ELEVIDYS был оценен в четырех клинических исследованиях: SRP-9001-101, SRP-9001-102, SRP-9001-103 (ENDEAVOR) и SRP-9001-301 (подтверждающее пострегистрационное исследование EMBARK). Ускоренное одобрение ELEVIDYS было основано в первую очередь на данных SRP-9001-102 и SRP-9001-103.

При этом из данных КИ следовало, что первичная конечная точка не достигнута – разница в баллах NSAA между группой плацебо и группой генной терапии стоимостью 3,2 млн долларов не была статистически значимой. Однако по вторичным конечным точкам, таким как тест на прохождение десяти метров, удалось достичь значимых результатов.

В настоящий момент деландистроген моксепарвовек – первый и единственный генный препарат, одобренный для лечения миодистрофии Дюшенна. Вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) доставляет в мышечные клетки ген, который кодирует укороченную, но функциональную форму белка дистрофина. Sarepta отвечает за нормативное одобрение и коммерциализацию препарата в США, а также производство. Компания Roche в рамках соглашения с Sarepta отвечает за регулирующие одобрения и доставку Элевидиса в остальных странах мира.

В конце июня FDA расширило показания к применению препарата на всех детей старше 4 лет. Решение принял единолично Питер Маркс, вопреки мнению коллег-экспертов.

Россия — одна из первых стран, в которой стала доступна дорогостоящая генная терапия миодистрофии Дюшенна. Препарат был введен двум детям, которые находятся под наблюдением врачей. Экспертный совет Фонда «Круг Добра» включил его в перечень закупок в апреле и уже одобрил 11 заявок из субъектов РФ. Предполагается, что до конца года инфузию получат несколько десятков детей.

Одобрено КИ первой в мире терапии на основе плюрипотентных клеток от болезни Паркинсона

Управление по контролю продуктов и лекарств США (FDA) выдало разрешение китайской компании iRegene Therapeutics на проведение клинического исследования первой в мире аллогенной клеточной терапии болезни Паркинсона — NouvNeu001.

Одна из причин болезни Паркинсона — гибель дофаминергических нейронов мозга. Для получения терапевтического клеточного препарата против этого заболевания клетки донора перепрограммируют, чтобы получить индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (иПСК), а затем клетки-предшественники дофаминергических нейронов. Эти клетки вводят путем двусторонней инъекции в мозг, в область стриатума или скорлупы. Предполагается, что они будут созревать в дофаминергические нейроны, образовывать связи с оставшимися нейронами и восстанавливать выработку и секрецию дофамина в пораженных участках.

В августе прошлого года одобрение фазы 1-2 NouvNeu001 было получено в Китае. О положительных результатах КИ в Пекине и Ухане сообщалось в начале 2024 года.

Минздрав зарегистрировал дженерик антибиотика «Вильпрафен» от Astellas

В России зарегистрирован антибиотик «Вильпрамицин Сар» (джозамицин) от АО «Биохимик», которое входит в группу компаний «Промомед». Препарат является дженериком Вильпрафена от компании Astellas. В конце 2023 года поставки оригинального препарата в страну прекратились.

Оригинатор объяснил прекращение поставок антибиотика тем, что после глобального аудита своего бизнеса приняла решение отказаться от выпуска антибиотика «Вильпрафен» во всех формах.

Дженерик выпускается на производственной площадке компании «Промомед Рус» – «Биохимик» в Республике Мордовия. Регистрационное удостоверение принадлежит «Промомед Рус» и действует до конца 2024 года.

Джозамицин применяется для лечения инфекций дыхательных путей, инфекций в области стоматологии и болезней глаз, кожных покровов и мягких тканей, заболеваний ЖКТ и др.

Антикризисная регуляторика

ФАС приостановила закупку дженерика препарата от ВИЧ из-за жалобы оригинатора

Минздрав России впервые предпринял попытку закупить российский дженерик дорогостоящего препарата долутегравира, находящегося под патентной защитой, без задействования механизма принудительного лицензирования. Однако исполнение контракта было временно приостановлено по решению ФАС из-за жалобы производителя оригинального лекарства.

Жалобу в Федеральную антимонопольную службу подал дистрибьютор компании GSK — «ГлаксоСмитКляйн Трейдинг». Поводом стал федеральный аукцион общей стоимостью 1,86 млрд рублей на поставку долутегравира, который применяется в терапии ВИЧ. Победитель аукциона, компания БСС, предложила цену на 20 млн рублей ниже (1,84 млрд) чем «ГлаксоСмитКляйн Трейдинг».

В обращении к ФАС компания заявляла, что только дочерняя структура GSK имеет право поставлять оригинальный препарат Тивикай, защищенный патентом ЕАЭС до 2029 года. Исходя из отсутствия запроса со стороны БСС на закупку оригинала, дистрибьютор сделал вывод, что выигравшая тендер компания планирует поставлять именно дженерик.

Хотя после жалобы подписание контракта приостановили, позже комиссия ФАС признала ее необоснованной.

«Герофарм» потребовала от Novo Nordisk вторую принудительную лицензию

«Герофарм» во второй раз требует предоставить принудительную лицензию на препарат датской фармкомпании Novo Nordisk. Соответствующий иск без указания конкретного лекарства был подан в Арбитражный суд Москвы. Речь может идти о еще одной лицензии на блокбастер от диабета и для похудения Оземпик. Одновременно компания требует от Sanofi принудительную лицензию на инсулин гларгин — препарат Туджео.

Третьего июня исковое заявление «Герофарм» к Novo Nordisk было принято к производству, сообщает РБК. Однако в самой компании отложили официальные комментарии по этому делу до завершения судебного процесса. Ясности по поводу того, о каком именно препарате идет речь, пока нет.

Ранее компания получила принудительную лицензию на препарат Novo Nordisk Оземпик (МНН семаглутид). В конце прошлого года правительство России выдало лицензию компаниям «Герофарм» и «Промомед», поскольку оригинатор прекратил поставки в страну.

Российская компания также обратилась в суд с иском к французской фармкомпании Sanofi. Директор по корпоративным связям «Санофи» в странах евразийского региона Юрий Мочалин сообщил, что «Герофарм» требует лицензию на использование патента Sanofi на препарат «Туджео» (инсулин гларгин).

Минздрав одобрил новые клинические рекомендации по расстройствам аутистического спектра у детей

Министерство здравоохранения России приняло решение одобрить новый проект клинических рекомендаций по оказанию помощи детям с расстройствами аутистического спектра (РАС). Документ подготовлен Ассоциацией психиатров и психологов (АПсиП). Версия проекта, которую продвигало Российское общество психиатров (РОП), вызвала критику врачей и профильных организаций и рассмотрена не была.

Против версии (в итоге не принятой) обновленных клинических рекомендаций, которую разработало Российское общество психиатров, первым выступил фонд «Антон тут рядом». Рекомендации не отвечали современному научному подходу и могли поставить под угрозу все достижения в системе помощи детям с РАС, которых удалось добиться за последние несколько лет, предостерегали эксперты фонда. С аналогичным мнением выступили представители фонда «Обнаженные сердца».

В документе заявлялось о неэффективности альтернативной коммуникации PECS, пишет Forbes. Детям с расстройствами аутистического спектра с двух лет для коррекции агрессии рекомендовался галоперидол.

Действующая в настоящий момент версия рекомендаций по оказанию помощи детям с РАС была принята в 2020 году. Документ был ориентирован на проверенные научные данные и актуальные мировые практики. Принятые рекомендации представляют собой ту же версию проекта, однако с некоторыми доработками.

Производство

Мишустин: доля ЖНВЛП российского производства увеличится до 90%

За период действия национального проекта «Новые технологии сбережения здоровья» в России планируется увеличить долю отечественного производства в сфере жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) до 90%, а по медицинским изделиям — до 40%, сообщил председатель Правительства РФ Михаил Мишустин.

Нацпроект включает пять федеральных направлений развития медицинской науки, создания лекарств и платформ для их разработки нового поколения, биомедицинских и когнитивных технологий.

«Главной задачей этого национального проекта станет внедрение новых медицинских технологий, помощь в проведении клинических исследований и испытаний с последующей регистрацией и выводом на рынок перспективных методов диагностики и лечения, препаратов, медизделий и продуктов. В том числе результатов работы в сфере регенеративной биомедицины и тканевой инженерии», — заявил глава правительства РФ.

За первые пять месяцев 2024 года рост производства лекарств и медматериалов в стране приблизился к 8%. Запланирована разработка 25 генотерапевтических препаратов и персонифицированных клеточных продуктов, а также 11 изделий на основе искусственного интеллекта.

Также будут разработаны 10 технологий для профилактики и коррекции когнитивных нарушений, более 15 биомедицинских решений, включая биопечать, и 10 технологий для снижения бремени старения клеток.

«Нанолек» вкладывает 5 млрд рублей в центр разработки вакцин от ВПЧ и опоясывающего лишая

Научно-практический центр фармацевтической разработки, который будет заниматься выпуском вакцин от вируса папилломы человека (ВПЧ) и опоясывающего лишая, откроется в Кировской области. Доклинические испытания новой вакцины от лишая должны начаться в 2025 году. В тот же период вакцина от ВПЧ под торговым наименованием Цегардекс может выйти на рынок.

Отечественная фармкомпания «Нанолек» планирует вложить 5 млрд рублей в увеличение производственных мощностей и создание дополнительных линий на заводе для выпуска вакцины от ВПЧ и других препаратов. В новом центре начнут разрабатывать и масштабировать технологии производства вакцин: с активного вещества до готовой лекарственной формы.

Объект займет территорию в 300 м² и будет оснащен современным оборудованием для разработки и производства серий вакцин. Центр будет работать согласно отечественным и международным стандартам эффективности и безопасности.

Также планируется получение лицензии на работу с возбудителями инфекционных заболеваний III-IV групп патогенности. Это позволит новому центру работать с ослабленными штаммами возбудителей заболеваний, а также модельными платформами, например, кишечной палочкой или дрожжевыми клетками, для наработки рекомбинантных антигенов.

В марте стало известно, что «Нанолек» получил одобрение на проведение фазы 3 клинических исследований первой российской вакцины от ВПЧ. У нем будут участвовать дети и подростки от 9 до 17 лет.

Вакцинация против ВПЧ предотвращает заболеваемость раком шейки матки, при этом российской вакцины пока не существует, а квадривалентная вакцина «Гардасил» (Merck & Co) недостаточно доступна из-за высокой стоимости. После появления отечественной вакцины ее следует включить в нацкалендарь прививок, считают специалисты.

Поручения

Путин поручил рассмотреть вопрос о саморегулировании фармдеятельности

В перечне новых президентских поручений — развитие института саморегулирования медицинской и фармдеятельности, работы Нацмедпалаты, совершенствование системы фармобразования и др. Дедлайн по поручениям — с августа 2024 по май 2025 года.

Вопросы саморегулирования в сфере медицинской и фармацевтической деятельности будет рассматривать Правительство России. Кабмин должен представить предложения по развитию института саморегулирования до 15 августа, таким образом подведя итоги всех обсуждений, проходивших по этой теме.

Предполагается также наделение дополнительными полномочиями Национальной медицинской палаты. В частности, возможно формирование специального порядка ее участия в разработке норм и правил охраны здоровья.

Также Владимир Путин поручил представить предложения об усилении ответственности чиновников за выполнение президентских решений, связанных с организацией оказания медицинской помощи.