Начат набор детей в испытания CRISPR-терапии серповидноклеточной анемии и бета-талассемии

На конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA-2022), проходившем в Вене с 15 по 17 июня, компании CRISPR Therapeutics (Швейцария) и Vertex Pharmaceuticals (США) объявили о расширении клинических исследований терапии под названием exa-cel (от exagamglogene autotemcel). В него будут включены дети до 12 лет, страдающие серповидноклеточной анемией (severe sickle cell disease, SCD) или бета-талассемией (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT). Об этом сообщается в NewScientist.

В текущем испытании участвуют 75 человек (44 с TDT и 31 с SCD) в возрасте от 12 до 35 лет. Им были введены их собственные гемопоэтические стволовые клетки, модифицированные CRISPR-Cas9 таким образом, чтобы вырабатывать фетальный гемоглобин. Наблюдение ведется уже более трех лет (подробнее на PCR.NEWS), и предварительные результаты впечатляют: 42 человека с TDT больше не нуждаются в переливании крови, и ни у одного из 31 пациента с SCD не было кризисных явлений.

В настоящее время открыта регистрации для участия в исследованиях exa-cel-терапии пациентов в возрасте от 5 до 11 лет, а позже планируется распространить испытания и на детей от 2 до 5 лет. Кроме того, компании находятся на ранней стадии изучения редактирования генов внутри тела больного.

Добавить в избранное

Вам будет интересно