UCSD представляет результаты клеточной терапии эпилепсии

Операцию проводила заведующая хирургическим отделением эпилепсии в Калифорнийском университете в Сан-Диего Шарона Бен-Хаим. В определенные участки мозга пациента ввели полученные из плюрипотентных стволовых клеток интернейроны, которые производят гамма-аминомасляную кислоту (ГАМК) — нейротрансмиттер, блокирующий повышенную активность нейронов. В клиническом испытании, которое финансирует компания-разработчик Neurona Therapeutics, могут принять участие 40 человек.

Фокальная эпилепсия — вид эпилепсии, при котором приступы обусловлены повышенной активностью ограниченной и четко локализованной зоной головного мозга. Наиболее распространенная ее форма — мезиальная височная эпилепсия со склерозом гиппокампа. При лекарственно-устойчивой височной эпилепсии часть клеток в височной доле мозга могут быть повреждены или мертвы, и клеточная терапия должна это скомпенсировать. В случае успеха первая в мире регенеративная клеточная терапия под названием NRTX-1001 будет доступна и другим пациентам с этим диагнозом.

Традиционные методы лечения фокальной эпилепсии подразумевают удаление участков мозга, в которых возникают судорожная активность, или имплантацию электродов. «Это первое клиническое испытание на людях представляет собой сдвиг парадигмы (…), переход от процедур, которые разрушают поврежденные ткани, к процедурам, которые восстанавливают поврежденные ткани», — сказал Джерри Ши, директор Центра эпилепсии Калифорнийского университета в Сан-Диего.

Два других пациента, страдающие мезиальной височной эпилепсией со склерозом гиппокампа, прошли эту процедуру в июне и ноябре 2022 года. Улучшения были заметны уже через месяц, по словам Шароны Бен-Хаим. Предварительные данные фазы 1-2 клинического исследования одной дозы NRTX-1001 были опубликованы в июне на сайте Neurona Therapeutics. Первый пациент имел семилетнюю историю приступов, на протяжении полугода до операции у него в среднем было 32 приступа в месяц. У второго пациента эпиприступы продолжались в течение девяти лет, в полгода перед операцией было в среднем 14 приступов.

У первого и второго пациентов через год и семь месяцев соответственно частота приступов снизилась более чем на 90%. Кроме того, результаты нейрокогнитивного тестирования подтвердили улучшение памяти. Ни у одного из двоих участников не было серьезных нежелательных явлений. Эти предварительные наблюдения вместе с доклиническими данными были представлены на Ежегодном собрании Международного общества исследований стволовых клеток (ISSCR) 14–17 июня в Бостоне.

«Оба пациента вошли в клиническое исследование со значительной судорожной активностью, нарушением когнитивных функций и субоптимальным качеством жизни, — сказал Кори Николас, главный исполнительный директор Neurona. — Они были кандидатами на лобэктомию или операцию по абляции для удаления височной доли, вызывающей эпилептические припадки, хотя и с сопутствующим риском дальнейшего необратимого когнитивного дефицита. Но они приняли смелое решение первыми получить клеточную терапию NRTX-1001. (…). Исследование NRTX-1001 получило разрешение от FDA на расширение охвата, чтобы включить взрослых с мезиальной височной эпилепсией в доминирующей доле, отвечающей за вербальную память, которые подвержены большему риску снижения когнитивных функций при тканеразрушающей лобэктомии или хирургической абляции».

Клеточная терапия против миодистрофии Дюшенна