Первую в России лицензию на производство CAR T-препаратов получил НМИЦ гематологии
В России вводят новую модель оплаты труда медиков, в США одобрен инновационный препарат от шизофрении, Gilead разрешила производство дженериков перспективного препарата от ВИЧ — ленакапавира в Азии и Северной Африке. Об этом и многом другом в рубрике «Бизнес-среда».
Инновационные препараты
Новый препарат от шизофрении Кобенфи компании BMS одобрен FDA
Антипсихотический препарат Кобенфи (ксаномелин и троспия хлорид; ранее известен как KarXT) разработан компанией Karuna, которую в 2023 году приобрела Bristol-Myers Squibb за 14 млрд долларов. Управление по контролю продуктов и лекарств США (FDA) одобрило препарат после двух плацебо-контролируемых многоцентровых исследований.
В ходе фазы 3 клинических исследований, о результатах которых было объявлено в 2022 году, у пациентов, получавших Кобенфи, на пятой неделе существенно снижалась выраженность симптомов шизофрении по сравнению с группой плацебо.
Кобенфи — первое за несколько десятилетий антипсихотическое лекарство, которое использует новый подход к лечению заболевания: оно воздействует на холинергические рецепторы в головном мозге, в то время как традиционные антипсихотики — на дофаминовые и серотониновые рецепторы.
Механизм действия лекарства основан на активации мускариновых холинорецепторов M1 и M4, участвующих в регуляции дофаминергической системы головного мозга.
BMS планирует вывести Кобенфи на рынок в конце октября 2024 года по цене в 1850 долларов за месячный курс.
Первую в России лицензию на производство CAR T-препаратов получил НМИЦ гематологии
Минпромторг выдал первую в России лицензию на изготовление инновационных клеточных препаратов для CAR T-терапии. Ее получил Национальный медицинский исследовательский центр (НМИЦ) гематологии. Это позволит центру начать подготовку к клиническим испытаниям собственного препарата против раков крови, нацеленного на В-клетки, несущие антиген CD19.
CAR T-терапия — перспективный подход к лечению рака, в частности, В-клеточных лимфом. Собственные Т-лимфоциты пациента проходят генетическую модификацию с помощью вирусного вектора, после чего на поверхности Т-лимфоцитов экспрессируется рецептор, способный распознавать мишень на поверхности раковой клетки и инициировать ее уничтожение.
В России потребность в CAR-T терапии испытывают около 10 тысяч пациентов ежегодно. В НМИЦ гематологии в настоящий момент создается новый корпус, который позволит выпускать до 600 единиц препарата в год.
Заведующая лабораторией трансплантационной иммунологии НМИЦ гематологии Аполлинария Боголюбова-Кузнецова в 2022 году сообщала, что новый корпус начнет работу в 2026 году.
К концу 2025 года НМИЦ планирует завершить испытания собственного клеточного препарата и после регистрации наладить его производство не только для своих пациентов, но и для других медучреждений.
Цена на отечественную CAR-T терапию, разработанную в НМИЦ гематологии, будет ниже, чем у единственного зарегистрированного в России иностранного клеточного препарата подобного типа «Кимрайя» (Kymriah), который производится швейцарской компанией Novartis.
Раскрыты результаты фазы 3 КИ российского препарата для лечения резектабельной меланомы
Предварительный анализ фазы 3 клинического исследования оригинального препарата BCD-217 компании «Биокад», предназначенного для лечения резектабельной меланомы, показал, что его применение в качестве неоадъювантной терапии вызвало полный или почти полный патоморфологический ответ почти у 38,6% пациентов.
Промежуточные результаты представили ученые Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. И.П. Павлова, НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина и Минского городского клинического онкологического центра на ежегодной встрече Европейского общества медицинской онкологии ESMO-2024.
Препарат BCD-217 — это фиксированная комбинация анти-CTLA-4 и анти-PD-1 моноклональных антител нурулимаба и пролголимаба.
Для промежуточного анализа использовали данные 108 пациентов с резектабельной меланомой третьей стадии. Изучалась возможность отказа от иссечения шейных лимфоузлов при лечении новым препаратом. Одной группе участников вводили BCD-217 (две инфузии раз в три недели по 0,2 мл/кг), другой удаляли шейные лимфоузлы с адъювантной терапией пембролизумабом.
За 2,8 месяца наблюдения 38,6% участников КИ, получивших неоадъювантную терапию BCD-217, продемонстрировали полный или почти полный патоморфологический ответ. Резекцию лимфоузлов выполнили 75,4% участников из группы BCD-217. Два человека скончались, один до, а второй — после первой инфузии препарата. Прогрессирование заболевания диагностировали только у четырех пациентов (7%).
Нежелательные эффекты выявили у 63,6% пациентов из группы BCD-217, тяжелые — у 7,3%. Иммуноопосредованные нежелательные явления третьей степени возникли только у одного человека (1,8%).
Таким образом, двух инфузий BCD-217 может быть достаточно, чтобы отказаться от лимфодиссекции без тяжелых иммуноопосредованных нежелательных явлений.
Экспериментальный препарат против спинальной мышечной атрофии прошел испытания
Компания Scholar Rock (Кембридж, Массачусетс) заявила, что препарат апитегромаб показал эффективность против спинальной мышечной атрофии (СМА) в третьей фазе КИ. Он «статистически и клинически значимо» улучшил двигательную функцию у пациентов по сравнению с плацебо. Разработчики полагают, что препарат может получить одобрение в начале 2025 года. На фоне этой новости акции Scholar Rock подорожали почти на 362%, до $34,28 за акцию.
Апитегромаб — это человеческое моноклональное антитело, ингибирующее активацию миостатина за счет селективного связывания промиостатина и латентного миостатина в скелетных мышцах.
В ходе КИ не выявлено клинически значимых различий в профиле нежелательных явлений в зависимости от дозы препарата, при этом лечение хорошо переносили пациенты всех возрастных групп.
Данные продолжительных клинических испытаний демонстрируют «достижение клинически значимых улучшений двигательной функции, измеряемых с помощью HFMSE (функциональной шкалы Хаммерсмита) в широкой популяции пациентов с СМА, у которых двигательная функция, как правило, со временем снижается», — заявил главный врач Scholar Rock Джинг Маранц.
В апреле 2024 года «Генериум» зарегистрировал российский дженерик «Спинразы» — «Лантесенс» (нусинерсен). В отличие от апитегромаба, он содержат не антитело, а модифицированный антисмысловой олигонуклеотид, который модулирует альтернативный сплайсинг мРНК гена SMN2.
Вирус Марбург
«Вектор» завершил доклинические испытания вакцины против лихорадки Марбург
Новосибирский ГНЦ вирусологии и биотехнологии «Вектор» разработал вакцину для профилактики лихорадки Марбург. Доклинические испытания показали безопасность и эффективность препарата; центр готовится к проведению КИ. В настоящий момент зарегистрированных вакцин или препаратов от вируса Марбург в мире нет, а вспышка геморрагической лихорадки Марбург сейчас происходит в Руанде.
Тяжелое заболевание, вызываемое вирусом Марбург, имеет высокий уровень летальности — 20–90%. В конце сентября ВОЗ сообщила об угрозе новой эпидемии ликорадки Марбург; в Руанде на тот момент было зафиксировано 46 случаев заболевания и 12 смертей. Почти все заболевшие работали в двух медицинских организациях в Кигали, столице Руанды.
Центр «Вектор» настоящий момент нарабатывает серию вакцины и готовит пакет документов для получения соответствующего разрешения.
Национальный исследовательский центр эпидемиологии и микробиологии им. Н.Ф. Гамалеи с 2022 года разрабатывает препарат против вируса Марбург. Разработку приостановили из-за отсутствия актуальной угрозы, но сейчас работа может быть возобновлена. Для ее завершения, по заявлению разработчиков, понадобится от 9 до 12 месяцев.
Блокбастеры и дженерики
В России зарегистрирован аналог препарата для борьбы с ожирением Вегови от Novo Nordisk
Министерство здравоохранения РФ зарегистрировало «Семавик Некст» компании «Герофарма» – аналог популярного препарата для контроля веса Вегови (семаглутид) от датской Novo Nordisk.
Семаглутид — синтетический аналог глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1), который имеет более длительное действие по сравнению с естественным пептидом и усиливает чувство насыщения. Новый препарат содержит действующее вещество в более высоких дозировках, чем выпущенный ранее «Семавик», что делает его эффективным в борьбе с избыточной массой тела.
Планируется, что «Семавик Некст» поступит в свободную продажу в ноябре следующего года.
В июне 2023 года «Герофарм» получил разрешение на клинические испытания первого отечественного препарата с международным непатентованным наименованием семаглутид. Принудительная лицензия на выпуск препарата, защищенного патентом Novo Nordisk, была получена после прекращения поставок оригинального лекарства и обращения к правительству РФ. Тогда был выпущен «Семавик» с предельной стоимостью в 4279,5 рубля.
Gilead разрешила производство дженериков препарата от ВИЧ
Американская компания Gilead Sciences разрешила производителям из Азии и Северной Африки выпускать дженерики ленакапавира без выплаты роялти. Дженерики будут продавать в 120 странах, однако в список не вошли государства со средним и высоким уровнями дохода, в том числе и Россия. Продажи должны начаться с 2027 года.
Решение получают шесть производителей лекарств из Азии и Северной Африки. Коммерческая реализация дженериков ленакапавира для профилактики ВИЧ может осуществляться без выплат отчислений правообладателю, однако это не касается продаж в Бразилии, России, Колумбии, Мексике и Китае. На долю этих стран приходится около 20% новых случае заражения, пишет The New York Times.
Стоимость годового курса оригинального ленакапавира (Сунленка) — 42 250 долларов. Лекарство вводится подкожно раз в полгода.
Эффективность препарата была подтверждена фазами 2 и 3 исследования CAPELLA. Через год у 83% ВИЧ-инфицированных пациентов вирусная нагрузка снизилась до неопределяемого уровня. В конце июня компания Gilead досрочно остановила фазу 3 КИ PURPOSE 1: среди 5300 участниц из ЮАР и Уганды, получавших ленакапавир, ни одна не заразилась ВИЧ.
В мае 2024 года было опубликовано открытое письмо генеральному директору Gilead, подписанное экспертами и знаменитостями, с просьбой разрешить выпуск ленакапавира сторонним компаниям. (Подробнее на PCR.NEWS.)
Организация здравоохранения
Новая модель оплаты труда медиков начнет действовать с 2026 года
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко заявил, что цель масштабной реформы оплаты труда медиков – «создание справедливой системы вознаграждения». Переход и апробация нового подхода займет не менее двух лет. Запуск пилота в ряде регионов планируется уже в следующем году.
Новую систему оплаты труда медиков, внедрение которой было отложено из-за пандемии, в пилотном режиме планировалось запустить в республике Саха, Белгородской, Курганской, Омской, Оренбургской, Тамбовской областях и Севастополе. Однако есть вероятность, что этот перечень будет изменен.
Основная идея новой модели — уравнивание зарплат медиков бюджетной сферы, которые в настоящее время могут различаться в пять раз в зависимости от региона, пишут «Известия» со ссылкой на комментарии сопредседателя профсоюза медработников «Действие» Андрея Коновала, а также на ректора Высшей школы организации и управления здравоохранением д.м.н. Гузель Улумбекову, которая подчеркивает, что уравнять зарплаты (в том числе в городах и сельской местности) нужно для того, чтобы избежать перетока кадров из одних регионов в другие.
При этом доля оклада в зарплате должна составить не менее 60–70%. Добиться этого нужно, избежав общего уменьшения фонда оплаты труда работников здравоохранения, который составляет около 4 трлн рублей в год. Высшая школа организации и управления здравоохранением оценивает затраты на выравнивание зарплат медиков в 350–400 млрд рублей ежегодно в нынешних ценах.
«Народный фронт» предлагает полностью изменить работу комиссии Минздрава по формированию перечней
Уже вторая организация выступила с инициативой по изменению системы работы комиссии Минздрава по формированию лекарственных перечней, в том числе ЖНВЛП и 14 высокозатратных нозологий. Вслед за «Лигой защитников пациентов» реформировать подходы к работе предлагает «Народный фронт».
Руководитель бюро расследований общественной организации «Народный фронт» Валерий Алексеев призвал «радикально реформировать» комиссию Минздрава по формированию перечней препаратов и выразил обеспокоенность по поводу неэффективности и непрозрачности ее работы.
«Площадка комиссии превратилась в несистемные торги с производителями лекарств по цене, куда зачем-то приглашают читать лекции ведущих врачей и академиков. Мы предлагаем кардинально реформировать ее работу, разделив на два этапа. На первом этапе — ведущие врачи по направлениям должны сказать, нужен ли им этот препарат, а экономисты, с учетом информации от врачей об особенностях применения, должны оценить, сколько будет стоить его включение в перечни. На втором этапе — под руководством ФАС России или Минпромторга, совместно с Минздравом и Фондом ОМС — договориться о цене на понятной основе, с четкими правилами проведения такой процедуры», – заявил представитель «Народного фронта».
Организация осталась недовольна работой комиссии во время заседаний в августе 2024 года.
Рынок биотехнологий России оценивается в 300 млрд рублей
В апреле 2025 года в стране планируется запуск нового национального проекта по развитию биоэкономики. Вице-премьер Денис Мантуров пояснил, что «речь идет о всеобъемлющем направлении, в которое в том числе входят биотехнологии». Биоэкономика включает разработку и внедрение инноваций, позволяющих снижать нагрузку на экологию и создавать новые виды топлива.
В настоящий момент правительство находится в стадии подготовки документа нового нацпроекта, который будет носить межотраслевой характер. Рынок биотехнологий России оценивается по результатам прошлого года в 300 млрд рублей, а число компаний, специализирующихся в этой области, превышает 1000.
«Межотраслевой характер биотеха обусловлен также общей сырьевой базой, на основе которой производятся самые разные продукты. Это либо растительные материалы, либо органы и ткани животных, либо минеральные вещества. Например, для синтеза белков в большинстве стран используется соя. У нас есть возможность делать это на основе целлюлозосодержащих материалов: древесных отходов в виде щепы и опилок, подсолнечной лузги, стержней кукурузных початков, торфа, хлопковой шелухи», — пояснил идеи, которые могут быть заложены в новый нацпроект, глава Минпромторга России Антон Алиханов.
По его словам, даже небольшая номенклатура продуктов или сырья биотехнологий может закрыть ключевые потребности многих отраслей.
Развитие биоэкономики в майском указе президента Владимира Путина было обозначено как одна из задач по достижению национальной цели «Технологическое лидерство» до 2030 года и на перспективу до 2036 года.
Седьмого августа премьер Михаил Мишустин подписал распоряжение о создании Научно-технологического центра (НТЦ) биоэкономики и биотехнологий. Он будет работать в виде консорциума восьми научных институтов, без образования юрлица. Возглавит проект НИЦ «Курчатовский институт».
Производство
«Герофарм» планирует построить завод инъекционных лекарств за рубежом за 50 млн долларов
Российская фармацевтическая компания «Герофарм» рассматривает возможность строительства завода по производству инъекционных препаратов за рубежом. Общая сумма инвестиций может составить около 50 млн долларов, сообщил гендиректор компании Петр Родионов в интервью GхP News.
«Мы сейчас рассматриваем строительство нового завода по производству инъекционных форм. Для нас важно расширяться не только в России, но и за ее пределами. Сейчас ведем активные переговоры и обсуждаем возможные варианты инвестиций за границей», — сказал Родионов.
Рассматривается строительство в дружественных странах, однако пока не раскрывается, в каких именно. Не исключено приобретение уже готового завода за рубежом.
«Герофарм» также планирует запуск новых производственных мощностей в России. В 2024 году будет открыта линия розлива препаратов в Оболенске и новый цех по производству твердых лекарственных форм в Пушкине (Санкт-Петербург). Родионов добавил, что лицензии на эти участки планируется получить до конца текущего года.