FDA одобрило генную терапию стоимостью 3 миллиона долларов

Регуляторика

Минпромторг не готов легализовать параллельный импорт фармпродукции

Министерство промышленности и торговли России в настоящий момент не видит необходимости включать фармацевтическую продукцию в перечень товаров для параллельного импорта. По мнению министра Дениса Мантурова, уход иностранных лекарств дает возможности для развития российских предприятий.

«Фармпродукция на сегодняшний день не относится к продукции, запрещенной к поставке на наши рынки. Меня спрашивали — не нужно ли включить в параллельный импорт? Сегодня необходимости в этом нет», — заявил Мантуров, добавив, что параллельный импорт «закроет нишу», которую министерство рассчитывает импортозаместить силами отечественных производителей.

Доля отечественной фармпродукции на российском рынке выросла с 25,5% в 2014 году до 35,6% к началу 2022 года.

Перечень продукции, разрешенной к параллельному импорту, был утвержден Минпромторгом в мае 2022 года. Впоследствии список дополнили реагенты и расходники для CAR-T-терапии на оборудовании компании Miltenyi Biotec. Также в списке товары для женской гигиены, санитарные сумки и наборы для оказания первой помощи.

Общий объем продукции, ввозимой через механизм параллельного импорта в страну в 2022 году, может составить $20 млрд.

Правительство Москвы компенсирует затраты на клинические исследования «особо важных» препаратов

Правительство Москвы объявило о поддержке проведения клинических исследований новых препаратов на базе городских медицинских учреждений. Столичные власти будут компенсировать до 50% затрат на КИ препаратов, имеющих «особо важное значение для московского здравоохранения». Выбрать медицинское учреждение для проведения КИ можно на портале mos.ru.

Данные меры должны ускорить и удешевить внедрение новых российских препаратов, сообщает пресс-служба мэрии Москвы. Соответствующее постановление подписал мэр Сергей Собянин.

Сферы, в которых московские власти окажут поддержку компаниям-разработчикам, — оценка выполнимости клинического исследования, подбор площадок с оборудованием и расходниками, формирование исследовательской команды, набор пациентов-добровольцев, взаимодействие с этическими комитетами и юридическое сопровождение.

Некоторые зарубежные фармкомпании (Pfizer, Lilly, AbbVie) ранее приостановили в России КИ и инвестиции в фармбизнес. Часть исследований была перенесена в другие страны. Координацией этой работы будет заниматься Московский центр инновационных технологий в здравоохранении.

За последние десять лет на базе московских городских медучреждений было проведено более 1700 клинических исследований лекарственных препаратов, а также исследований по изучению биоэквивалентности препаратов.

Разработан порядок предоставления Минпромторгу коммерческой тайны производства препаратов

Минздрав и Минпромторг России подготовили проект приказа о порядке предоставления Министерству промышленности и торговли данных о лекарствах и их производителях, которые включают в себя сведения, составляющие коммерческую тайну. В конце апреля правительство внесло в Госдуму проект, регламентирующий допуск Минпромторга к коммерческой тайне производства лекарственных средств. В июле документ подписал президент Владимир Путин.

Проект приказа определяет алгоритм межведомственного взаимодействия Минздрава и Минпромторга по лицензированию производств лекарств и инспектирования площадок на соответствие требованиям правил надлежащей производственной практики.

Порядок следующий: Минпромторг направляет запрос в Минздрав. В документе будет указано название препарата, производитель лекарства, полное наименование и адрес производственной площадки, реквизиты регудостоверения, а также перечень интересующих сведений.

Запрос Минпромторга регистрируется подразделением Минздрава и направляется на рассмотрение в департамент регулирования обращения лекарств ‎и медизделий, который после проверки запроса перенаправит его в Научный центр экспертизы средств медицинского применения (НЦЭСМП).

Следующий шаг — НЦЭСМП в течение трех рабочих дней после получения запроса направляет в Минздрав запрашиваемые Минпромторгом сведения и документы, заверенные уполномоченным лицом ведомства.

Минздрав в течение суток ‎со дня получения документов перенаправляет сведения в Минпромторг в письменной форме. При этом в известность ставится держатель ‎или владелец регудостоверения на препарат.

Госдума приняла закон о легализации онлайн-торговли рецептурными препаратами

Депутаты Государственной думы России приняли в первом чтении законопроект, регламентирующий запуск эксперимента по онлайн-торговле рецептурными лекарствами с 1 марта 2023 года. Под запрет попадут психотропные и сильнодействующие вещества, препараты с содержанием спирта выше 25 градусов, а также препараты, требующие специального температурного режима хранения и доставки.

Первую версию проект закона Минэкономразвития внесло в правительство еще в декабре 2021 года. Затем документ был доработан и в конце июня 2022 года представлен проект дополненного содержания — Минздрав получил возможность корректировать зафиксированный в законе список препаратов для онлайн-продаж.

Следующий этап доработки нормативного акта по дистанционной реализации лекарств взяло на себя Министерство здравоохранения. В третий раз обновленный документ определял старт пилотного проекта с 1 января 2023 года. Он будет проводиться на территории Москвы, Белгородской и Московской областей.

Новую версию документа поддержала комиссия правительства по законопроектной деятельности. В конце июля Правительство РФ внесло законопроект в Госдуму, однако срок запуска пилотного проекта был сдвинут на март 2023 года.

Вакцины от COVID-19

«Р-Фарм» прекратил производство вакцины AstraZeneca от COVID-19

Отечественная фармацевтическая компания «Р-Фарм» приостановила производство предназначенной для экспорта вакцины «Р-Кови» против COVID-19 фармкомпании AstraZeneca. Решение продиктовано отсутствием в мире спроса на препараты от коронавирусной инфекции, сообщил гендиректор «Р-Фарм» Василий Игнатьев.

Производство вакцины «Р-Кови» регламентировано соглашением между компаниями «Р-Фарм» и AstraZeneca, которое было заключено в июле 2020 года. Российская компания предоставляла производственные мощности для выпуска вакцины и таким образом становилась поставщиком вакцины в страны Ближнего Востока, Юго-Восточной Азии и Европы.

В сентябре 2021 года «Р-Фарм» начал производить вакцину на экспорт по лицензии Оксфордского университета и AstraZeneca. В России препарат не зарегистрирован, получать регистрационное удостоверение на вакцину также не планировалось.

Для российского рынка «Р-Фарм» выпускает вакцины «Спутник V» и «Спутник Лайт». Оба препарата были разработаны НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи.

AstraZeneca выиграла дело по обвинению в сокрытии данных о вакцине против COVID-19

Американские акционеры фармкомпании AstraZeneca не смогли доказать в суде, что производитель скрывал негативные данные об испытаниях вакцины против COVID-19, разработанной совместно с Оксфордским университетом (ChAdOx1 nCoV-19, AZD1222), которая распространялась под наименованиями Vaxzevria и Covishield.

Фармпроизводитель добился отклонения иска американских акционеров компании, в котором AstraZeneca обвинялась в сокрытии проблем при разработке вакцины. По мнению истцов, из-за этого препарат так и не была одобрен на территории США.

В иске отмечалось, что результаты клинических испытаний вакцины были «отредактированы». Некоторые участники получали только половину требуемой дозировки, указано в иске. Кроме того, в исследованиях препарата принимало участие недостаточное количество людей старше 55 лет. Все это, как считают истцы, сказалось на конечных результатах КИ.

Однако акционеры AstraZeneca в коллективном иске не смогли привести конкретные заявления компании, вводящие в заблуждение, или доказать, что производитель имел намерение распространить недостоверные сведения, заявил окружной судья США Пол Откен.

Суд отклонил иск, пояснив, что у AstraZeneca и ее руководителей нет обязательств раскрывать негативные факты об испытаниях.

Препарат AstraZeneca против COVID-19 рекомендован для одобрения в Европе

Препарат Evusheld, состоящий из двух моноклональных антител (тиксагевимаб и цилгавимаб) и уже применяемый для доконтактной профилактики коронавирусной инфекции, рекомендован для одобрения в качестве лекарства от COVID-19 в Евросоюзе. Положительное заключение дал Комитет по лекарственным средствам для медицинского применения Европейского медицинского агентства (CHMP EMA).

Учитывались результаты фазы 3 КИ препарата с участием 903 человек в 95 центрах в разных странах. Одна внутримышечная доза препарата обеспечивает клинически и статистически значимую защиту от прогрессирования COVID-19 в тяжелую форму по сравнению с плацебо. Интересно, что в группе плацебо побочные эффекты отмечались чаще, чем среди принимавших Evusheld.

FDA США ранее выдало разрешение на экстренное применение препарата Evusheld для доконтактной профилактики COVID-19 для людей с ослабленным иммунитетом. Также препарат одобрен для экстренного использования в России.

Разработки/инвестиции

FDA одобрило генную терапию Skysona стоимостью $3 млн против нейродегенеративной патологии

Управление по контролю продуктов и лекарств США (FDA) одобрило генную терапию Скайсона (Skysona, эливальдоген аутотемцел) компании Bluebird Bio для лечения редкого заболевания мозга – ранней активной церебральной адренолейкодистрофии. Стоимость однократного введения препарата составляет $3 млн. Тем самым побиты «рекорды» других препаратов для генной терапии — Золгенсма от Novartis, стоимость которого не превышала $2,125 млн, и Зинтегло (Zynteglo) — еще одного препарата Bluebird Bio, против бета-талассемии, стоимостью $2,8 млн. (Три года назад прогнозировалась более низкая цена Zynteglo.)

О разработках Bluebird Bio мы рассказывали в итогах 2021 года. Для доставки терапевтических конструкций компания использует лентивирусные векторы. В прошлом году КИ препарата были приостановлены из-за осложнений у одного из участников, но затем продолжились. В июле 2021 года генную терапию Skysona одобрила Европейская комиссия, в июне 2022 года — группа внешних консультантов FDA.

Лечение замедляет прогрессирование неврологической дисфункции у мальчиков с ранней активной церебральной адренолейкодистрофией. Причина болезни — мутации в гене ABCD1, расположенном на X-хромосоме. Ген кодирует белок, транспортирующий жирные кислоты в пероксисомы, его отсутствие приводит к накоплению жирных кислот с очень длинными цепями (VLCFA) в головном и спинном мозге, в результате развивается недостаточность надпочечников и нейродегенерация. Чрезвычайно редкое заболевание чаще всего диагностируется у мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет.

Терапия Skysona добавляет функциональные копии гена ABCD1 в стволовые клетки пациента и таким образом поможет вырабатывать белок для расщепления длинноцепочечных жирных кислот.

Из результатов КИ следует, что у 29 из 32 пациентов за два года не вознисло функциональных нарушений, однако у трех пациентов развился рак костного мозга. FDA обеспокоено тем, сколько еще пациентов могут столкнуться с таким заболеванием через некоторое время.

Компания Bluebird Bio ожидает, что терапия будет доступна в ограниченном количестве квалифицированных лечебных центров США к концу 2022 года.

NovoNordisk и Microsoft займутся разработкой препаратов с помощью искусственного интеллекта

Датская фармкомпания NovoNordisk достигла соглашения с корпорацией Microsoft о совместной разработке лекарственных препаратов. Производитель будет использовать технологии искусственного интеллекта (ИИ) и облачные решения компании для подбора новых научных идей, создания моделей прогнозирования развития заболеваний и обработки данных.

Договор между компаниями заключен на пять лет. NovoNordisk будет использовать системы искусственного интеллекта от Microsoft для автоматического обобщения информации из широкого круга источников: специальной литературы, патентов, научных отчетов и дискуссионных форумов. Таким образом будут генерироваться новые идеи для разработки препаратов.

Также технологии Microsoft будут применяться для разработки моделей, прогнозирующих риск развития атеросклероза у человека или образования бляшек в артериях. Кроме того, компании будут работать над выявлением новых мишеней и биомаркеров атеросклероза.

«Мы на пути к более быстрому и масштабному использованию ИИ в разработке лекарств, что в итоге приведет к большому количеству прорывных инноваций», — заявил старший вице-президент по цифровой науке и инновациям в NovoNordisk Ларс Фог Иверсен.

Microsoft также работает с компанией Volastra над разработкой платформы биомаркеров для метастатического рака. В этом проекте используется облачная платформа Microsoft Azure.

Фармдистрибьютор AmerisourceBergen приобретает PharmaLex за $1,3 млрд

Компания AmerisourceBergen покупает PharmaLex — немецкую консалтинговую фирму, специализирующуюся на фармотрасли. В случае одобрения регуляторами закрытие сделки общей суммой в $1,3 млрд ожидается в марте 2023 года.

Компания AmerisourceBergen, дистрибьютор лекарственных средств, сможет за счет этого приобретения предложить будущим клиентам поддержку на всех этапах разработки и коммерциализации препаратов и таким образом увеличить прибыль на акцию примерно на $0,15 в оставшиеся семь месяцев финансового года.

В 2021 году доход компании составил $214 млрд, а чистая прибыль — $1,54 млрд. С начала текущего года капитализация компании выросла почти на 11%.

PharmaLex, в свою очередь, предлагает услуги, которые «позволяют компаниям максимизировать процесс разработки и сократить время вывода препарата на рынок». Компания помогает разработчикам биофармпрепаратов для клеточной и генной терапии, моноклональных антител, вакцин и биоаналогов выстраивать взаимодействие с регуляторами, оказывает консультационные и другие услуги.

В октябре 2015 года американский дистрибьютор AmerisourceBergen договорился о покупке компании-поставщика стерильных препаратов для инъекций в больницы скорой помощи в США PharMEDium. Сумма сделки составила $2,58 млрд.