Генная терапия

У четырех маленьких детей с амаврозом Лебера улучшилось зрение после генной терапии

Нитроглицериновый пластырь контролирует экспрессию терапевтического трансгена

Антисмысловой олигонуклеотид остановил рост числа CAG-повторов в клетках пациента с болезнью Гентингтона

Разветвленные липиды в составе липидных наночастиц повышают эффективность доставки лекарства в клетку

Генотерапевтический препарат против спинальной мышечной атрофии Золгенсма (онасемноген абепарвовек) преодолевает гематоэнцефалический барьер и вводится внутривенно. Однако Novartis еще с 2010-х годов проводит клинические исследования онасемногена абепарвовека для интратекального введения (в спинномозговой канал). Такой способ введения позволяет снизить дозу препарата и уменьшить возможные нежелательные эффекты. Это особенно важно для детей более старшего возраста (доза рассчитывается по весу). В...

Итоги-2024. Ленакапавир против ВИЧ и Нобелевская премия за структуры белков

Генная терапия подсвечивает раковые клетки и убивает в них митохондрии

Генная терапия восстановила сердце минипига

Генную терапию задержки внутриутробного развития опробовали на морских свинках

Усовершенствованные липидные наночастицы доставляют мРНК в клетки легких

Разделенный по двум векторам терапевтический ген можно «сшить» обратно с помощью рибозима

Терапевтическое редактирование РНК: как это работает

Генная терапия оптимизировала метаболизм жирных кислот у мышей

Генная терапия сегодня и в ближайшем будущем

Генная терапия: новейшие технологии и перспективы развития

Генная терапия гемофилии В снизила частоту кровотечений на 71%

Новый аденоассоциированный вирус проникает в мышцы, минуя печень

Генная терапия наследственной дистрофии сетчатки улучшила адаптацию глаз пациентов к темноте

Генную терапию амавроза Лебера успешно испытали на 15 пациентах

Беззащитные, или Что такое тяжелый комбинированный иммунодефицит

Аденоассоциированные вирусные векторы для генной терапии сетчатки вызывают иммунный ответ

Мышам с миодистрофией Дюшенна доставили полноразмерный дистрофин с помощью белкового транс-сплайсинга

Компания Alnylam Pharmaceuticals, которая разрабатывает терапевтические подходы на основе РНК-интерференции (РНКи), объявила о положительных результатах фазы 3 клинического исследования HELIOS-B. Испытывался препарат вутрисиран (Амвуттра) против ATTR-амилоидной кардиомиопатии, при которой образуется амилоидная форма транстиретина — белка, транспортирующего тироксин и ретинол. Малая интерферирующая РНК в составе препарата взаимодействует с мРНК транстиретина и вызывает ее деградацию, тем самым подавляя...

Генетическая терапия запускает апоптоз врожденного меланоцитарного невуса

Генная терапия восстановила слух у пяти пациентов с наследственной глухотой

Белок IRAK-M замедляет возрастную дегенерацию сетчатки

Модифицированный вирус таргетно доставил гены в мозг мышей

Генная терапия снижает заразность герпесвируса при активации латентной инфекции

AstraZeneca отозвала вакцину от COVID-19 во всех странах мира

100 000 геномов и геном вашего пациента. NGS в медицинской генетике